유양디앤유, 표피박리증 치료제 임상3상 오픈 스터디 임상 첫 투여

유양디앤유는 미국 합작법인(Joint Venture)인 리누스 테라퓨틱스가 미국에서 진행 중인 수포성 표피박리증(EB)의 임상3상을 위한 오픈 스터디 임상 시험의 첫 피험자 투여를 개시했다고 29일 밝혔다.

리누스 테라퓨틱스는 유양디앤유와 지트리비앤티가 각각 50%의 지분을 보유한 합작법인이며 수포성 표피박리증 치료 신약 RGN-137은 리누스 테라퓨틱스가 개발 중인 신약이다.

수포성 표피박리증(EB)은 표피와 표피-진피 경계부 등을 구성하는 단백질을 만드는 유전자 변이 때문에 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생돼 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환이다.

전 세계적으로 50만 명의 환자가 있다. 미국과 유럽에서만 5만 명의 환자가 있는 중증 희귀 난치성 질환이다. 현재는 표준치료제가 없어 상처치료제 등을 대증요법으로 사용하고 있다. 리서치 기관인 knowledge sourcing intelligence에 따르면 2017년 기준 1조4000억 원의 시장 규모를 형성하고 있다.

그동안은 FDA의 수포성 표피박리증 허가 가이드라인이 없어 일반적 만성 피부질환 치료제와 같은 평가 기준을 적용해왔다. 해당 기준에 따르면 완치 효과가 있는 경우에만 허가를 받을 수 있다. 난치성 질환인 수포성 표피박리증 치료제 개발이 어려운 상황이었다. 그러나 작년 6월 FDA에서 일부 치료 효과가 있는 경우에도 허가를 받을 수 있도록 유연해진 수포성 표피박리증 치료제의 별도 가이드라인을 제정했고, 관련 치료제 개발이 탄력을 받고 있다.

리누스 테라퓨틱스는 과거 수포성 표피박리증 치료제의 임상2상을 완료한 바 있다. 이번 임상3상을 위한 open study 임상은 2018년에 변경된 FDA의 수포성 표피박리증 허가 기준에 따른 임상 디자인으로 재임상을 진행하게 됐다. 해당 임상 결과를 토대로 임상3상을 성공적으로 진행할 계획이다.

이번 임상3상을 위한 open study 임상은 미국 내 수포성 표피박리증 전문 5개 병원에서 진행된다.