메드팩토, AACR 2024서 골육종 전임상 데이터 포스터 발표

경구 투여 시 생체 내 골육종 종양 성장 감소 확인…현재 임상 진행 중

▲메드팩토 로고 (사진제공=메드팩토)

메드팩토가 미국암연구학회 연례학술대회(American Association for Cancer Research 2024, AACR 2024)에서 골육종 대상 백토서팁 단독요법의 전임상 데이터를 공개했다.

8일 바이오업계에 따르면 메드팩토는 골육종 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 과제에 대한 전임상 데이터를 AACR 2024에서 포스터 발표했다.

이번에 발표된 임상 데이터는 미국 케이스 웨스턴 리저브 의과대학(Case Western Reserve University School of Medicine)과 메드팩토가 공동으로 진행했다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말한다. 골육종은 환자 중 25~50%가 항암 치료 중에 폐와 뇌 등으로 전이가 진행된다. 절제 불가능한 폐전이는 생존율이 20% 미만으로 새로운 치료법 개발이 시급한 상황이다.

골육종 미세환경에서 TGF-β는 암 유발인자인 C-Myc의 발현을 증가시켜 암의 증식과 전이를 촉진시키고, NK 세포의 발현을 억제해 면역억제 종양미세환경을 조성한다.

포스터에 따르면, 연구진은 임상에서 TGF-β 억제제인 백토서팁이 TGF-β 신호 전달을 차단하고 골육종 종양 세포에서 c-Myc 발현을 억제해, 생체 내 종양의 성장을 매우 감소시키는 것을 확인했다. 또 암 성장을 촉진시키는 Treg 세포, M2 대식세포와 MDsc 세포의 생성을 억제시키고, 면역을 높이는 CD8 T-세포와 NK 세포는 증가시키는 것을 입증했다.

메드팩토 관계자는 “이번에 발표된 임상 데이터를 통해 백토서팁이 TGF-β1 신호 전달을 차단해 골육종 치료를 위한 새로운 치료법이 될 수 있다는 것을 다시 한번 입증한 것”이라면서 “현재 차질없이 한국과 미국에서 임상이 진행되고 있다”고 말했다.

한편, 메드팩토는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받아 임상을 진행하고 있다. 또 골육종 대상 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로 지정받았고, 유럽의약품청(EMA)으로부터도 희귀의약품(Orphan Medicinal Product Designation, OMPD)으로 지정받았다.