에스바이오메딕스, 파킨슨병 줄기세포 치료 핵심 가이드라인 제시…국제학술지 게재

줄기세포 치료제 개발기업 에스바이오메딕스가 한국·미국·일본에서 진행된 줄기세포 유래 도파민 신경세포 기반 파킨슨병 세포치료 임상시험을 종합 분석해 치료 성공을 위한 핵심 가이드라인을 제시했다.

에스바이오메딕스는 공동대표겸 최고기술책임자(CTO) 김동욱 박사(연세대 의대 생리학과 겸임교수) 연구팀의 연구 결과가 세계적인 줄기세포 학술지 '셀 스템 셀(Cell Stem Cell)'에 게재됐다고 27일 밝혔다.

줄기세포 기반 파킨슨병 세포치료는 인간 배아줄기세포(ES세포) 또는 유도만능줄기세포(iPS세포)를 중뇌 도파민 신경세포로 분화시켜 환자의 뇌에 이식하는 치료법이다. 이식된 세포가 장기간 생존하며 도파민을 분비하고 기존 신경회로와 연결돼 파킨슨병의 운동 증상을 지속적으로 개선하는 것을 목표로 한다.

연구팀은 최근 한국과 미국, 일본에서 발표된 초기 임상시험 결과를 종합 분석했다. 세 임상 모두에서 이식 세포와 직접 관련된 중대한 안전성 문제는 보고되지 않았고, 이식 세포의 생존과 도파민 기능 회복을 시사하는 뇌영상 신호 증가가 확인됐다. 다만 임상시험과 환자별로 도파민 기능 회복과 운동기능 개선 정도에는 차이가 나타났다.

이에 연구팀은 치료 효과 차이를 임상시험 간, 환자 간, 동일 환자 내 이식 부위별 등 세 가지 수준으로 분석했다. 그 결과 줄기세포 유래 세포의 품질뿐 아니라 환자의 연령과 질환 상태, 증상 유형, 세포 이식 위치와 분포, 환자와 이식 세포 간 면역반응 등이 치료 결과에 복합적으로 영향을 미칠 수 있다고 분석했다.

연구팀은 성공적인 파킨슨병 세포치료를 위한 핵심 조건으로 △치료 효과를 예측할 수 있는 세포 품질 평가 기준 확립 △치료 적합 환자의 정밀 선별 △세포 이식 위치와 세포 주입 방법 표준화 △조직적합성과 면역반응의 체계적 관리 △통일된 임상 평가와 장기 추적관찰 등을 제시했다.

회사 측은 이번 연구가 줄기세포 기반 파킨슨병 치료의 가능성을 확인하는 단계를 넘어 치료 효과를 높이기 위한 핵심 가이드라인을 제시했다는 점에서 의미가 있다고 설명했다. 현재 한국과 미국, 일본 연구팀은 대규모 임상 3상을 준비하고 있으며 국내에서는 에스바이오메딕스가 중심이 돼 이를 추진하고 있다.

김동욱 에스바이오메딕스 공동대표는 "한·미·일 3국의 초기 임상시험은 줄기세포에서 만든 도파민 신경세포가 실제 파킨슨병 환자의 뇌에서 생존하고 기능할 수 있다는 중요한 가능성을 보여줬다"며 "이제는 환자마다 치료 효과가 다르게 나타나는 원인을 이해하는 것이 중요하다"고 말했다. 이어 "세포의 품질과 환자 선별, 세포 이식 방법, 면역 관리를 하나의 통합된 치료 과정으로 관리해야 보다 안정적이고 예측 가능한 치료 결과를 얻을 수 있다"며 "이번 연구에서 제시한 기준이 향후 성공적인 임상시험 설계와 국제적인 치료 표준 마련에 기여하기를 바란다"고 말했다.