선천성희귀질환 검색결과

검색결과 총35건

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서울아산병원, 신경섬유종 1형에 약물 아탈루렌 치료 가능성 확인

신경섬유종 1형(NF1·Neurofibromatosis Type 1)은 유전자 변이로 인해 신경계와 뼈, 피부에 발육 이상을 초래하는 선천성 희귀질환이다. 나이가 들수록 증상이 악화해 환자들은 지속적인 삶의 질 저하를 겪는데, 최근 국내 연구진이 일부 신경섬유종 1형에서 약물 ‘아탈루렌’의 치료 가능성을 새롭게 확인했다. 이범희 서울아산병원 의학유전학

2025-12-26 11:07
세브란스병원 소아외과 창설 50주년 기념 심포지엄 성료

세브란스병원이 11일 연세대 의대 에비슨의생명연구센터 유일한홀에서 소아외과 창설 50주년 기념 심포지엄을 개최했다고 12일 밝혔다. 심포지엄은 세브란스병원이 소아외과 독립 진료를 시작한 지 올해로 50주년을 맞아 이를 기념하는 자리로, 그간의 성과와 역사를 돌아보고 소아외과가 앞으로 나아갈 미래 방향을 논의하고자 마련됐다. 행사는 총 3개 세션으로

2025-12-12 11:13
[BioS]GC녹십자, 헌터증후군 ‘ICV 대체요법’ 국내 ODD 지정

GC녹십자(GC Biopharma)는 5일 뇌실 내에 직접투여하는 제형의 ‘헌터라제 ICV’를 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 밝혔다. 앞서 GC녹십자는 헌터라제 ICV를 지난 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. 헌터라제 ICV는 지난 2021년 일본에서 시판허가를 받았으며, 이어

2025-02-05 12:52
[제약·바이오 주간동향] 국산 38호 신약 ‘어나프라주’ 탄생 外

셀트리온, 졸레어 바이오시밀러 캐나다 허가 셀트리온은 알레르기성 천식, 만성 특발성 두드러기 치료제 졸레어(성분명 오말리주맙)의 바이오시밀러 옴리클로(개발명 CT-P39)가 캐나다 보건부로부터 품목 허가를 획득했다고 9일 밝혔다. 글로벌 임상 3상 결과를 바탕으로 지난해 품목 허가를 신청해 알레르기성 천식, 비용종을 동반한 만성비부비동염, 만성 특발성

2024-12-14 05:00
GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 러시아 품목허가 획득

GC녹십자는 러시아 연방 보건부(Ministry of Health of the Russian Federation)로부터 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’의 품목허가를 획득했다고 11일 밝혔다. 러시아에서 중증형 헌터증후군 치료제의 품목허가는 이번이 처음이다. GC녹십자는 2021년 세계 최초로 일

2024-12-11 17:09
[BioS]GC녹십자, 헌터증후군 ‘ICV 대체요법’ 러시아 승인

GC녹십자(GC Biopharma)는 11일 뇌실 내에 직접투여하는 제형의 ‘헌터라제ICV’를 중증 헌터증후군(Hunter syndrome) 치료제로 러시아연방보건부(Ministry of Health of the Russian Federation)로부터 승인을 받았다고 밝혔다. 헌터라제는 원래 정맥주사(IV) 제형으로 지난 2018년 러시아에서 시판허가를

2024-12-11 10:05
희귀질환 ‘결절성 경화증’ 한국인 증상·유전자 변이 첫 대규모 연구

한국인 결절성 경화증(Tuberous Sclerosis Complex, TSC) 환자가 보이는 증상과 더불어 원인 유전자 변이를 조사한 국내 첫 대규모 연구 결과가 나왔다. 세브란스병원은 강훈철‧고아라 소아신경과 교수, 신희진 소아신경과 연구교수 연구팀이 TSC2 유전자 변이를 가진 결절성 경화증 환자는 TSC1 변이 환자보다 첫 발작이 이르는 등 중증

2024-08-23 09:11
[논현로] 중견기업, 우리 산업·경제의 중심축

JW중외제약은 중견기업이다. 시장 점유율 40%, 우리나라 대표 수액 전문기업이다. 6·25전쟁이 끝나고 미군이 철수하면서 수액 공급이 어려워지자, 창업주 이기석 사장은 “국민 건강에 필요한 의약품은 반드시 스스로 생산해야 한다”라며 수액 개발에 착수했다. 국내 최초로 5% 포도당 수액을 선보인 1959년은 수액 국산화 시대의 원년으로 기록됐다. 매일유업

2023-01-18 06:00
뚝심으로 블루오션 개척할까…희귀질환 치료제 연구하는 ‘제약 터줏대감’

국내 전통 제약사들이 희귀질환 치료제 개발에 꾸준한 노력을 쏟고 있다. 희귀질환 치료제는 ‘고아약(Orphan Drug)’이라 불릴 정도로 소외된 영역이었지만, 그만큼 가능성이 큰 시장이기도 하다. 28일 본지 취재에 따르면 GC녹십자, 한미약품, 종근당 등의 희귀질환 치료제 개발이 활발하다. 미국 식품의약국(FDA)이 희귀의약품 개발을 장려하기 시작하

2022-09-29 05:00
GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정

GC녹십자의 중증형 헌터증후군 치료제가 유럽 희귀의약품으로 지정됐다. GC녹십자(대표 허은철)는 자사의 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’가 유럽의약청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 2일 밝혔다. ‘헌터라제IC

2021-11-02 09:24
GC녹십자, '헌터라제 ICV' 일본 첫 출하…2분기 매출 본격화 전망

GC녹십자의 ‘헌터라제 ICV’가 일본 시장에 진출한다. GC녹십자는 세계 최초 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’(제품명 : 휸타라제)를 일본에 출하한다고 3일 밝혔다. 지난 1월 일본 품목허가를 취득한 후 한 달여 만에 초도 물량 공급이 이뤄졌다. ‘헌터라제 ICV’는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존

2021-03-03 09:33
[BioS]GC녹십자, ‘뇌실투여’ 헌터증후군 치료제 日 승인

GC녹십자는 22일 파트너사인 클리니젠(Clinigen K.K.)이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’의 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 녹십자에 따르면 뇌실 내 투여방식의 헌터증후군 치료제 승인은 세계 최초다. 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해

2021-01-22 14:47
GC녹십자, 헌터증후군 치료제 허가…세계 최초 뇌실투여 방식

GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 허가를 받았다. GC녹십자는 파트너사인 ‘클리니젠(Clinigen K.K.)’이 일본 후생노동성(MHLW)에서 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV (intracerebroventricular)’의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 이 같은 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나

2021-01-22 14:25
[위클리 제약·바이오] 셀트리온, 코로나19 항체치료제 안전성 입증 外

대웅제약, 코로나19 치료제 필리핀 임상 2상 승인대웅제약은 필리핀 식품의약품안전청(PFDA)에서 코로나19 치료제 'DWRX2003'(성분명 니클로사마이드)의 임상 1상 시험을 승인받았다고 7일 밝혔다. 코로나19 환자 40명을 대상으로 9월 중 첫 투여를 시작해 안전성, 내약성과 유효성 등 약물 유효성 초기 지표를 확인하는 것에 중점을 둘 예정이다.

2020-09-11 15:02
[BioS]GC녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 中 허가

GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’가 중국에서 승인됐다. GC녹십자는 9일 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제(Hunterase)’가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 품목 허가를 획득했다고 밝혔다. GC녹십자에 따르면 헌터증후군 치료제가 중국에서 품목 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 헌터증후군은 선천성 희귀질환으로 IDS(Idurona

2020-09-09 10:18
GC녹십자, 헌터증후군 치료제 '헌터라제' 중국서 품목 허가

GC녹십자의 헌터라제가 중국 내 첫 헌터증후군 치료제로 승인됐다. GC녹십자는 자사 헌터증후군 치료제인 헌터라제(Hunterase)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에서 품목 허가를 획득했다고 9일 밝혔다. 헌터증후군 치료제가 중국에서 품목 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 헌터라제는 지난해 7월 중국 품목 허가 신청에 이어, 9월 NMPA로부터

2020-09-09 09:12
'K-바이오' 기술력으로 미국·유럽·중국 글로벌 시장 뚫는다

국내 주요 제약사들이 그간 뚝심있게 추진해온 연구·개발(R&D) 기술력 성과를 글로벌 무대에서 뽐낸다. 미국과 유럽, 중국 등 핵심 시장에서 신약 시판허가와 본격적인 매출 확대를 통해 'K-바이오'의 존재감을 각인시킬 것으로 전망된다. ◇가시적 성과 풍부한 GC녹십자 = GC녹십자는 올해 '헌터라제'와 '그린진에프'의 중국 허가를 앞두고 있다. 모두 희귀

2020-05-29 05:00
GC녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 일본 허가 신청

GC녹십자는 파트너사 클리니젠(Clinigen K.K.)이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다. 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형은 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못해 지적발달장애 등 중추신경

2020-04-01 09:30
[BioS]GC녹십자, 뇌실투여 '헌터라제 ICV' 日 허가신청

GC녹십자의 새로운 약물전달방식 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 일본 허가 절차에 돌입했다. GC녹십자는 파트너사인 '클리니젠(Clinigen K.K.)'이 지난달 31일 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV(intracerebroventricular)'의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다.

2020-04-01 08:52
CJ제일제당, 200명 위한 '햇반 저단백밥' 출시 10년…"사회 기여 지속할 것"

CJ제일제당은 단백질이 함유된 음식을 마음껏 먹을 수 없는 희귀질환자를 위한 ‘햇반 저단백밥’이 출시 10주년을 맞이했다고 12일 밝혔다. 햇반 저단백밥은 단백질 함유량을 일반 햇반의 10% 수준으로 낮춘 식품이다. 페닐케톤뇨증(이하 PKU) 등 선천성 대사질환을 앓는 이들을 위해 CJ제일제당이 기업의 사회적 책임과 사명감으로 2009년 내놓은 ‘

2020-03-12 09:22

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