[BioS]GC녹십자, ‘헌터라제 ICV’ 페루 품목허가 승인

중남미 국가 진출..일본·러시아 이어 3번째 해외품목허가

GC녹십자(GC Biopharma)는 뇌실내투여(intracerebroventricular, ICV) 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’가 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 획득했다고 7일 밝혔다.

이번 허가는 일본과 러시아에 이어 3번째로 획득한 해외 품목허가로, 회사측은 추가 국가진출도 지속적으로 추진하고 있다고 설명했다. 현재 헌터라제ICV의 국내 품목허가는 심사중에 있다.

헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 월1회 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 효소대체요법(ERT)으로, 기존 정맥주사(IV) 제형의 약물이 혈뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선했다.

GC녹십자가 일본에서 진행한 임상에 따르면 헌터라제ICV는 중추신경 손상의 주요 원인물질인 헤파란황산(heparan sulfate, HS)을 유의미하게 감소시켰다. 또한 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 경향을 보였으며, 5년간의 장기 추적관찰에서도 이러한 효과가 지속적으로 확인됐다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것”이라고 말했다.

헌터증후군이라 불리는 2형 점액다당류증(MPS-II)는 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 체내 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환이다. 헌터증후군 환자의 약 3분의2는 중추신경계(CNS) 손상을 동반하며, 질환이 진행될수록 인지 기능이 저하와 행동 이상 등이 나타난다.