젬백스, CurePSP·FDA와 ‘환자 중심 신약 개발’ 회의 참여

환자 관점 반영 PSP 치료제 ‘GV1001’의 글로벌 임상 개발 전략 수립

▲젬백스앤카엘 CI. (사진제공=젬백스앤카엘)

젬백스앤카엘(젬백스)은 큐어PSP(CurePSP)와 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 ‘외부 주도 환자 중심 신약 개발(Externally Led Patient-Focused Drug Development, 이하 EL-PFDD)’ 회의에 후원사로 참여한다고 6일 밝혔다.

이번 회의는 비영리 자선 단체인 CurePSP 주관으로 6일(현지시간) FDA 관계자, PSP 환자와 보호자, 의료진, 연구자 등 주요 이해관계자들이 참석한 가운데 개최된다.

EL-PFDD는 환자 단체가 주도해 특정 질환에 대한 환자의 경험과 미충족 의료 수요를 FDA에 직접 전달하는 공식적인 소통 행사이다. 환자와 보호자, 의료진, FDA 관계자 등이 한자리에 모여 질병이 환자의 삶에 미치는 영향을 공유하고, 규제 체계 개선을 포함한 다각적인 미충족 의료 수요 해소 방안을 논의한다. 여기서 도출된 ‘환자의 목소리(Voice of the Patient)’ 보고서는 FDA에 제출돼 신약이나 새로운 치료법의 개발 및 평가 과정에서 공식적인 근거 자료로 활용된다.

젬백스 관계자는 “환자와 가족들이 겪는 실제 고충과 기존 치료 체계의 한계를 직접 듣는 것이 이번 회의의 핵심으로, 이러한 생생한 경험담은 환자들이 진정으로 원하는 치료법을 개발하고, 환자 눈높이에 맞춘 규제 혁신을 이루는 데 소중한 밑거름이 될 것”이라며 “환자와 보호자의 경험을 향후 핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’의 개발 과정에 참고해 환자들에게 보다 의미 있는 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

CurePSP는 1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 비영리 자선 단체이다. PSP, 피질기저핵변성(CBD), 다계통위축증(MSA)에 대한 질환 인지도 향상 및 커뮤니티 구축, 발병 원인과 치료제에 관한 혁신 연구를 지원하는 등 전문가와 환자, 환자 가족에 대한 광범위한 네트워크를 통해 다양한 지원을 하고 있다.