GC녹십자 ‘산필리포증후군 A형 치료제’…美 FDA 희귀소아질환의약품 지정

입력 2023-01-18 08:41
  • 가장작게

  • 작게

  • 기본

  • 크게

  • 가장크게

노벨파마와 공동 개발 진행

▲GC녹십자 본사. (사진제공=GC녹십자)
▲GC녹십자 본사. (사진제공=GC녹십자)

GC녹십자는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)’으로 지정받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

양사는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(Enzyme Replacement Therapy, ERT)를 2020년부터 공동개발하고 있다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. 이후 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD) 승인도 기대되는 만큼, 양사 공동으로 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 전망이다.

RPDD로 지정받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(Priority Review Voucher, PRV)를 신청할 수 있다. 최근 사례에 따르면 이 바우처는 약 1억200만 달러(한화 약 1259억 원)의 가치를 인정받은 바 있다.

GC녹십자 관계자는 “그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

  • 좋아요0
  • 화나요0
  • 슬퍼요0
  • 추가취재 원해요0

주요 뉴스

  • '여의도4PM' 구독하고 스타벅스 커피 받자!…유튜브 구독 이벤트
  • 드디어 ‘8만전자’...“전 아직 96층에 있어요” [이슈크래커]
  • 주중 재벌, 주말 재벌, OTT 재벌…‘드라마 재벌家’, 이재용도 놀랐다 [요즘, 이거]
  • 서울 시내버스 ‘극적 타결’…퇴근길 정상 운행
  • ‘경영권 분쟁’ 한미사이언스 주총 표 대결, 임종윤·종훈 완승
  • 벚꽃 없는 벚꽃 축제…“꽃놀이가 중요한 게 아닙니다” [이슈크래커]
  • 비트코인, ‘매크로 이슈’로 하락…“5월 중 이더리움 ETF 승인 가능성↓” [Bit코인]
  • “청와대 옮기고, 해리포터 스튜디오 유치”…4·10 총선 ‘황당’ 공약들 [이슈크래커]
  • 오늘의 상승종목

  • 03.28 장종료

실시간 암호화폐 시세

  • 종목
  • 현재가(원)
  • 변동률
    • 비트코인
    • 101,159,000
    • +1.75%
    • 이더리움
    • 5,083,000
    • +0.59%
    • 비트코인 캐시
    • 803,500
    • +6.42%
    • 리플
    • 886
    • +0.68%
    • 솔라나
    • 266,000
    • +1.57%
    • 에이다
    • 931
    • +1.75%
    • 이오스
    • 1,521
    • -0.52%
    • 트론
    • 172
    • +0%
    • 스텔라루멘
    • 195
    • +2.09%
    • 비트코인에스브이
    • 132,200
    • +2.4%
    • 체인링크
    • 27,530
    • -0.58%
    • 샌드박스
    • 983
    • -0.51%
* 24시간 변동률 기준