GC녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 페루 품목허가 승인

2021년 일본 2024년 러시아에 이어 3번째 품목허가…임상 가치 기반 글로벌 확장 기대

▲GC녹십자 본사 전경 (사진제공=GC녹십자)

GC녹십자는 자사의 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 페루 의약품관리국(DIGEMID)로부터 품목허가를 획득했다고 6일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제로 월 1회 투약한다. 일본에서 진행된 임상시험 결과에 따르면 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시켰다. 또한 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 경향을 보였으며 장기 추적 관찰에서도 이러한 효과가 지속적으로 확인됐다.

2021년 파트너사 ‘클리니젠(Clinigen K.K.)’이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 헌터라제ICV 품목허가를 획득했고 2024년 러시아 연방보건부로부터 품목허가를 받았다. 이번 허가는 세 번째로 획득한 품목허가다. 회사 측은 추가 국가 진출도 지속해서 추진하고 있다고 설명했다. 식품의약품안전처에는 2025년 8월 품목허가 신청을 완료한 상황이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것”이라고 말했다.

한편 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 체내 글리코사미노글리칸(Glycosaminoglycan·GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환이다. 골격 이상, 관절 변형, 호흡기 및 심장 기능 이상, 인지기능 저하 등의 증상이 나타나며, 주로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.

헌터증후군 환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반하는 중증 형태로 알려져 있다. 질환이 진행될수록 인지기능이 저하와 행동 이상 등이 나타나며, 환자의 삶의 질과 예후에도 큰 영향을 미친다.