이엔셀, 줄기세포 치료제 듀센병 환자 대상 임상 1상서 안전성·내약성 확보

단회 투여 임상 1상 결과 국제학술지 게재…추가 임상 통해 유효성 탐색

이엔셀은 개발 중인 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 ‘EN001’의 듀센 근이영양증(DMD) 환자 대상 한 단회 정맥투여 임상 1상 결과 안전성 및 내약성을 확보했다고 13일 밝혔다. 이번 임상 결과는 국제 학술지 ‘임상 신경학(Journal of Clinical Neurology)’에 실렸다.

DMD는 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환이다. 환자들은 나이가 들면서 점점 근력이 약해지고, 10~14세에 이르면 걷기 힘들어 휠체어로 이동해야 한다. 국내에는 약 2000명의 환자가 있다.

이번 임상 1상 시험은 국내 최초의 DMD 환자에 대한 줄기세포 치료제 임상시험이다. 삼성서울병원 소아청소년과의 이지훈 교수를 책임자로, 2022년 1월부터 12월까지 DMD 환자 6명을 대상으로 저용량과 고용량 투여군에서 모두 안전성과 내약성을 확인했다.

탐색적 유효성 평가에서는 폐활량, 하지 근력, 크레아틴 키나아제 수치가 유지되거나 일부 개선되는 경향성이 나타났다. 회사는 추가 임상을 통해 통계적으로 유의미한 임상적 유효성을 확인한다.

이 교수는 “추가 임상에서 임상적 유효성을 확보하면 EN001은 듀센 근이영양증 환자들의 중요한 치료 옵션 중 하나로 제시될 것이며, 치료제 개발에서 소외된 다른 근이영양증에도 적용될 수 있을 것”이라고 말했다.