“경쟁약물 압도하는 ‘RGN-259’, 글로벌 빅파마들 러브콜” [바이오 줌인]

한국 찾은 힌다 클레인만 리젠트리 CSO…2.5兆 신경영양성각막염 치료제 시장 정조준

▲힌다 클레인만(Hynda Kleinman) 리젠트리 최고과학책임자(CSO)가 22일 오후 서울 송파구 소피텔 앰배서더 서울에서 이투데이와 인터뷰를 갖고 “RGN-259에 대한 글로벌 빅파마들의 관심이 뜨겁다”라면서 “기술이전 계약이 성사되기까지 한 걸음을 남겨두고 있다고 생각한다”고 밝혔다. (사진제공=HLB그룹)

“RGN-259에 대한 글로벌 빅파마들의 관심이 뜨겁습니다. 기술이전 계약이 성사되기까지 한 걸음을 남겨두고 있다고 생각합니다.”

힌다 클레인만(Hynda Kleinman) 리젠트리 최고과학책임자(CSO)는 22일 서울 송파구 소피텔 앰배서더 서울에서 본지와 만나 신경영양성각막염 치료제 ‘RGN-259’의 효능과 경쟁력을 설명했다. 미국 국립보건원(NIH)에서 31년간 근무한 클레인만 CSO는 HLB테라퓨틱스(당시 지트리비앤티)와 2014년 기술자문 역할로 인연을 맺었고, 2017년부터 HLB테라퓨틱스의 미국 자회사 리젠트리에 합류했다.

RGN-259의 약효물질인 티모신베타4(Thymosin β4)는 세포 이동을 촉진하고 항염 효과를 나타낸다. 클레인만 CSO는 티모신베타4를 안구질환 치료제로 개발하는 연구를 가장 먼저 시도한 인물이며, 티모신베타4의 상처치료 효과 역시 그의 연구실을 통해 처음으로 학계에 알려졌다.

클레인만 CSO는 “티모신베타4는 자연적으로 존재하는 아미노산으로, 다양한 작용 원리로 치유를 촉진하고 재생을 가능하게 한다. 이를 활용한 RGN-259 역시 여러 가지 효능을 한 번에 나타내 신경영양성각막염 치료의 새로운 전기를 가져다줄 것으로 예상된다”라고 말했다.

▲힌다 클레인만 리젠트리 CSO가 22일 오후 서울 송파구 소피텔 앰배서더 서울에서 이투데이와 인터뷰하고 있다. (사진제공=HLB그룹)

신경영양성각막염은 각막 신경의 손상으로 각막이 제대로 치유되지 않는 희귀질환이다. 눈에 상처가 나도 감각이 둔해져 이를 제대로 느끼지 못하며, 각막 상피의 손상·궤양·융해·천공 등 합병증을 유발해 심하면 실명에 이른다.

그러나 전 세계적으로 질환에 대한 인지가 부족해 충분히 진단되지 않았고, 치료제 개발도 더뎠다. 현재 상업화된 치료제는 이탈리아의 제약사 돔페(Dompe)가 2018년 허가받은 ‘옥서베이트(Oxervate)’ 뿐이다.

본격적인 진단과 치료가 이뤄지면서 신경영양성각막염 시장은 빠르게 커지고 있다. 글로벌 시장조사기관 델브인사이트에 따르면 미국의 신경영양성각막염 유병률은 2019년 약 6만여 건에서 2032년 7만여 건으로 증가하고, 치료제 시장도 18억 달러(약 2조5000억 원)에 이를 것으로 전망된다.

클레인만 CSO는 RGN-259가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으면 현재 이 시장을 독식하는 옥서베이트를 가뿐히 뛰어넘을 것으로 내다봤다. 그는 “옥서베이트는 각막 표면 세포의 치유를 돕는 정도에 그치지만, RG-259는 각막의 상피세포를 자라게 만들고(재상피화) 신경을 재생·보호하며, 줄기세포 모집(Recruitment) 등 다양한 기능을 갖는다. 그래서 옥서베이트보다 더 적은 투약횟수로 더 빨리 치료할 수 있다”라고 소개했다.

실제로 옥서베이트는 8주 투약에 11만 달러(약 1억5000만 원)에 달하는 고가의 가격 외에도 번거로운 투약법이 약점으로 꼽힌다. 하루에 6번 2시간마다 점안하는데, 환자가 매번 멸균와이프와 피펫을 사용해 소분해야 한다. 또한 냉동 보관하다 투약할 때는 냉장실로 옮겨야 하므로 휴대가 거의 불가능하다.

반면 RGN-259는 일회용 바이알 형태로 개발되고 있어 일회용 인공눈물처럼 손쉽게 점안하면 된다. 실온보관도 가능해 언제 어디서나 휴대할 수 있다. 치료 기간은 4주로 옥시베이트의 절반이며, 투약 횟수도 하루 5회로 줄었다.

클레인만 CSO는 “환자 대부분이 고령자란 점에 주목해야 한다. 투약 편의성까지 획기적으로 개선한 RGN-259의 경쟁력이 뛰어날 수밖에 없다”라고 강조했다.

▲힌다 클레인만 리젠트리 CSO가 22일 오후 서울 송파구 소피텔 앰배서더 서울에서 열린 ‘2025 HLB 포럼’에서 발표하고 있다. (사진제공=HLB그룹)

돔페의 2023년 재무제표에 따르면 옥서베이트는 미국에서 한 해 1조 원이 넘는 순매출을 달성했다. 올해는 12억 달러(약 1조7000억 원)를 돌파할 것으로 예상된다. 이런 성공을 목격한 글로벌 빅파마들의 눈이 일제히 RGN-259로 쏠리고 있다는 것이 클레인만 CSO의 설명이다.

특히 신경영양성각막염 치료제의 65~70%는 미국 정부가 65세 이상 국민에게 제공하는 연방보험 프로그램 ‘메디케어’를 통해 처방된다. 글로벌 빅파마가 RGN-259을 도입하면 뛰어난 협상력을 발휘에 시장에 빠르게 침투할 것으로 기대되는 대목이다.

클레인만 CSO는 “글로벌 빅파마들과 미팅할 때마다 RGN-259에 계약 성사가 무르익어가는 것을 느낀다. 6월에 수령하는 유럽 임상 3상(SEER-3) 톱라인에서 만족스러운 결과를 확인하면 그들은 더욱 좋은 조건을 제시하게 될 것”이라고 확신했다.