[BioS]GC녹십자, 헌터증후군 ‘ICV 대체요법’ 국내 ODD 지정

중증형 헌터증후군 시판치료제 ‘헌터라제ICV’..국내 1상 진행중

GC녹십자(GC Biopharma)는 5일 뇌실 내에 직접투여하는 제형의 ‘헌터라제 ICV’를 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 밝혔다.

앞서 GC녹십자는 헌터라제 ICV를 지난 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. 헌터라제 ICV는 지난 2021년 일본에서 시판허가를 받았으며, 이어 지난해 11월 러시아에서 2번째로 승인을 받았다. 회사는 국내에서도 헌터라제 ICV의 임상1상을 진행중이다.

헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 장치를 이용해 I2S(iduronate-2-sulfatase) 효소를 뇌실에 직접 투여(intracerebroventricular, ICV)해 중추신경 증상을 개선시키는 방식의 효소대체요법이다. ICV 투여방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물을 전달해 인지능력 상실 및 심신운동발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있다고 회사는 설명했다. 전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요가 높다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격이상과 지능저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.