GC녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 페루 품목허가 신청

중증형 헌터증후군 치료제…단계적인 허가 국가 확대 기대

▲GC녹십자 본사 전경 (사진제공=GC녹십자)

GC녹십자는 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 자사의 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가 신청서를 제출했다고 6일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 전신 투여로는 제한이 있었던 중추신경계 증상 개선을 목적으로 개발됐다.

헌터증후군 환자의 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증 환자로 질환이 진행될수록 인지 기능이 저하되고 기대 수명도 짧아지는 것으로 알려져 있다. 이런 환자군에서 약물을 뇌실에 직접 전달하는 치료 방식은 치료 효과를 높이는 핵심 요인으로 평가된다.

실제 일본에서 진행된 임상시험 결과에 따르면/ 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시켰으며, 환자의 지적·신체적 발달 수준을 평가하는 발달 연령이 개선되거나 안정화되는 효과를 보였다. 또한 5년간의 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치가 지속해서 낮게 유지됐고 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.

헌터라제 ICV는 현재 일본과 러시아에서 상업 판매가 이뤄지고 있으며 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처에 품목허가 신청을 완료했다. GC녹십자는 향후 동남아 및 중동·중남미 지역으로 허가 국가를 단계적으로 확대해 나갈 계획이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 대안을 제시하는 혁신 치료제”라며 “희귀질환 분야에서 미충족 의료 수요를 해소하기 위한 연구·개발과 글로벌 공급 확대를 지속해 나가겠다”고 말했다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 골격 이상, 인지 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다.