[BioS]GC녹십자, 헌터증후군 ‘ICV 대체요법’ 러시아 승인

2018년 정맥주사(IV)제형 승인후 뇌실내투여(ICV)제형도 시판허가

GC녹십자(GC Biopharma)는 11일 뇌실 내에 직접투여하는 제형의 ‘헌터라제ICV’를 중증 헌터증후군(Hunter syndrome) 치료제로 러시아연방보건부(Ministry of Health of the Russian Federation)로부터 승인을 받았다고 밝혔다.

헌터라제는 원래 정맥주사(IV) 제형으로 지난 2018년 러시아에서 시판허가를 받았었다. 그리고 이번에 뇌실내투여(intracerebroventricular, ICV) 제형으로도 승인을 받게 됐다.

또한 GC녹십자는 러시아에서 중증형 헌터증후군 치료제의 시판허가는 이번이 처음이라고 강조했다. GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실내투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제ICV의 승인을 획득했으며, 일본에 이어 러시아에서 두번째로 헌터라제ICV가 허가됐다. 회사는 헌터라제ICV의 국내 임상1상도 진행중이다.

헌터라제ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 I2S(iduronate-2-sulfatase) 효소를 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시키는 효소대체요법이다. ICV 투여방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신운동발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다고 회사는 설명했다.

전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자비율은 약 70%에 달해 미충족 의료수요가 높은 것으로 알려져 있다.

이번 시판허가를 주도한 이재우 GC녹십자 개발본부장은 “러시아에서 헌터라제 정맥주사(IV) 제형은 이미 지난 2018년 시판허가를 받아 현재까지 판매중에 있으며, 이번 헌터라제 ICV 허가를 통해 미충족 의료수요가 높았던 중증형 헌터증후군 환자에게도 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 말했다.

한편 헌터증후군은 I2S 효소 결핍으로 골격이상, 지능저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.