소아질환 검색결과

검색결과 총42건

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메드팩토, ‘백토서팁’ 골육종 임상 2상 첫 환자 등록

혁신신약 개발 기업 메드팩토는 면역항암제 후보물질 ‘백토서팁(Vactosertib)’의 골육종 임상 2상에서 첫 번째 환자 등록을 성공적으로 완료했다고 23일 밝혔다. 메드팩토는 현재 성인과 청소년 골육종 환자를 대상으로 한국과 미국에서 임상을 진행 중이다. 특히 성인 대상 임상 2상을 개시하면서 국내 임상기관을 국립암센터, 원자력병원, 분당서울대병원

2025-09-23 11:53
루카스바이오, ‘소아용 난치성 BK 바이러스 치료제 개발’ 국책사업 선정

루카스바이오는 김예진 삼성서울병원 소아청소년 감염면역분과 교수팀과 공동 추진하는 연구 과제가 보건복지부 ‘소아질환 극복 연구개발-소아 임상시험 지원’ 국책사업에 최종 선정됐다고 29일 밝혔다. 이번 선정 과제는 ‘소아청소년 동종 조혈모세포이식 후, 난치성 BK 바이러스 출혈 방광염 치료를 위한 바이러스 특이적 기억 T세포치료제(LB-DTK-BKV) 개발

2025-04-29 09:48
[BioS]차바이오 마티카, 美기업과 AAV9 '벡터 개발생산' 계약

차바이오텍(CHA Biotech)는 미국 자회사인 마티카 바이오테크놀로지(Matica Biotechnology)는 美 바이오기업 차일즈 큐어(Child's Cure)와 바이럴 벡터의 포괄적 개발 및 생산에 대한 CDMO 계약을 체결했다고 7일 밝혔다. 이번 계약에 따라 마티카는 희귀 소아질환치료제 개발에 필요한 공정 및 분석법을 개발하고, 아데노연관바이러

2025-01-07 11:19
레졸루트, 선천성 고인슐린증 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정

한독의 관계사 미국 바이오벤처 레졸루트는 개발 중인 ‘RZ358’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 6일 밝혔다. FDA의 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제의 개발을 장려하기 위한 제도다. 7년 간 시장 독점권 보호 등의 혜택을 받을 수 있으며 신속 승인 경로에 대한

2024-12-06 10:22
[세계 아동 인권 보고서② 아프리카下] 작은 환자 큰 질병...풍토병에 시름

“병원 널려도 진료비 비싸서 못 가”일일 1000명 어린이 말라리아로 사망엠폭스 발병 위험에 이차적 악영향도 “우간다에는 풍토병인 말라리아 때문에 동네마다 내과 진료가 가능한 작은 병원들이 많이 있다. 하지만 물가 대비 한화로 7000원~2만 원의 비싼 진료비로 병원을 잘 가지 못하고 있어 약만 먹어도 충분히 나을 수 있는 말라리아로 매해 수백 명의 사람이

2024-08-27 05:01
메드팩토, AACR 2024서 골육종 전임상 데이터 포스터 발표

메드팩토가 미국암연구학회 연례학술대회(American Association for Cancer Research 2024, AACR 2024)에서 골육종 대상 백토서팁 단독요법의 전임상 데이터를 공개했다. 8일 바이오업계에 따르면 메드팩토는 골육종 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 과제에 대한 전임상 데이터를 AACR 2024에서 포스터 발표했다. 이

2024-04-08 09:47
GC녹십자, ‘산필리포증후군 치료제’ 유럽 희귀의약품 지정

GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)’을 받았다고 19일 밝혔다. 해당 치료제는 지난해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부

2024-01-19 11:03
“백토서팁, 월등한 치료효과 보여”…김성진 메드팩토 대표 자신감 확인

“백토서팁은 3차 대장암 치료제 시장에서 개발 중이거나 허가받은 치료제 중 가장 월등한 치료 데이터를 보여주고 있습니다.” 김성진 메드팩토 대표이사는 23일 전경련회관에서 진행된 CEO 기업설명회를 통해 최근 유럽종양학회(ESMO)에서 발표된 백토서팁 데이터를 소개하고 향후 대장암 2/3상 임상 계획 등을 발표하며 자신감을 드러냈다. 메드팩토는 백토

2023-11-23 16:29
홍창의 전 서울대병원장, 제19회 서재필의학상 수상자에 선정

재단법인 서재필기념회는 제19회 서재필의학상 수상자로 서울대학교병원장을 역임한 홍창의 서울대의과대학 명예교수를 선정했다고 14일 밝혔다. 서재필의학상은 독립운동가이자 의사인 서재필 선생의 애국애족 정신을 바탕으로 의학의 교육, 진료, 연구, 봉사를 통해 의학계에 업적을 남긴 의학자에게 시상하는데, 부상으로 상패와 상금 1000만원이 수여된다. 서재필

2023-11-14 16:32
메드팩토 ‘백토서팁’, 골육종 치료제로 유럽 EMA 희귀의약품 지정

메드팩토는 골육종 환자 치료 대상 백토서팁 단독요법이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Product Designation, OMPD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다. 골육종 치료제로 백토서팁의 희귀의약품 지정은 미국에 이어 두 번째다. 백토서팁은 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골육종 치료에서 희귀의약품

2023-07-27 10:21
메드팩토, 골육종 대상 백토서팁 단독요법 임상 1/2상 승인

바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토는 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 진행성 골육종 환자 대상 ‘백토서팁’ 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 16일 밝혔다. 이번 임상은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년과 성인환자 54명을 대상으로 한 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다. 메드

2023-02-16 09:29
[BioS]GC녹십자, ‘산필리포증후군’ 물질 “FDA RPD 지정”

GC녹십자(GC Biopharma)는 18일 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(Novel Pharma)와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)’을 받았다고 밝혔다. MPS IIIA는 유전자

2023-01-18 15:30
GC녹십자 ‘산필리포증후군 A형 치료제’…美 FDA 희귀소아질환의약품 지정

GC녹십자는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)’으로 지정받았다고 18일 밝혔다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중

2023-01-18 08:41
메드팩토 ‘백토서팁’, 미 FDA ‘패스트트랙’ 지정

메드팩토는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)의 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로 지정됐다고 17일 밝혔다. 패스트트랙 지정은 중증질환 치료제 등 중요 분야 신약을 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 신약개발 촉진 절차 중 하나다. 해당되는 의약품은 △기존

2023-01-17 10:52
메드팩토, 백토서팁 골육종 美FDA ‘희귀소아질환의약품’ 지정

메드팩토는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)으로 지정됐다고 15일 밝혔다. 백토서팁은 지난해 FDA 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이어 이번에 RPDD로 지정됨에 따라 향후 골육종 치료제로써의 개발이 더욱 속도를 낼

2022-09-15 10:43
한독ㆍ제넥신 최대주주 美 바이오벤처 '레졸루트', RZ358 임상 2a상 데이터 발표

한독과 제넥신이 최대주주로 있는 미국 바이오벤처 레졸루트가 22일 ENDO 2021 학회에서 위우회술 후 저혈당 환자를 대상으로 시행한 신약후보 물질 ‘RZ358’의 2(a)상 임상시험 결과를 발표했다고 31일 밝혔다. 결과에 따르면 대상 환자의 50% 이상에서 저혈당증이 의미있게 개선됐고 평균 혈당이 거의 정상 수준으로 전환됐다. 이와 더불어, 집단약

2021-03-31 09:21
레졸루트, ‘RZ402’ 미국 임상 1상 승인

한독과 제넥신이 최대주주로 있는 미국 바이오벤처 레졸루트는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘RZ402’에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받아 내년 1분기 임상 1상에 돌입한다고 14일 밝혔다. RZ402는 당뇨병성 황반부종 치료를 위한 경구 혈장 칼리크레인 억제제이다. 설치류 대상 예방과 치료 모델에서 당뇨병성 황반부종의 망막염증과 망막혈관누출을 80

2020-12-14 09:19
한독·제넥신이 최대주주 美레졸루트, 나스닥 상장 성공

한독과 제넥신이 최대주주로 있는 미국 바이오벤처 레졸루트(Rezolute, Inc.)가 나스닥 상장에 성공했다. 한독과 제넥신은 레졸루트가 9일(현지시간)부터 나스닥에서 ‘RZLT’로 거래된다고 6일 밝혔다. 레졸루트는 희귀질환 관련 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 바이오벤처로, 양사는 2019년 이 회사에 공동 투자해 최대주주가 됐다. 한독은 올해

2020-11-06 10:37
한독, 레졸루트 美 캐피탈사에 472억 투자 유치…나스닥 상장 계획

한독과 제넥신이 최대주주로 있는 미국 바이오벤처 레졸루트(Rezolute, Inc.)가 8일(현지 시간) 사모(private placement) 형태로 4100만 달러(한화 472억 원) 규모의 투자를 유치하는 데 성공했다고 12일 밝혔다. 레졸루트는 희귀질환 관련 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 바이오벤처로 한독과 제넥신이 2019년 이 회사에 공동 투

2020-10-12 09:33
한미약품, 비만 및 선천성 고인슐린혈증 치료제 美FDA 희귀의약품 지정

한미약품이 개발중인 비만 및 선천성 고인슐린혈증 치료제 랩스글루카곤 아날로그(HM15136)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀 소아 질병 의약품(RPD)으로 지정됐다고 26일 밝혔다. RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판허가를

2020-06-26 14:13

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