MSD 폐동맥고혈압 치료제 ‘윈레브에어주’ 국내 상륙

영국 품목허가 후 6개월만…식약처 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 수혜

▲폐동맥고혈압(PAH) 치료제 ‘윈레브에어주(Winrevair, 성분명 소타터셉트)’ (MSD)

미국 머크(MSD)의 폐동맥고혈압(PAH) 치료제 ‘윈레브에어주(Winrevair, 성분명 소타터셉트)’가 국내 상륙한다. 희귀·난치 질환인 PAH는 현재 국내 도입된 치료제가 많지 않은 만큼, 향후 환자들의 선택지가 확대될 것으로 기대된다.

23일 식품의약품안전처에 따르면 수입 희귀의약품인 윈레브에어주 45㎎·60㎎, 동일 성분인 윈레브에어키트주 45㎎·60㎎이 이날 국내 허가됐다.

폐동맥고혈압은 심장으로부터 폐로 혈액을 공급하는 폐동맥의 혈압이 높아져 폐의 혈액순환이 나빠지는 질환이다. 가장 흔히 보이는 증상으로는 운동 시 호흡곤란, 만성피로감, 실신, 흉통 등이다. 우심실 부전에 의한 전신부종, 하지 부종과 복수 등도 나타난다. 조절되지 않는 폐동맥 고혈압 환자는 사망의 위험성이 있어 다양한 치료 옵션 확보가 중요한 상황이다.

윈레브에어주는 세포증식, 분화, 염증반응 등에 관여하는 당단백질인 ‘액티빈’ 신호전달 억제제 신약으로, 3주에 1회 투약되는 피하주사제형이다. 폐동맥고혈압 환자에서는 당단백질 액티빈-A 수치가 상승하는데, 윈레브에어주는 이를 감소시켜 혈관증식 등을 조절해 폐동맥의 혈압을 낮춘다. 적응증은 다른 폐동맥고혈압 치료와 병용해 세계보건기구(WHO) 기능분류 II, III 단계에 해당하는 18세 이상 성인의 폐동맥고혈압 치료를 통한 운동 능력 개선이다.

식약처는 2023년 12월부터 윈레브에어주를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 신속히 심사해 왔다. 또한 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로도 지정해, 식약처 허가와 약가평가, 약가협상을 병렬로 진행하면서 의료 현장 도입 시기를 앞당겼다.

윈레브에어주는 한국에 앞서 주요 선진국 규제기관에서 연이어 승인을 받았다. 올해 1월 영국 보건부 산하 의약품·의료기기안전관리국(MHRA)에서 승인했으며, 지난해에는 3월 미국 식품의약국(FDA), 8월 유럽위원회(EC)에서도 각각 윈레브에어주를 허가했다.

글로벌 허가의 근거가 된 3상 스텔라(STELLAR) 임상시험에서 윈레브에어주는 뛰어난 효과를 입증한 바 있다. 24주 약물투여 후 윈레브에어와 다른 치료제를 병용한 그룹의 6분 보행 거리는 약 34m로, 위약 대조그룹의 1m를 크게 넘어섰다. 또한 윈레브에어주는 1차 평가목표로 설정한 6분 보행 거리는 40.1m 늘였지만, 위약 그룹은 1.4m 감소했다.

MSD는 2021년 액셀러론 파마를 약 115억 달러(약 15조8769억 원)에 인수하면서 윈레브에어주를 확보했다. 심혈관계 질환 파이프라인에 집중해 왔던 엑셀러론은 애초 윈레브에어주를 골다공증, 빈혈, 다발골수종 등 다양한 적응증으로 연구했다.