HLB, 담관암 신약 ‘리픽투’ 美 FDA 승인⋯올 4분기 출시 목표

국내 기업의 글로벌 항암 신약, FDA 직접 허가 첫 사례

(사진제공=HLB)

미국 식품의약국(FDA)이 HLB가 개발한 섬유아세포성장인자수용체2(FGFR2) 표적항암제 ‘리라푸그라티닙’(제품명 리픽투·LYRFIGTU)에 대한 품목허가를 승인했다.

HLB의 미국 자회사 엘레바테라퓨틱스는 23일(현지시각) FDA로부터 리픽투를 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 담관암(CCA) 환자의 2차 치료제로 승인받았다고 밝혔다.

리픽투 신약허가신청(NDA) 심사 기한은 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 27일이 최종일이었으나 FDA가 나흘 일찍 결과를 발표했다. HLB 측은 “이번 승인은 국내 제약·바이오기업이 글로벌 항암 신약의 신약허가신청서(NDA)를 미국 FDA에 직접 제출해 허가받은 첫 사례라는 점에서 의미가 크다”고 강조했다.

HLB에 따르면 엘레바는 2024년 리픽투의 글로벌 권리를 확보한 이후 기존 임상자료를 종합적으로 분석·정리하고 허가 전략을 수립하는 등 승인에 필요한 제반 절차를 주도해 왔다. 이번 승인으로 HLB는 글로벌 항암 신약의 개발·허가에 이어 미국 시장 상업화까지 직접 추진할 수 있는 기반을 마련했다.

HLB와 엘라바테라퓨특스는 과거 치료 경험이 있는 FGFR2 유전자 변이 또는 융합을 동반한 국소 진행성 혹은 전이성 담관암 환자를 위한 2차 치료제로 리픽투를 개발해 왔다. 현재 담관암은 전 세계적으로 발병률이 꾸준히 늘고 있다. 반면 조기 발견이 어렵고 예후가 좋지 않아 미충족 의료수요가 높은 분야로 꼽힌다.

따라서 이번 승인은 치료 선택지가 제한적이었던 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자들에게 새로운 표적치료 옵션을 제공한다는 점에서도 의미가 있다. 리픽투는 FGFR2에 높은 선택성을 갖는 비가역적 표적항암제로, FGFR2에 결합해 지속적인 억제 효과를 나타내면서도 FGFR1·3·4에 대한 불필요한 억제를 최소화하도록 설계됐다.

리픽투는 이미 여러 차례 FDA로부터 혁신성과 잠재력을 인정받으며 최종 허가에 대한 기대감을 꾸준히 높여왔다. 앞서 2022년 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정받은 데 이어, 2023년에는 혁신치료제(BTD)로 지정되며 심사 과정에서 다양한 정책적 지원을 받았다. 특히 올해 3월 FDA에 신약허가신청서 제출한 후 우선심사(Priority Review) 대상으로 선정되면서 통상 10개월 이상 소요되는 본심사 기간을 6개월로 대폭 단축했다.

이번 FDA 품목허가의 근거가 된 핵심 임상자료는 글로벌 1/2상 ReFocus 임상시험(NCT04526106) 결과다. 해당 임상에서 리픽투는 허가 대상 환자군에서 객관적반응률(ORR) 45.7%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월을 나타냈다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월(95% CI, 9.2~14.8)이었고, 12개월 무진행생존율(PFS)은 49.2%였다. 임상에서 확인된 안전성 프로파일은 용량 조절을 통해 예측 가능하고 관리 가능한 수준으로 나타났다.

앨리슨 슈람 메모리얼 슬론케터링 암센터 부인암 종양내과 전문의는 “리픽투는 지속적인 치료 반응과 관리 가능한 안전성을 보여주며 FGFR2 융합 양성 담관암 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시했다. 환자들이 적절한 치료 기회를 얻을 수 있도록 진단 초기부터 분자검사를 시행하는 것이 중요하다”고 설명했다.

엘레바는 리픽투를 올해 4분기 내 미국 시장에 출시해 환자들에게 공급할 예정이다. 김동건 엘레바 대표이사는 “리픽투의 FDA 승인은 담관암 환자와 가족들에게 중요한 2차 치료 옵션을 제공한다는 의미가 있다”며 “리픽투가 최대한 신속하게 의료진과 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하고, 치료 선택지가 제한적이었던 환자들의 치료 환경을 개선해 나가겠다”고 강조했다.