‘인공관절 늦춘다’…빅파마도 실패한 무릎 골관절염에 K바이오 도전

메디포스트·코오롱생명과학·바이오솔루션, 연골 재생 치료제 개발 경쟁

▲(사진=AI 생성)

무릎 골관절염 치료제 시장을 둘러싼 국내 바이오기업들의 경쟁이 본격화하고 있다. 기존 치료제가 통증과 염증을 완화하는 데 머물렀다면 이들 기업은 다양한 기전을 앞세워 손상된 연골을 재생하고 질환 진행을 늦춰 인공관절 수술 시기를 늦추는 질병개선 치료제(DMOAD) 개발에 속도를 내고 있다.

고령화와 비만 인구 증가로 무릎 골관절염 환자가 빠르게 늘면서 질환의 진행 자체를 늦추는 치료제에 대한 수요도 커지고 있다. 하지만 현재까지 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 질병개선 골관절염 치료제(DMOAD)는 없어 글로벌 제약사와 바이오기업들이 경쟁적으로 신약 개발에 뛰어들고 있다.

25일 제약바이오업계에 따르면 메디포스트는 이달 제대혈 유래 동종중간엽줄기세포 치료제 ‘카티스템’의 미국 임상 3상에서 첫 환자 등록 및 투약을 완료했다. 카티스템은 세계 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제로 2012년 국내 품목허가를 받은 제품이다. 현재 미국과 캐나다 약 70개 기관에서 글로벌 임상 3상을 진행 중이며 최근 첫 환자 투약을 완료하면서 미국 허가 절차에 본격 돌입했다.

특히 이번 임상은 FDA로부터 허가용 단일 중추적(Pivotal) 임상시험만으로 진행하도록 승인받았다는 점에서 의미가 크다. 일반적으로 FDA 허가를 위해서는 허가용 임상과 확증 임상 등 두 건 이상의 독립적인 임상 3상이 요구된다. 하지만 FDA는 한국과 일본에서 확보한 임상 결과와 국내 허가 후 14년간 축적된 치료 경험, 국내 환자의 장기 실사용근거(RWE)를 인정해 단일 임상으로 허가 절차를 진행하도록 했다. 메디포스트는 올해 5월 일본 임상 3상에서 유효성을 확인했으며 2028년 일본 출시, 2031년 미국 허가를 목표로 하고 있다.

코오롱생명과학은 미국 관계사 코오롱티슈진이 개발 중인 세포유전자 치료제 'TG-C(옛 인보사)'를 앞세워 글로벌 시장을 공략하고 있다. TG-C는 동종 연골세포와 형질전환 세포를 이용하는 주사형 치료제로, 20일 미국 임상 3상 톱라인 결과를 발표했다. 통증과 관절 기능 개선은 확인했지만 위약군 대비 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 회사는 예상보다 높은 위약 반응이 결과에 영향을 미친 것으로 보고 세부 데이터를 분석 중이며 10월 예정된 두 번째 미국 임상 3상 톱라인 결과를 통해 개발 방향을 결정할 계획이다.

바이오솔루션은 상용화 제품과 차세대 파이프라인을 동시에 키우고 있다. 자가 연골세포 치료제 ‘카티라이프’는 국내 정식 품목허가를 받은 데 이어 올해 중국 하이난 의료특구에서 판매 승인을 획득하며 해외 시장에 진출했다. 회사는 하이난에서 축적한 치료 데이터를 기반으로 중국 본토 진출도 추진하고 있다.

기존 자가세포 치료제의 해외 상업화를 확대하는 동시에 차세대 동종세포 플랫폼 개발에도 나섰다. 바이오솔루션은 최근 식품의약품안전처로부터 무릎 골관절염 환자를 대상으로 동종 연골세포 스페로이드 ‘스페로큐어’의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 제1·2a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 환자 자신의 연골을 사용하는 기존 치료제와 달리 미리 생산한 동종세포를 활용해 생산성과 치료 접근성을 높이는 것이 목표다.

앞서 글로벌 빅파마들도 무릎 골관절염 치료제 개발에 도전했지만 번번이 실패했다. 화이자와 일라이 릴리가 공동 개발한 신경성장인자(NGF) 억제제 ‘타네주맙’은 통증 개선 효과에도 불구하고 빠르게 진행되는 골관절염 등 안전성 문제가 제기되면서 2021년 개발이 중단됐다. 현재까지 FDA 허가를 받은 질병개선 골관절염 치료제는 없다.

업계에서는 글로벌 빅파마도 넘지 못한 시장에서 국내 기업들이 잇따라 후기 임상과 해외 상업화 단계에 진입한 만큼 향후 임상 결과에 따라 국내 기술이 세계 골관절염 치료 패러다임을 바꾸는 전환점이 될 수 있을 것으로 기대하고 있다.