희귀질환환자 검색결과

검색결과 총118건

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식약처, 6월부터 신약·바이오시밀러 ‘심사 혁신’…“240일 내 허가 목표”

신약 허가 심사 기간을 기존 420일에서 240일 내로 단축하기 위한 구체적인 지침이 다음 달부터 시행된다. 환자들에게 신속히 치료 기회를 제공하는 것은 물론, 국내 제약바이오 업계의 경쟁력도 강화될 것으로 보인다. 식품의약품안전처는 26일 서울 종로구 정부서울청사에서 브리핑을 열고 신약, 바이오시밀러, 신기술의료기기의 신속한 허가·심사를 통해 국민

2026-05-26 16:50
[BioS]유한양행, 'GCS 저해제' 고셔병 신약 "FDA ODD 지정"

유한양행(Yuhan)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 저해제 ‘YH35995’가 고셔병(gaucher disease) 적응증에 희귀의약품지정(orphan drug designation, ODD)을 받았다고 13일 밝혔다. FDA 희귀의약품 지정은 치료옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정

2026-04-13 09:34
유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 美 FDA 희귀의약품 지정

유한양행은 고셔병(Gaucher disease) 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병(Gaucher disease) 적응증에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation·ODD)을 받았다고 13일 밝혔다. FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료

2026-04-13 09:04
임상 부담 줄어든 희귀질환 치료제…RNA 기업 기회 열린다

미국 식품의약국(FDA)이 초희귀질환 치료제 개발 규제를 완화하면서 리보핵산(RNA) 기반 치료제 기업들이 새로운 기회를 맞고 있다. 기존에는 임상시험 결과를 중심으로 허가 여부를 판단했지만 앞으로는 질병 발생 기전과 작용 메커니즘을 중심으로 평가하는 방식이 확대될 전망이다. 이에 따라 대규모 무작위 대조 임상시험(RCT)이 어려운 희귀질환 분야에서 임

2026-03-09 05:00
“도전적 질문이 혁신 기술로”…한국형 ARPA-H, 연구자 소통으로 난제 푼다

보건의료 분야 난제를 해결하기 위한 K-헬스미래추진단의 ‘한국형 ARPA-H 프로젝트’가 과제관리자(PM)와 연구자 간 라운드테이블 중심 소통 구조를 통해 새로운 연구개발(R&D) 모델을 제시했다. 감염병 대응부터 암·희귀질환 치료, 초고령사회 대응 기술까지 국가 보건의료 난제를 해결하기 위한 도전적 연구가 본격화되고 있다. 보건복지부와 한국보건산업진

2026-03-05 17:23
리슨투페이션츠, 희귀질환자·보호자 설문조사 패널 모집

환자 전문 리서치 서비스 ‘리슨투페이션츠’가 희귀질환 환자와 보호자의 경험을 듣기 위한 ‘희귀질환자 설문조사 패널’을 모집한다고 20일 밝혔다. 이번 패널 모집은 4월 19일까지 진행된다. 리슨투페이션츠 홈페이지 내 패널 가입 메뉴를 통해 등록할 수 있으며, 패널 등록을 완료하면 다양한 희귀질환 관련 설문조사 및 인터뷰 참여 기회를 안내받을 수 있다.

2026-02-20 15:04
[BioS]GC녹십자, ‘LSD’ 파이프라인 개발현황 “국제학회 발표”

GC녹십자(GC Biopharma)는 지난 2일부터 6일까지 미국 샌디에고에서 열린 월드심포지엄(WORLD Symposium 2026)에서 리소좀축적질환(lysosome storage disease, LSD) 관련 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다. 월드심포지엄은 LSD 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제

2026-02-11 16:11
쓰리빌리언, 美 오스틴 인센티브 확보…북미 진출 ‘청신호’

인공지능(AI) 기반 희귀질환 진단기업 쓰리빌리언은 미국 텍사스주 오스틴 시와 경제 개발 파트너십을 체결하며 북미 시장 안착을 위한 실질적인 기반을 마련했다고 10일 밝혔다. 쓰리빌리언 미국 법인(3billion US Inc.)은 최근 오스틴 시와 ‘챕터 380 경제 개발 협약(Chapter 380 Business Expansion Agreement)

2026-02-10 09:53
김민석 총리·임승관 질병청장, 분당서울대병원 방문해 희귀질환 간담회

분당서울대병원은 김민석 국무총리가 병원 희귀질환센터를 방문해 의료진을 격려하고 희귀질환 환우 및 가족과 간담회를 했다고 5일 밝혔다. 전날 분당서울대병원 제1세미나실 및 소강당에서 열린 행사에는 김 총리, 임승관 질병관리청장 등 정부 관계자와 분당서울대병원의 송정한 원장, 전영태 진료부원장, 조안나 희귀질환센터장 등 주요 관계자들이 참석했다. 김 총

2026-02-05 14:54
서울대병원-쓰리빌리언, 국내 최대 규모 전장유전체 연구 국제 학술지 게재

쓰리빌리언은 서울대학교병원 희귀질환센터와 공동 수행한 국내 최대 규모의 희귀질환 전장유전체분석(WGS) 임상 연구 결과가 세계적인 학술지 네이처(Nature)가 발간하는 유전체의학 분야 전문 학술지(npj Genomic Medicine)에 실렸다고 2일 밝혔다. 이번 연구는 한국인 희귀질환 환자 1452가구, 총 3317명의 WGS 데이터를 분석한 것으

2026-02-02 17:23
[과학세상] 환자맞춤형 유전자편집시대 열렸다

연말이 되면 각 분야에서 ‘올해의 10대 뉴스’를 선정한다. 과학계도 마찬가지로, 미국 주간 과학저널 ‘사이언스’가 선정하는 10대 뉴스가 유명하다. 그런데 사실은 ‘올해의 획기적인 성과(breakthrough)’ 하나와 후보작 9개인데, 국내 언론이 이를 묶어 ‘과학계 10대 뉴스’라고 소개하는 것이다. 2025년 획기적인 성과는 ‘재생에너지 급성장’

2025-12-30 06:00
GC녹십자, 연말 이웃돕기 성금 2억 원 기탁

GC녹십자가 연말을 맞아 이웃돕기 성금 2억 원을 기탁했다고 24일 밝혔다. 이번 기부금 중 1억 원은 사업장 내 관련 기관을 통해 소외된 이웃과 희귀질환 환자를 위한 성금으로 쓰이며, 1억 원은 대한적십자사를 통해 재난 구호사업과 노인, 장애인, 아동청소년 등을 위한 각종 복지사업에 보탬을 줄 예정이다. GC 전 가족사 임직원은 연말기부 외에도 다

2025-12-24 09:28
“환자 없이 희귀질환 논의 말라”…환자단체, 정부에 정책 참여 보장 촉구

“희귀질환 환자 없는 회의에서 희귀질환에 대한 결정을 내리지 않아야 합니다.” 1일 서울대병원 어린이병원에서 열린 ‘2025 온드림 희귀질환 공동 심포지엄’에서 한국희귀·난치성질환연합회는 정부 정책 결정 과정에 환자 참여를 의무화해야 한다고 강하게 요구했다. 방현진 한국희귀·난치성질환연합회 사무국장은 이날 발제를 통해 “희귀질환 정책은 생존권과 직결

2025-12-01 15:45
쓰리빌리언, 폴란드 희귀질환 환자단체와 MOU⋯폐질환 진단 지원

인공지능(AI) 기반 희귀 유전질환 진단기업 쓰리빌리언은 폴란드의 희귀질환 환자단체 P4P와 희귀 폐질환 환자 대상 유전진단 검사 협력을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 31일 밝혔다. 이번 협약은 희귀 폐질환 환자의 조기 진단 기회를 넓히고, 쓰리빌리언의 AI 유전체 해석 기술을 통해 진단의 접근성과 정확도를 강화하기 위한 국제 협력의 일환이다.

2025-10-31 10:49
혈액암 환자 이식 후 절반 겪는 ‘이식편대숙주질환’…“치료 환경 개선해야”

＃A씨는 5년 전 백혈병 진단을 받은 뒤 항암치료와 조혈모세포 이식을 거치며 완치를 꿈꿨다. 그러나 이식 후 발생한 이식편대숙주질환(GVHD)이 새로운 절망을 줬다. 전신에 발생한 숙주 반응으로 피부는 얼룩덜룩 변했고, 눈물샘이 말라 매일 혈청 안약을 써야 했다. 간과 폐까지 숙주가 침범하며 추가 치료와 수술을 반복해야 했고, 삶의 질은 급격히 떨어졌다

2025-08-26 07:00
6개 희귀질환 환자단체, 공동 정책제안서 주요 정당에 전달

한국복합부위통증증후군(CRPS)환우회, 한국다발성경화증협회, 한국뚜렛병협회, 한국기면병환우협회, 한국부신피질이영양증환우회, 한국펭귄회(류마티스 관절염 환자단체) 등 6개 희귀질환 환자단체는 21대 대통령선거를 맞아 정책제안서를 공동개발하고 주요 정당에 전달했다고 8일 밝혔다. 6개 희귀질환 환자단체는 치료환경과 처우 개선이라는 공통의 목표로 정책개발 등

2025-05-08 11:29
삼성바이오에피스, 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’ 美 출시

삼성바이오에피스가 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)를 마케팅 파트너사인 테바를 통해 미국에 출시했다고 8일 밝혔다. 에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 희귀질환 치료제로 솔리리스의 바이오시밀러다. 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군, 전신성 중증 근무력증 등이 적응증이다. 지난해 글로벌 매출 규모는 25억8800만 달러

2025-04-08 09:44
[BioS]삼성에피스, 솔리리스 시밀러 '에피스클리' “美 출시”

삼성바이오에피스(Samsung Bioepis)는 8일 솔리리스 바이오시밀러인 '에피스클리'(EPYSQLI®, 프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)를 마케팅 파트너사인 테바 파마슈티컬 인더스트리(Teva Pharmaceutical Industries)를 통해 미국에 출시했다고 밝혔다. 솔리리스는 알렉시온 파마슈티컬(Alexion Pharmaceutica

2025-04-08 09:00
‘제33회 JW중외박애상’에 백순구 연세대 원주의무부총장

JW중외제약은 제33회 JW중외박애상 수상자로 백순구 연세대학교 원주의무부총장 겸 원주연세의료원장을 선정했다고 7일 밝혔다. JW중외박애상은 사회에서 박애정신을 구현하고 있는 의료인을 발굴하기 위해 JW중외제약과 대한병원협회가 공동으로 제정한 상이다. 백순구 의무부총장은 국민 건강 증진과 지역 의료 발전을 위해 꾸준히 헌신해왔다. 코로나19 팬데믹(

2025-04-07 09:55
금창원 쓰리빌리언 대표 “희귀질환 진단, 기회의 시장”[상장 새내기 바이오⑦]

“전 세계에서 희귀질환을 가장 잘 진단하는 회사가 되고 싶습니다. 신약개발 쪽으로도 발전해서 진단에서 치료까지 세계에서 가장 잘하는 회사가 되겠습니다. 연간 10만 명 이상 진단하고, 10개 이상의 신규 파이프라인을 발굴하고자 합니다.” 금창원 쓰리빌리언 대표는 최근 서울 강남구 삼성동 쓰리빌리언 사무실에서 본지와 만나 기술력을 바탕으로 한 성장 전략을

2025-03-17 05:00

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