이엔셀, 샤르코마리투스병 치료제 임상 1b상 순항중…고용량군 환자 투여 개시

저용량군 투여 시 EN001 안전성과 탐색적 치료 효과 확인…고용량군에서도 효과 확인 기대

▲이엔셀 CI (사진제공=이엔셀)

이엔셀은 샤르코마리투스병(Charcot–Marie–Tooth disease·CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시했다고 20일 밝혔다.

이번 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 줄기세포치료제 ‘EN001’을 반복 투여 시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인됐고, 최병옥 삼성서울병원 신경과 교수가 임상시험책임자다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 이달 16일 개시됐으며 저용량군(1.25 × 106 cells/㎏) 3명 투여 후 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity·DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여가 시작됐다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5 × 106 cells/㎏)도 환자 3명을 대상으로 진행하며, 내년까지 환자 대상 투여를 마친다는 계획이다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

김미라 이엔셀 임상개발부 이사는 “EN001은 저용량군 환자 투여 시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인한 바 있어, 이번 고용량군 투여 시에도 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “EN001의 임상을 체계적으로 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편 이엔셀은 올해 10월 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료 효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다.