J&J도 참전…빅파마, 차세대 ‘in vivo CAR-T’ 선점 경쟁 본격화

국내는 GC녹십자·앱클론 공동 플랫폼 구축 착수

(AI 생성, 챗GPT)

글로벌 빅파마들이 차세대 세포치료 기술로 꼽히는 ‘인비보(in vivo) 키메릭항원수용체-T세포(CAR-T)’ 시장 선점에 속도를 내고 있다. 환자의 면역세포를 체외에서 가공하는 기존 CAR-T와 달리 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성하는 방식으로, 맞춤형 제조 공정을 줄여 치료 접근성을 높일 수 있다는 기대감 때문이다. 최근 존슨앤드존슨(J&J)까지 대규모 투자에 나서면서 차세대 CAR-T 주도권 경쟁이 본격화하는 모습이다.

7일 제약바이오업계에 따르면 J&J는 최근 미국 바이오기업 세일 바이오메디슨스(Sail Biomedicines)와 면역매개질환을 겨냥한 in vivo CAR-T 치료제 개발 협력 계약을 체결했다.

J&J는 세일에 대한 4억6500만달러(약 6657억원) 규모의 지분 투자를 포함해 총 7억8500만달러(약 1조1238억원)를 초기 지급한다. 개발 성과에 따라 1억4000만달러(약 2004억원)를 추가 지급하고, 향후 독점 인수 옵션을 행사하면 25억8000만달러(약 3조6937억원)를 별도로 투입한다.

세일의 플랫폼은 환자의 면역세포를 체내에서 직접 재프로그래밍해 CAR-T 세포를 생성하도록 설계됐다. J&J는 이를 통해 자가면역질환을 유발하는 비정상 면역세포를 제거하고 면역체계를 다시 구성하는 ‘면역 리셋(Immune Reset)’ 전략을 추진한다.

기존 CAR-T는 환자의 T세포를 채취해 유전자를 도입·증식한 뒤 다시 투여하는 체외(ex vivo) 방식이다. 반면 in vivo CAR-T는 지질나노입자(LNP)나 바이러스 벡터 등을 이용해 CAR 유전정보를 체내 T세포에 직접 전달한다. 환자별 세포 채취와 제조 과정을 생략할 수 있어 향후 보다 표준화된 치료 방식으로 발전할 가능성이 있다는 평가다. 다만 대부분 후보물질이 임상 초기 또는 비임상 단계여서 추가 검증이 필요하다.

빅파마들의 투자도 이어지고 있다. 애브비는 지난해 캡스턴 테라퓨틱스를 최대 21억달러(약 3조65억원)에 인수하며 in vivo CAR-T 플랫폼을 확보했다. 아스트라제네카는 최대 10억달러(약 1조4317억원) 규모로 에소바이오텍을 인수했고, 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)는 오비탈 테라퓨틱스를 15억달러(약 2조1475억원)에 인수해 관련 기술을 확보했다. 모두 자가면역질환을 주요 타깃으로 삼고 있다.

빅파마들이 자가면역질환에 집중하는 것은 기존 CAR-T가 루푸스 등 난치성 자가면역질환에서 장기 관해 가능성을 보여주고 있기 때문이다. 업계에서는 in vivo 방식이 임상적으로 성공하면 일부 전문 치료기관에 국한됐던 CAR-T 치료의 적용 범위가 크게 확대될 것으로 보고 있다.

국내에서도 관련 기술 확보 움직임이 시작됐다. GC녹십자와 앱클론은 올해 6월 차세대 in vivo CAR-T 치료제 공동 연구개발을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다. 양사는 GC녹십자의 메신저리보핵산(mRNA)-LNP 기반 전달 기술과 앱클론의 CAR-T 및 T세포 특이 항체 기술을 결합해 공동 플랫폼을 구축하고 혈액암 등 다양한 적응증을 겨냥한 후보물질을 발굴할 계획이다.

다만 국내는 아직 플랫폼 공동 연구 단계다. 글로벌에서는 임상 단계 후보물질을 보유한 기업을 대상으로 수조 원 규모의 인수·합병(M&A)이 이뤄지고 있지만, 국내에서는 아직 후보물질이나 비임상 성과가 공개된 사례가 많지 않다.