HLB파나진, ‘TIDES USA 2025’서 고효율 변형 PNA 기반 유전자 조절 기술 발표

표적 miRNA 억제 효과, 기존 대비 약 30배⋯유전자 치료 소재로 PNA 가능성 부각

HLB파나진은 19일(현지시간)부터 22일까지 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열리는 'TIDES USA 2025'에 참가해 최신 연구 성과를 소개했다고 20일 밝혔다.

'TIDES USA'는 세계 최대 규모의 올리고뉴클레오타이드 및 펩타이드 치료제 콘퍼런스로, 매년 약 2000명의 학계 및 산업계 전문가들과 170여 개 기업이 참여한다. 올해도 론자(Lonza), 듀폰(DuPont) 등 글로벌 기업들도 대거 참가해 차세대 치료제 개발 전략과 최신 기술 동향을 공유했다.

HLB파나진은 이번 콘퍼런스를 통해 회사의 연구 역량을 글로벌 시장에 알리는 동시에, 글로벌 파트너십 및 공동 연구 기회를 확대하는 중요한 계기를 마련했다.

이번에 HLB파나진이 소개하는 기술은 새로운 형태의 변형 PNA(peptide nucleic acid)로, 인간 비소세포폐암 세포에서 암 발생과 관련된 miRNA를 효과적으로 억제하고, 동시에 해당 miRNA의 하위 유전자의 발현을 회복시키는 것으로 나타났다.

이번 연구는 기존의 PNA 골격을 변형시키는 이른바 감마(gamma) 변형 기술이 적용된 ‘gamma-amino carboxylic acid PNA’를 통해 표적 miRNA의 억제 효능을 기존 대비 약 30배가량 향상하는 데에 성공했다는 점에서 의미가 있다.

또 이번 발표가 단순히 새로운 변형 PNA를 소개하는 것에 그치지 않고 PNA 구조와 생물학적 활성을 연결짓는 구조-활성 상관관계(structure–activity relationship)에 대한 기반 데이터를 제시한다는 점에서 학계와 업계의 높은 관심을 받았다.

PNA 소재의 높은 잠재력에도 불구하고 이를 기반을 둔 유전자 치료제 개발은 상대적으로 더디게 진행됐다. 현재까지 FDA에서 승인된 핵산치료제 중 PNA를 활용한 사례는 없으며, 임상 단계에 진입한 때도 극히 일부에 불과하다.

그러나 학계에서는 충분한 연구 결과가 뒷받침된다면 PNA 역시 PMO(포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머), LNA(잠금 핵산) 등과 같은 변형 핵산들과 함께 신약 개발의 유망한 소재로 부상할 가능성이 크다는 데 의견을 같이하고 있다. 이는 PNA가 표적 염기서열에 정확히 결합하는 능력이 이미 유전자 돌연변이 검사 등 관련 분자진단 제품을 통해 입증된 데다, 다양한 2차 변형할 수 있어 목적에 따라 최적화할 수 있는 장점을 갖고 있기 때문이다.

이러한 배경에서 HLB파나진은 자체 연구 결과를 공개함으로써, 향후 다양한 후속 연구로 이어지고 글로벌 협력의 기반이 될 수 있기를 기대했다.

HLB파나진 연구소장 박재진 박사는 “이번 포스터 발표를 통해 PNA 소재의 변형 가능성과 이를 통한 확장성이 사실상 무한하다는 점을 알리고, 관련 연구자들과의 직접적인 소통을 통해 향후 더 많은 타깃 질환에 적용 가능성을 모색했다”며 “이를 통해 PNA가 진단을 넘어 유전자 치료 분야에서도 핵심 소재로 자리매김할 수 있는 계기를 만들고자 했다”고 말했다.

이어 “학회 발표에 그치지 않고, 국제 저널에 논문을 게재해 PNA 관련 연구와 상업적 활용을 더욱 활성화할 계획”이라고 덧붙였다.