코오롱티슈진 “TG-C 실패 아닌 절반의 성공”...10월 2차 임상 결과에 승부

2027년 1분기 BLA 신청 사실상 지연…위약 효과 원인 분석 후 FDA와 허가 전략 재수립

▲전승호 코오롱티슈진 공동대표가 21일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 열린 기자간담회에서 TG-C 미국 임상 3상 결과에 관해 설명하고 있다. (연합뉴스)

미국 임상 3상에서 1차 평가지표를 충족하지 못한 코오롱티슈진이 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C’ 개발을 지속하겠다는 의지를 밝혔다. 당초 추진했던 2027년 1분기 미국 식품의약국(FDA) 생물의약품허가신청(BLA) 일정은 사실상 지연될 전망이지만 회사는 예상 밖의 강한 위약 효과가 통계적 유의성을 가렸을 뿐 TG-C의 치료 효과는 충분히 확인됐다며 10월 발표되는 두 번째 미국 임상 3상 결과를 통해 반전을 기대하고 있다.

전승호 코오롱티슈진 대표는 21일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 열린 기자간담회에서 “언론에서는 임상 실패라고 표현했지만 절대 실패라고 생각하지 않는다”며 “성공은 아니지만 실패도 아닌 절반의 성공이고 개발 과정에서 겪는 하나의 과정이라고 생각한다”고 말했다.

앞서 코오롱티슈진은 전날 TG-C 미국 임상 3상 시험인 ‘TGC-15302’에서 1차 평가지표인 시각통증척도(VAS)와 골관절염 증상평가지수(WOMAC)에서 위약 대비 통계적 유의성을 입증하지 못했다고 공시했다. 노문종 코오롱티슈진 대표는 “TG-C 투여군은 모든 평가변수에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보였지만 대조군에서도 유사한 수준의 개선 효과가 나타나 통계적 차이를 확인하지 못했다”며 “TG-C의 치료 효과는 기존 미국 임상 2상과 국내 임상 3상에서 확인했던 수준 이상으로 재현됐다”고 설명했다.

회사에 따르면 TG-C 투여군은 통증과 기능 개선 효과가 투여 후 3개월부터 뚜렷하게 나타나 24개월까지 유지됐다. 반면 위약군에서도 유사한 수준의 개선 효과가 24개월 동안 지속되면서 두 군 간 차별성을 입증하지 못했다.

전 대표는 “일반적인 골관절염 임상에서 위약 효과는 3~6개월 정도 지속된 뒤 감소하는 것이 보통인데 이번 시험에서는 위약군의 개선 효과가 24개월까지 유지됐다”며 “통증 점수가 높은 환자가 위약만으로 장기간 크게 호전된 것은 매우 이례적”이라고 말했다. 이어 “진통제 등 구조요법 사용 여부와 관리 방식, 임상기관별 차이, 환자 특성 등 가능한 모든 원인을 조사할 계획이다. 위약군의 개선이 실제 지속적인 효과였는지, 평가 시점에만 일시적으로 나타난 현상이었는지도 면밀히 분석하겠다”고 밝혔다.

코오롱티슈진은 통계적 유의성 확보에는 실패했지만 무릎 인공관절 치환술(TKA) 발생률에서는 의미 있는 차이를 확인했다고 강조했다. TG-C 투여군에서는 310명 중 2명이 인공관절 치환술을 받은 반면 위약군에서는 151명 중 8명이 수술을 받아 위약군의 TKA 발생률이 TG-C 투여군보다 약 8배 높았다.

전 대표는 “골관절염 치료의 궁극적인 목표는 통증과 기능을 개선해 TKA를 최대한 늦추는 것”이라며 “이번 결과는 TG-C가 질병 진행을 늦출 가능성을 보여주는 중요한 신호”라고 말했다. 회사는 장기 추적 관찰을 통해 해당 결과를 추가 확인할 계획이다.

향후 최대 분수령은 10월 발표되는 두 번째 미국 임상 3상인 TGC-15301 시험이다. 이번에 발표한 임상시험과 동일한 프로토콜로 진행됐지만 임상기관과 연구책임자, 참여 환자가 모두 다른 독립적인 시험이다.

전 대표는 “10월 발표될 톱라인 결과는 현재로써는 예측할 수 없다”면서도 “좋은 결과가 나온다면 FDA와 허가 협의를 시작할 계획”이라고 말했다. 이어 “최근 FDA도 강력한 결과를 보인 단일 임상에 대해서는 허가 가능성을 검토할 수 있다는 방향을 제시했다”면서도 “회사 입장에서는 추가적인 자료나 임상이 요구될 가능성까지 보수적으로 검토하고 있다”고 설명했다.

당초 코오롱티슈진은 두 건의 미국 임상 3상 결과를 기반으로 2027년 1분기 BLA를 신청할 계획이었다. 그러나 이번 결과로 기존 일정은 사실상 지연이 불가피해졌다. 전 대표는 “위약군과 차이를 보이지 못했기 때문에 예상했던 허가 일정은 다소 늦어질 것”이라며 “원인을 충분히 분석한 뒤 새로운 개발 일정과 허가 전략을 수립하겠다”고 말했다.

코오롱티슈진은 글로벌 의료기기업체 스미스앤드네퓨(Smith+Nephew) 최고의학책임자(CMO) 출신인 앤디 웨이먼(Andy weymann) 박사를 중심으로 이번 임상시험의 원인을 전면 조사할 계획이다. 임상 물질부터 제조·운송, 환자 특성, 진통제 사용, 데이터 분석까지 전 과정을 재검토해 연말까지 원인 분석을 마무리하는 게 목표다. 웨이먼 박사는 “임상 2상 결과는 매우 유망했지만 이번 3상 결과는 예상과 달랐다”며 “원인을 철저히 규명해 TG-C를 다시 환자들에게 제공할 수 있는 기반을 마련하겠다”고 말했다.

회사는 임상 결과 발표 직전 주가 급락과 관련해 제기된 정보 유출 의혹도 부인했다. 전 대표는 “18일 이사회에서 처음으로 주요 결과를 공유했으며 그 외 정보 유출은 없었다”며 “철저한 보안 원칙 아래 관리했다”고 해명했다.

전 대표는 주주들을 향해서는 “회사의 비전과 시장의 기대에 미치지 못한 결과가 나온 점에 대해 송구스럽게 생각한다”며 “하지만 개발 여정은 아직 끝나지 않았다. 앞으로도 시장과 투명하게 소통하며 개발을 이어가겠다”고 강조했다.