질병 원인 해결하는 RNA 치료제…속도·확장성 모두 잡았다

[2026 바이오 신약지형]④RNA 치료제

(그래픽=손미경 기자 sssmk@)

유전정보를 담은 분자를 직접 조작해 질병의 원인을 바꾸는 기술이 실현 단계에 들어섰다. 코로나19 백신으로 가능성을 입증한 리보핵산(RNA) 기술은 암과 희귀질환, 심혈관질환 등으로 영역을 넓히며 글로벌 신약 개발 시장에서 존재감을 확대하고 있다.

7일 업계에 따르면 RNA 치료제는 세포 내 유전정보 전달 과정에 직접 개입해 질병의 근본 원인을 조절할 수 있다는 점에서 새로운 치료 패러다임으로 부상하고 있다.

우리 몸속의 모든 세포는 DNA란 설계도를 갖고 있는데, DNA는 세포핵 안에만 존재하고 직접 단백질을 만들 수 없다. RNA는 DNA의 정보를 복사해 밖으로 운반·전달하고 단백질을 만드는 역할을 하는 생체 분자다.

이런 RNA의 특성을 이용해 세포 내 단백질 합성 과정을 조절함으로써 질병의 원인을 바로잡는 차세대 의약품이 RNA 치료제다. 기존 화합물 의약품이나 항체치료제가 단백질 수준에서 작용하는 데 비해 RNA 치료제는 단백질이 만들어지기 전 단계에서 유전자 발현을 직접 제어한다는 점에서 근본적인 접근으로 평가된다.

RNA 치료제의 가장 큰 장점은 개발이 빠르고 설계가 자유롭다는 것이다. RNA는 염기서열만 바꾸면 다른 질환을 표적으로 삼을 수 있어 기존 단백질 기반 신약처럼 복잡한 구조를 새로 설계할 필요가 없다. 팬데믹 시기 코로나19 백신을 개발했던 기업들이 그때 사용한 RNA 전달 및 발현 기술 플랫폼을 그대로 활용해 암이나 희귀질환 같은 다른 질환 치료제를 개발할 수 있는 이유도 여기에 있다.

실제로 모더나와 바이오엔텍은 코로나19 백신으로 입증한 메신저리보핵산(mRNA) 기술을 토대로 치료용 RNA 약물 개발에 속도를 내고 있다. 모더나는 항암 면역치료제와 희귀질환 치료제 개발에 주력해 ‘mRNA-4157’이 흑색종 등 고형암을 대상으로 면역관문억제제와 병용 임상 3상에 진입했다. 바이오엔텍은 암 면역치료제와 개인 맞춤형 mRNA 백신을 중심으로 파이프라인을 확장하고 있다. 흑색종과 췌장암, 폐암 등을 적응증으로 임상이 진행 중이다.

또한 RNA는 우리 몸의 유전정보를 직접 담고 있는 DNA를 건드리지 않고 그다음 단계에서 작용해 치료 효과가 나타나더라도 DNA가 영구적으로 변형될 위험이 없다. RNA의 서열은 질병을 일으키는 유전자 서열과 서로 정확히 짝을 이루도록 설계되기 때문에 다른 단백질에 잘못 작용할 가능성도 상대적으로 낮다.

현재 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 RNA 치료제는 희귀 유전성질환이나 희귀 대사질환이 중심이다. 최초의 RNA 치료제인 미국 앨나일람의 ‘온파트로’도 희귀 유전성 단백질 축적 질환을 적응증으로 한다. 암, 심혈관계, 자가면역질환 등 대규모 환자군 대상 적응증은 임상 개발이 진행 중이다.

다만 RNA는 DNA보다 화학적으로 약한 구조를 지녀 체내에서 분해 효소(RNase)에 쉽게 파괴되기 때문에 약효 지속 시간이 짧고 혈중 농도를 일정하게 유지하기 어렵다. 세포막을 스스로 통과하지 못해 목표 장기에 도달하기 위해서는 지질나노입자(LNP)와 같은 전달체가 필수적이다.

업계는 이런 한계를 극복하는 기업이 빠르게 커지는 RNA 치료제 시장을 선점할 것으로 예상한다. 시장조사기관 모르도르 인텔리전스(Mordor Intelligence)에 따르면 글로벌 RNA 치료제 시장은 2025년 151억 달러(약 22조 원)에서 2030년 235억 달러(약 34조 원) 규모로 성장할 전망이다.