강세일 에스바이오메딕스 대표 “파킨슨병 치료제 조만간 美 FDA 프리 IND 신청”

▲강세일 에스바이오메딕스 대표가 5일 서울시 성동구 성수동에 위치한 사무실에서 이투데이와 인터뷰를 하고 있다. 고이란 기자 photoeran@

“조만간 개발 중인 파킨슨병 치료제(TED-A9)의 미국 식품의약국(FDA)에 임상 3상의 사전 임상시험계획 승인신청(IND)을 신청할 계획입니다.”

강세일 에스바이오메딕스 대표는 5일 서울 성동구 성수동 본사에서 가진 이투데이와의 인터뷰에서 “올해 연말이나 내년 상반기에서 미국 3상 신청과 승인이 목표”라며 이같이 밝혔다.

신약개발기업 에스바이오메딕스는은 파킨슨병 치료제 개발 기업이다. 배아줄기세포 유래 중뇌 복측 도파민 신경전구세포를 활용해 파킨슨병 치료제인 TED-A9을 개발해 현재 1/2a 임상을 진행하고 있다. 최근 발표한 임상환자 12명에 대한 1년 중간결과에 따르면 안전성 측면에서 이식세포에 의한 부작용은 단 한 건도 나타나지 않았다. 유효성 측면에서도 호엔야 척도, 운동기능 평가지표(MDS-UPDRS) 및 비운동성 증상척도(NMSS) 등을 통해 우수한 증상개선 효과를 확인했다.

임상 3상이 진행이 되면 1/2a 임상 중인 신약의 2상을 건너뛰고 3상으로 직행하게 된다. 드물지만 경쟁사가 먼저 비슷한 사례를 만들었기 때문에 에스바이오메딕스에도 청신호가 켜졌다.

올해 1월 바이엘 자회사인 블루락 테라퓨틱스는 JP모건 헬스케어 콘퍼런스(JPM)에서 줄기세포 파킨슨병 치료제 ‘BRT-DA01’(성분명 벰다네프로셀)에 대해 미국 임상 1상을 마치고 임상 3상을 진행한다고 발표했다.

블루락은 12명의 참가자를 대상으로 한 임상 1상을 마무리하고 결과를 발표한 바 있다. 24개월까지 심각한 부작용이 발생하지 않았고, 2차 평가변수에서 고무적인 추세가 관찰됐다. 블루락은 도파민 신경전구세포를 뇌에 직접 이식하는 기전의 파킨슨병 치료제를 개발하고 있다.

에스바이오메딕스는 블루락과 같은 방식으로 1/2a상을 진행 중이며, 내년 4월 최종 결과를 발표할 예정이다.

블루락 BRT-DA01 임상 1상(12명) 1년 결과에서 유효성 측면 중 가장 객관적인 운동기능 점수를 보여주는 ‘MDS-UPDRS Part III’ 평균 점수가 저용량 -7.6점, 고용량 -12.4점이었다.

반면 에스바이오메딕스 TED-A9은 임상 1상(12명) 저용량 -12.7점이었고, 고용량 -15.5점이었다. 저용량과 고용량 모두 블루락 대비 우수한 증상 개선 수치를 보여줬다.

▲강세일 에스바이오메딕스 대표가 5일 서울시 성동구 성수동에 위치한 사무실에서 이투데이와 인터뷰를 하고 있다. 고이란 기자 photoeran@

강 대표는 “전 세계에서 앞서가는 블루락과 동등하거나 상회하는 결과를 발표했다”며 “3상을 지켜보면서 기술이전(LO)을 하던 직접 개발을 하던 결정할 것”이라고 강조했다.

직접 임상 진행과 기술이전의 가능성 모두 열려 있다는 설명이다.

임상 3상을 위한 팀 구성도 막바지 단계라고 한다.

강 대표는 “한국에서 진행되는 1상 결과를 미국에서 승인해주는 케이스가 많아 후기 임상을 도전하는 것에 대해 문제가 없을 것”이라며 “우리나라에서 대형 제약사 출신들로이 국내에서 만큼은 파킨슨병 프로그램에 대해서 최강팀을 구성했고, 해외 파트너도 써모피셔 사이언티픽(미국 대형 과학 임상 기업) 등 거의 구성을 완료했다”고 설명했다.

에스바이오메딕스는 이달 16일부터 미국 보스턴에서 개최되는 ‘2025 미국 보스턴 바이오 전시회(바이오 USA 2025)’에서 관심을 표한 기업들과 사업이나 신약 개발 논의를 할 예정이다.

강 대표는 “모든 가능성은 열어뒀지만, 미국이란 시장을 의례 안 할 이유는 없다”며 “우리가 하던 남이 하던 파킨슨병은 향후 5년 안에 승부가 날 거라고 본다”고 말했다.

그러면서 “조속한 시일 내에 좋은 결과를 만들기 위해 최선을 다할 것”이라고 강조했다.