희귀질환환자 검색결과

검색결과 총130건

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[BioS]GC녹십자, '헌터라제ICV' 헌터증후군 "식약처 허가"

GC녹십자(GC BioPharma)는 뇌실내투여(intracerebroventricular, ICV) 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’가 국내 식품의약품안전처로부터 시판허가를 받았다고 30일 밝혔다. 회사에 따르면 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 치료제가 국내허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입해

2026-10-30 10:18
유한양행, 2026 세계 고셔병의 날 캠페인 참여…“질환 인식 제고”

유한양행은 ‘2026 세계 고셔병의 날’을 맞아 국제고셔연합(International Gaucher Alliance·IGA)이 주관하는 글로벌 캠페인에 2년 연속 참여했다고 26일 밝혔다. 세계 고셔병의 날(International Gaucher Day·IGD)은 매년 10월 1일로 전 세계 환자, 환자 단체, 의료인, 연구자, 산업계 등이 희귀질환 고

2026-10-26 15:31
바이오 규제 완화 업계 ‘반색’⋯시민단체 “환자에 위험 전가”[320개 규제특례의 명암]

자가면역세포 치료 위험도 하향…치료 진입 장벽 완화의료데이터 활용 절차 간소화…AI·신약개발 활성화 기대시민단체 “환자에게 위험 전가”…안전성 논란도 정부가 첨단재생의료와 의료데이터 활용을 가로막던 규제를 대폭 완화하기로 하면서 국내 바이오산업에 새로운 전기가 마련될지 주목된다. 자가면역세포 치료의 위험도를 낮추고 의료데이터 연구에 필요한 심의 절차를

2026-10-25 18:00
[BioS]삼성에피스, 브라질 '솔리리스 시밀러' 10년 단독공급 계약

삼성바이오에피스(Samsung Bioepis)는 중남미 최대 의약품 시장인 브라질 보건부(Ministério da Saúde)에 솔리리스 바이오시밀러 ‘SB12(에쿨리주맙)’의 제품공급을 위한 현지 파트너십 계약을 체결했다고 20일 밝혔다 SB12는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등의 희귀질환 치료제로, 지난 2

2026-10-20 09:09
삼성바이오에피스, 브라질에 희귀질환 치료제 10년간 단독 공급

삼성바이오에피스가 중남미 최대 의약품 시장인 브라질 보건부에 솔리리스 바이오시밀러 ‘SB12(성분명 에쿨리주맙)’ 제품 공급을 위한 현지 파트너십 계약을 체결했다고 20일 밝혔다. SB12는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등의 희귀질환 치료제로 2024년 12월 브라질 보건부 산하 의약품청(ANVISA)으로부터

2026-10-20 09:09
1400만원 들던 희귀질환자 특수식 부담 낮췄다…CJ제일제당 ‘저단백 햇반’ 1700원 공급

질병청·희귀난치성질환연합회와 구매 지원…1인당 연 최대 1410만원 절감 추정성인 환자 연간 최대 1248개 정기배송…18년간 누적 생산량 300만개 육박 CJ제일제당이 선천성대사이상 희귀질환자를 위한 ‘햇반 저단백밥’을 개당 1700원에 공급하고 있다. 고가의 해외 직접구매 등에 의존했던 성인 환자는 민관 구매 지원체계를 통해 1인당 연간 최대 1410

2026-10-12 10:15
스타벅스, 장애인 치과 치료비 1억 원 전달…6년간 227명 지원

서울대치과병원점 수익금으로 치료비 지원, 6년간 누적 기금 6억 원 조성장애인 환자 227명 치료·수술 지원, 장애인 고용·인식 개선 활동도 지속 스타벅스 코리아가 취약계층 장애인의 구강건강 증진을 위해 서울대학교치과병원에 치과 치료비 지원금 1억 원을 전달했다. 스타벅스는 5일 서울대학교치과병원에서 기부금 전달식을 열고 서울대치과병원점 운영 수익금 일

2026-08-06 09:55
쓰리빌리언 “10만 건 환자 유전체 데이터로 AI 신약개발 도전”[바이오USA]

“우리가 보유한 것은 일반인의 유전체가 아니라 질환이 있는 환자의 유전체 데이터입니다. 이 데이터에는 왜 환자가 아픈지에 대한 단서가 담겨 있습니다.” 29일 본지 취재를 종합하면 희귀 유전질환 진단기업 쓰리빌리언이 10만 건 이상의 환자 유전체 데이터를 기반으로 인공지능(AI) 신약개발 기업으로의 전환에 속도를 내고 있다. 단순히 질환을 진단하는 데

2026-06-29 12:00
유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 유럽 희귀의약품 지정

유한양행은 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 23일 밝혔다. 이는 올해 4월 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이은 성과다. 유럽은 미국(최대 7년)보다 긴 10년의 시장독점권을 보장하며, 지정 시 유럽연합(EU)

2026-06-23 10:12
[BioS]유한양행, 'GCS 저해제' 고셔병 "유럽 희귀의약품 지정"

유한양행(Yuhan)은 고셔병 치료제로 개발하고 있는 GCS 저해제 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 19일(현지시간) 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 밝혔다. 유한양행은 앞서 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 YH35993의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 유한양행은 이번 EMA ODD 지정을 기반으로

2026-06-23 09:16
CJ제일제당, 희귀질환 성인 환자에도 ‘저단백 햇반’ 공급⋯질병청ㆍ환자단체와 맞손

CJ제일제당이 페닐케톤뇨증(PKU) 등 선천성대사이상 희귀질환자의 특수식 지원 확대에 나선다. CJ제일제당은 9일 질병관리청, 한국희귀·난치성질환연합회와 '희귀질환자 특수식 구매 지원체계 구축'을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다. 이번 MOU는 평생 특수식이 필요한 희귀질환 환자가 성인이 된 이후에도 '햇반 저단백밥'을 안정적으로 공급받을

2026-06-09 16:00
‘제18회 세계다발성경화증의 날’ 기념행사 개최

한국머크 헬스케어, 한국다발성경화증협회, 대한신경면역학회가 ‘제18회 세계 다발성 경화증의 날 기념행사’를 개최했다고 1일 밝혔다. 이번 행사는 세계다발성경화증의 날(World MSday)을 맞아 서울 종로구 한국장애인문예술원 이음홀에서 5월 30일 진행됐다. 다발성경화증 환자에 대한 사회적 이해와 공감 확대, 치료환경개선, 환자 지원 네트워크 강화를

2026-06-01 15:31
식약처, 6월부터 신약·바이오시밀러 ‘심사 혁신’…“240일 내 허가 목표”

신약 허가 심사 기간을 기존 420일에서 240일 내로 단축하기 위한 구체적인 지침이 다음 달부터 시행된다. 환자들에게 신속히 치료 기회를 제공하는 것은 물론, 국내 제약바이오 업계의 경쟁력도 강화될 것으로 보인다. 식품의약품안전처는 26일 서울 종로구 정부서울청사에서 브리핑을 열고 신약, 바이오시밀러, 신기술의료기기의 신속한 허가·심사를 통해 국민

2026-05-26 16:50
[BioS]유한양행, 'GCS 저해제' 고셔병 신약 "FDA ODD 지정"

유한양행(Yuhan)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 저해제 ‘YH35995’가 고셔병(gaucher disease) 적응증에 희귀의약품지정(orphan drug designation, ODD)을 받았다고 13일 밝혔다. FDA 희귀의약품 지정은 치료옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정

2026-04-13 09:34
유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 美 FDA 희귀의약품 지정

유한양행은 고셔병(Gaucher disease) 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병(Gaucher disease) 적응증에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation·ODD)을 받았다고 13일 밝혔다. FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료

2026-04-13 09:04
임상 부담 줄어든 희귀질환 치료제…RNA 기업 기회 열린다

미국 식품의약국(FDA)이 초희귀질환 치료제 개발 규제를 완화하면서 리보핵산(RNA) 기반 치료제 기업들이 새로운 기회를 맞고 있다. 기존에는 임상시험 결과를 중심으로 허가 여부를 판단했지만 앞으로는 질병 발생 기전과 작용 메커니즘을 중심으로 평가하는 방식이 확대될 전망이다. 이에 따라 대규모 무작위 대조 임상시험(RCT)이 어려운 희귀질환 분야에서 임

2026-03-09 05:00
“도전적 질문이 혁신 기술로”…한국형 ARPA-H, 연구자 소통으로 난제 푼다

보건의료 분야 난제를 해결하기 위한 K-헬스미래추진단의 ‘한국형 ARPA-H 프로젝트’가 과제관리자(PM)와 연구자 간 라운드테이블 중심 소통 구조를 통해 새로운 연구개발(R&D) 모델을 제시했다. 감염병 대응부터 암·희귀질환 치료, 초고령사회 대응 기술까지 국가 보건의료 난제를 해결하기 위한 도전적 연구가 본격화되고 있다. 보건복지부와 한국보건산업진

2026-03-05 17:23
리슨투페이션츠, 희귀질환자·보호자 설문조사 패널 모집

환자 전문 리서치 서비스 ‘리슨투페이션츠’가 희귀질환 환자와 보호자의 경험을 듣기 위한 ‘희귀질환자 설문조사 패널’을 모집한다고 20일 밝혔다. 이번 패널 모집은 4월 19일까지 진행된다. 리슨투페이션츠 홈페이지 내 패널 가입 메뉴를 통해 등록할 수 있으며, 패널 등록을 완료하면 다양한 희귀질환 관련 설문조사 및 인터뷰 참여 기회를 안내받을 수 있다.

2026-02-20 15:04
[BioS]GC녹십자, ‘LSD’ 파이프라인 개발현황 “국제학회 발표”

GC녹십자(GC Biopharma)는 지난 2일부터 6일까지 미국 샌디에고에서 열린 월드심포지엄(WORLD Symposium 2026)에서 리소좀축적질환(lysosome storage disease, LSD) 관련 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다. 월드심포지엄은 LSD 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제

2026-02-11 16:11
쓰리빌리언, 美 오스틴 인센티브 확보…북미 진출 ‘청신호’

인공지능(AI) 기반 희귀질환 진단기업 쓰리빌리언은 미국 텍사스주 오스틴 시와 경제 개발 파트너십을 체결하며 북미 시장 안착을 위한 실질적인 기반을 마련했다고 10일 밝혔다. 쓰리빌리언 미국 법인(3billion US Inc.)은 최근 오스틴 시와 ‘챕터 380 경제 개발 협약(Chapter 380 Business Expansion Agreement)

2026-02-10 09:53

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