크리스탈지노믹스, 간암 신약후보 美FDA 희귀의약품 지정

크리스탈지노믹스는 간암 신약후보 '아이발티노스타트'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다고 24일 밝혔다.

아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase)의 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class)의 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있다.

이번 FDA 희귀의약품 지정으로 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등을 받는다. 특히 미국에서 간암 대상 허가 완료 시 복제약이 시장에 진입할 수 없는 7년간의 시장 독점권도 확보할 수 있다.

크리스탈지노믹스는 아이발티노스타트로 적용되는 암 종류를 넓히고 병용치료 요법을 통해 활용도를 높인다는 계획이다. 앞으로 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제를 병용 투여하는 임상 1/2상을 미국에서 진행할 예정이다.

회사 관계자는 “간암에서 미국 희귀의약품 지정으로 아이발티노스타트의 미국 임상진행과 허가시점을 앞당길 수 있을 것”이라며 “다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약을 만들겠다”고 말했다.

크리스탈지노믹스가 개발한 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 세 번째다.