한미약품은 3일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism·CHI) 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation·BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.
FDA의 BTD는 중대한 질환을 대상으로 기존 치료제 대비 임상적으로 유의미
국내 제약·바이오업계가 희귀질환 치료제 파이프라인 구축에 집중하고 있다. 희귀질환은 환자 수가 적지만, 치료제 미충족 수요가 커 정부도 투자를 늘리고 있다. 의약품 당국에서 인정받은 희귀의약품은 각종 혜택도 적용돼 기업들의 도전이 꾸준하다.
24일 본지 취재를 종합하면 국내 기업들이 희귀질환 치료제 개발·공급에 투자와 관련 자체 기술을 적용해 신약을 개