희귀질환치료제 검색결과

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[특징주] 이엔셀, 희귀질환 치료제 반복투여 1상 안전성 확인 6%↑

이엔셀이 상승세다. 샤르코-마리-투스(CMT) 병 치료 후보물질의 임상시험 결과를 공개한 영향으로 보인다. 9일 오전 10시 1분 현재 이엔셀은 전 거래일 대비 6.17% 오른 1만7380원에 거래되고 있다. 이엔셀은 전날 장 마감 이후 희귀질환인 샤르코-마리-투스 병 치료 후보물질 ‘EN001’의 반복투여 임상시험(1b상)에서 안전성과 내약성을 확

2026-01-09 10:03
질병 원인 해결하는 RNA 치료제…속도·확장성 모두 잡았다

유전정보를 담은 분자를 직접 조작해 질병의 원인을 바꾸는 기술이 실현 단계에 들어섰다. 코로나19 백신으로 가능성을 입증한 리보핵산(RNA) 기술은 암과 희귀질환, 심혈관질환 등으로 영역을 넓히며 글로벌 신약 개발 시장에서 존재감을 확대하고 있다. 7일 업계에 따르면 RNA 치료제는 세포 내 유전정보 전달 과정에 직접 개입해 질병의 근본 원인을 조절할

2026-01-08 05:00
희귀질환 등 본인부담 10%→5%⋯저소득층 지원 강화

희귀·중증 난치질환의 본인부담률이 10%에서 5%로 인하된다. 산정특례 적용대상 희귀질환에 선천성 기능성 단장증후군 등 70개 질환도 추가된다. 정은경 보건복지부 장관은 5일 이 같은 ‘희귀·중증 난치질환 지원 강화방안’을 발표했다. 이번 방안은 복지부와 식품의약품안전처, 질병관리청 등 관계부처가 합동으로 마련했다. 먼저 고액 의료비 부담을 낮추고자

2026-01-05 11:00
삼성바이오에피스, 안과질환 치료제 ‘바이우비즈’ 유럽 직판 시작

삼성바이오에피스는 마케팅 파트너사 바이오젠(Biogen)으로부터 안과질환 치료제 ‘바이우비즈(Byooviz)’의 유럽 상업화 권리를 반환받고, 유럽에서 직접 판매를 시작한다고 4일 밝혔다. 바이우비즈는 글로벌 제약사 제넨텍(Genentech)이 개발한 루센티스의 바이오시밀러 제품이다. 습성(신생혈관성) 연령유관 황반변성, 당뇨병성 황반부종 등 다양한 안

2026-01-04 09:28
[BioS]네오이뮨텍, 'SCD 치료제' 북미 독점판권 "계약완료"

네오이뮨텍(NeoImmuneTech)은 미국 엠마우스라이프사이언스(Emmaus Life Sciences)와 겸상적혈구질환(sickle cell disease, SCD) 치료제 ‘엔다리(Endari)’ 및 관련 제네릭 제품에 대한 북미지역 독점판매 및 개발권리에 대한 최종계약을 체결했다고 29일 밝혔다. 이번 계약은 네오이뮨텍이 지난 12월 이사회 결의를

2025-12-29 09:12
“신약개발 어렵네”…글로벌 빅파마 임상 중단 잇따라

글로벌 제약·바이오 기업들의 신약 후보물질이 연이어 임상시험에서 고배를 마시며 신약 개발의 높은 불확실성이 다시 한번 부각하고 있다. 25일 제약바이오업계에 따르면 이달에만 3곳의 글로벌 제약사가 개발 중인 신약 후보물질의 임상 중단 및 실패를 발표했다. 항암제와 희귀질환 치료제 등 기대를 모았던 파이프라인이 안전성 문제와 기대에 못 미치는 유효성 결과

2025-12-26 05:00
김영민 아비노젠 부사장 “계란 값어치, 황금알 수준으로 끌어올릴 수 있다” [2025 에그테크]

“유전자 편집 기술을 활용하면 저렴한 계란도 황금알과 같은 고부가가치 산물이 될 수 있습니다.” 김영민 아비노젠 전략기획부사장은 19일 서울 서초구 양재동 aT센터에서 열린 ‘에그테크2025’ 심포지움에서 유전자 편집 기술을 활용한 차세대 계란 산업 전략을 발표하며 이같이 밝혔다. 김 부사장은 “계란은 단순한 식품이 아니라 생산성이 매우 높은 단백질

2025-12-19 16:39
식약처 “세계에서 가장 빠른 허가 심사 서비스 기관 되겠다”

식품의약품안전처가 인공지능(AI) 기반 안전관리와 규제 혁신을 앞세워 ‘세계에서 가장 빠른 의료제품 허가 심사 기관’으로 도약하겠다고 밝혔다, 16일 오후 세종컨벤션센터에서 열린 보건복지부(질병관리청)·식품의약품안전처 업무보고에서 오유경 식약처장은 “그간 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA)에 비해 허가심사가 늦다는 현장 의견을 많이 받았다

2025-12-16 17:18
내년부터 아동수당 연령 '만 13세'로 단계적 상향⋯의료급여 '부양비' 26년 만에 폐지 [업무보고]

2026년부터 대한민국 복지 지형이 '국가 책임 강화'를 골자로 대폭 개편된다. 저출생 위기 극복을 위해 아동수당 지급 대상이 현행 만 8세 미만에서 2030년까지 만 13세 미만으로 단계적으로 확대되고,저소득층의 병원비 부담을 가중시켰던 ‘의료급여 부양비’ 제도가 26년 만에 역사 속으로 사라진다. 보건복지부는 16일 이 같은 내용을 담은 ‘기본이

2025-12-16 15:56
"포기할 수밖에 없다”…희귀·중증질환 보장 강화 촉구

“진단이 평균적으로 수년 지연되고 치료법은 존재하더라도 접근할 수 없는 상황입니다. 보험 지원도 부족하고 행정 장애도 너무 많습니다. 치료를 포기하게 하는 게 의학적 이유가 아니라 시스템적인 이유 때문입니다.” 김현주 한국저인산효소증환우회장은 9일 서울 종로구 서울대학교암연구소 2층 이건희홀에서 ‘새 정부 희귀·중증질환 보장 강화의 방향은?’을 주제로

2025-12-09 16:54
알지노믹스 "플랫폼 기술이전·파이프라인·IP 3축으로 글로벌 선도 도약"

알지노믹스가 코스닥 상장을 앞두고 기업공개(IPO) 기자간담회를 열고 상장 후 글로벌 유전자치료제 선도기업으로 거듭나겠다는 포부와 함께 ‘시장 친화적’ 공모가 산정 배경을 3일 설명했다. 글로벌 빅파마와 대형 기술이전 계약을 체결해 ‘조(兆) 단위’ 기업가치가 거론됐지만, 희망 공모가 밴드는 상대적으로 보수적으로 책정했다는 평가다. 알지노믹스는 이번

2025-12-03 16:07
[BioS]삼성에피스, '골질환 시밀러' 2종 유럽서 직판 시작

삼성바이오에피스(Samsung Bioepis)가 유럽서 골질환 치료제 2종 '오보덴스(Obodence™)'와 '엑스브릭(Xbryk™)'을 12월과 내년 1월에 순차적으로 직접 판매한다. 오보덴스-엑스브릭은 글로벌 제약사 암젠(Amgen)이 개발한 프롤리아(Prolia)-엑스지바(Xgeva)의 바이오시밀러로, 데노수맙 성분의 용량과 투약 주기에 따라 골다공

2025-12-02 11:16
삼성바이오에피스, 골질환 치료제 2종 유럽서 직접 판매 시작

삼성바이오에피스는 유럽에서 골질환 치료제 오보덴스와 엑스브릭을 12월과 내년 1월에 순차적으로 직접 판매한다고 2일 밝혔다. 오보덴스-엑스브릭은 글로벌 제약사 암젠이 개발한 프롤리아-엑스지바의 바이오시밀러다. 데노수맙 성분의 용량과 투약 주기에 따라 골다공증 치료제(오보덴스)와 골거대세포종 등의 치료제(엑스브릭)로 구분된다. 삼성바이오에피스는 202

2025-12-02 08:38
링크솔루션, 3D프린팅 기반 맞춤형 경구 의약품 기술로 산자부 장관상

링크솔루션은 ‘2025년 바이오산업의 날’ 바이오헬스 분야 우수 연구개발(R&D) 기업으로 선정돼 산업통상자원부 장관상을 수상했다고 1일 밝혔다. 이번 수상은 링크솔루션이 개발한 3D프린팅 기반 맞춤형 경구 의약품 기술이 개인 맞춤 의료 및 정밀 제형 분야에서 기술적 완성도와 산업적 활용 가능성을 높게 평가받은 데 따른 것이다. 산업통상자원부는 매년

2025-12-01 09:19
제약업계 “신약 제외 의약품 약가 인하, 산업 발전 저해 우려”

보건복지부가 약가제도 개선방안을 건강보험정책심의위원회에 28일 보고하면서 제약산업계는 산업 발전 저하를 불러올 것이란 우려의 목소리를 냈다. 한국제약바이오협회를 비롯한 범제약바이오단체 5곳이 모인 제약바이오산업 발전을 위한 약가제도 개편 비상대책위원회는 이날 성명을 통해 “정부가 혁신 생태계 안착 등 정책 목표를 달성하기 위해선 이번 약가제도 개선방안

2025-11-28 18:11
희귀질환 치료제 건보 등재 100일 이내로 단축⋯복제약 약가 점진적 인하

희귀질환 치료제의 국민건강보험 급여 등재 기간이 100일 이내로 단축된다. 상대적으로 고평가된 제네릭(복제약)의 약가 산정률은 점진적으로 하향 조정된다. 보건복지부는 28일 서울 서초구 국제전자센터에서 이형훈 2차관 주재로 ‘2025년 제22차 건강보험정책심의위원회(건정심)’를 열어 이 같은 ‘약가제도 개선방안’을 논의했다. 정부는 현재 최대 240

2025-11-28 17:37
[BioS]GC녹십자, ‘mRNA-LNP 플랫폼’ 연구결과 “학회 발표”

GC녹십자(GC Biopharma)는 최근 국내외 학회에서 ‘혁신신약 개발을 위한 차세대 mRNA-LNP 플랫폼’을 주제로 주요 연구성과를 발표했다고 26일 밝혔다. GC녹십자는 이번달에 한국유전자세포치료학회(KSGCT 2025), mRNA Healthcare Conference, RNA based Therapeutics and vaccines Summi

2025-11-26 12:28
신약개발 회사 분사 효과 톡톡…역대급 실적에 R&D 역량 강화까지

전통 제약사들이 신약개발 법인 설립으로 실적과 연구개발(R&D) 성과 ‘두 마리 토끼’를 잡고 있다. 성공 확률이 낮고 막대한 시간과 비용이 소요되는 신약개발을 분사 형태의 독립적인 조직을 운영해, 빠른 의사결정과 기술개발 효율성을 높이는 전략이 효과를 보고 있다. 9일 본지 취재를 종합하면 제일약품의 신약개발 자회사 온코닉테라퓨틱스는 올해 3분기 매

2025-11-10 05:00
희귀 간 질환 신약 ‘빌베이’ 상륙…“간이식 대안” 기대감

입센코리아가 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 경구용 치료제 ‘빌베이(성분명 오데빅시바트)’를 건강보험 적용과 함께 이달 국내 출시했다. 빌베이는 간 이식 이외의 치료법이 없었던 PFIC 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 전망이다. 17일 입센코리아는 서울 송파구 소피텔 앰배서더 서울 호텔에서 기자간담회를 열고 빌베이의 급여 출시 소식과 함께

2025-10-17 17:27
[BioS]광동제약, 美오큐젠 '안과 유전자치료제' 국내권리 도입

광동제약(Kwangdong Pharmaceutical)은 미국의 바이오 기업 오큐젠(Ocugen)과 망막색소변성증(retinitis [igmentosa, RP) 치료를 위한 차세대 유전자치료제 후보물질 ‘OCU400(AAV5-hNR2E3)’의 국내 독점 라이선스인(L/I) 계약을 체결했다고 17일 밝혔다. OCU400은 AAV5 벡터를 통해 핵호르몬 수용

2025-09-17 10:24

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