치료제 없는 희귀질환 환자 돕는다⋯신속 등재 약제 5종 선정

복지부, 사전 비용효과성 평가 대신 등재 후 임상 성과 평가
제약사, 2027년 1월까지 건강보험 등재 신청 완료해야

▲보건복지부 정부세종청사 전경. (이투데이DB)

정부가 치료 대안이 부족한 중증 희귀질환 환자들의 신약 접근성을 높이기 위해 치료제 5종을 건강보험 신속등재 시범사업 대상으로 선정했다. 건강보험 등재 전 거쳐야 했던 비용효과성 평가를 등재 후 사후평가로 전환해 환자들이 필요한 치료제를 보다 빠르게 사용할 수 있도록 한다는 취지다.

보건복지부는 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 공모와 평가를 거쳐 5개 약제를 대상 약제로 선정했다고 6일 밝혔다.

선정된 약제는 △전신 농포성 건선 치료제 ‘스페비고주’(레오파마) △뒤센 근이영양증 치료제 ‘아감리현탁액’(넥세라파마코리아) △활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 ‘조엔자정’(베르토코리아) △근위축성 측삭경화증 치료제 ‘칼소디주’(바이오젠코리아) △원발성 담즙성 담관염 치료제 ‘아이커보정’(입센코리아)이다.

이번 시범사업은 환자 수가 적어 충분한 임상 근거를 확보하기 어렵고, 마땅한 치료 대안도 없는 중증 희귀질환 환자들의 치료제 접근성을 높이기 위해 추진됐다.

핵심은 건강보험 등재 전에 필수적으로 거쳐야 했던 비용효과성 평가를 등재 후 사후평가로 전환하는 것이다. 사전에 합의한 평가계획에 따라 실제 임상 현장에서 나타나는 치료 성과를 확인하고 이를 바탕으로 약제의 효과를 평가한다.

복지부는 지난 6월 건강보험정책심의위원회에 시범사업 추진 방안을 보고한 뒤 7~8월 참여 약제를 공모했다. 이어 9~10월 제약사 자료 보완과 환자단체 간담회, 관련 학회 의견 수렴 등을 진행했다.

지난 4일에는 전문가와 유관기관 담당자로 구성된 선정평가위원회를 열고 제약사 대면 발표 심사를 진행했다. 위원회는 질환의 중증도와 대체 약제 유무, 치료 효과성, 사후평가 계획의 적정성, 평가 이후 환자의 지속적인 치료를 보장할 수 있는 방안 등을 종합적으로 고려해 대상 약제를 선정했다.

선정된 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등을 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 건강보험 등재 신청을 완료해야 한다. 시범사업 공고에 따라 정해진 약가와 예상 청구액을 적용해 등재 절차를 진행할 수 있어 기존보다 신속한 건강보험 적용이 가능할 것으로 복지부는 기대하고 있다.

유주헌 복지부 건강보험정책국장은 “향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속등재 제도화 방안을 마련하고, 필요하면 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위해 2차 시범사업도 적극적으로 검토하겠다”고 말했다.