젬백스 "루게릭병 세계 석학과 손잡고 유럽 임상 추진…1b 임상시험 추진 및 주요 임상 디자인 논의"

젬백스앤카엘(젬백스)이 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 분야 세계 석학과 함께 ALS '치료제 GV1001'의 임상시험 추진을 협의했다고 22일 밝혔다.

젬백스에 따르면 14일 네덜란드 위트레흐트대학교 의과대학병원 레오나드 반덴베르흐(Leonard van den Berg) 교수팀과 함께 ALS 임상시험을 위한 미팅을 진행했다.

회사 측에 따르면 반덴베르흐 교수는 ALS 연구 분야의 세계적인 학자이자 ALS 연구 및 치료 개발을 선도하고 있는 권위자로, ALS를 포함한 운동신경질환 분야에서 폭넓은 연구를 주도해 온 신경학자이다. 그는 ALS 치료법 개발을 목표로 협력하는 국제 임상시험 네트워크 ‘TRICALS’의 창립자이자 의장으로 다양한 연구를 주도해 왔으며, ALS 전문 센터들의 네트워크 ‘ENCALS’의 의장이기도 하다. 또한 네덜란드 ALS 센터를 설립해 다수의 글로벌 임상시험과 공동연구를 이끌고 있다. 반덴베르흐 교수는 현재 젬백스의 자문위원의 직을 맡고 있다고 한다.

이번 미팅에서는 유럽 환자를 대상으로 한 1b 임상시험을 추진키로 하고, 이를 위한 주요 임상시험 디자인에 대한 논의가 진행됐다.

ALS는 난치성 신경퇴행성질환으로 아직 근본적인 치료제가 없는 질환이다. 젬백스는 ALS 동물모델을 대상으로 GV1001을 투여한 전임상시험에서 운동 수행 능력의 유의미한 향상과 함께 생존율이 현저히 개선되는 결과를 확인한 바 있다.

젬백스는 전임상시험 결과를 토대로 ALS 환자를 대상으로 한 1b 임상시험을 통해 GV1001의 안전성과 내약성을 확인할 계획이며, 연내 첫 환자 등록을 목표로 임상시험 준비를 본격화하며 임상 추진에 속도를 높일 방침이다.

GV1001은 항염증, 항산화, 미토콘드리아 보호 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 다중기전 물질로 알츠하이머병, 진행성핵상마비 등 신경퇴행성질환 분야에 개발 역량을 집중하고 있다.

젬백스 관계자는 “전임상시험 결과를 바탕으로 유수의 글로벌 연구진과 협력해 ALS 임상시험을 위한 본격적인 준비를 시작했다”라며 “전문가의 의견을 수렴한 개발 방향 설정 및 임상 추진으로 ALS 분야에서의 조속한 연구개발 성과가 나올 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.