리소좀축적질환 - 이투데이

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좁지만 블루오션…희귀질환 ‘틈새시장’ 공략 나선 제약 기업들

MPS IIIA는 리소좀 축적 질환으로, 중추신경계에 점진적인 손상을 유발한다. GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처인 노벨파마와 공동연구를 통해 뇌실 내 직접 투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발하고 있다. 양 사는 올해 1월 FDA와 EMA로부터 희귀의약품으로 지정받았고, 23일자로 FDA에 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다. 해당...

2024-04-25 05:01
GC녹십자, 세계심포지엄에서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표

GC녹십자가 이달 4일(현지시간)부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 진행된 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)에서 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disorder, LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다. 세계심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다. 이번 심포지엄에서...

2024-02-13 09:26
[과학세상] 乳업체가 특수분유 만드는 까닭

신생아 선별검사에 리소좀 축적 질환에 대한 검사를 포함시키는 것 역시 검토 중이다. 출산율이 낮아 국가의 미래를 걱정하고 있는 이때, 아이들이 시기를 놓치지 않고 적기에 치료를 받아서 건강히 자랄 수 있는 보장을 국가가 해 준다면 국민들의 인식에도 변화가 생기지 않을까? 미래 희망인 어린이가 질병으로부터 자유롭게 하기 위해 건강보험재정이 쓰인다는...

2023-12-19 05:00
[BioS]HLB 오블라토, 고셔병 'GBA 유전자치료제' L/I

고셔병은 글루코세레브로시데이즈(glucocerebrosidase, GBA)의 돌연변이로 인해 발병하는 희귀 리소좀 축적질환이다. GBA 돌연변이로 인해 글루코실세라마이드(glucosylceramide, GlcCer)나 lyso-Gb1(glucosylsphingosine) 등의 지방산이 분해되지 못하고 간, 비장, 골수, 폐, 눈, 신장, 심장 및 신경계에 축적되면서 증상을 나타내며, 일부 환자의 경우 중추신경계의...

2023-03-03 11:47
권세창 한미약품 사장 “난치성 항암·희귀질환부터 mRNA플랫폼까지 영역 확대”

미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 국내 제약사 중 가장 많은 총 18건의 희귀의약품 지정을 받은 한미약품은 단장증후군, 선천성 고인슐린혈증, 리소좀 축적질환 등 소수의 환자에게 발병하는 희귀질환 치료제 개발에 힘쓰고 있다. 글로벌 오픈이노베이션 통한 산학협력 공동연구 및 신사업 추진에도 나선다. 한미는 작년 12월 에퍼메드 테라퓨틱스...

2022-01-13 08:37
진원생명과학 “자회사 VGXI, 희귀병 유전자 치료제 개발 파트너 참여”

희귀병인 아스파르틸글루코사민뇨(AGU)는 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적 유전질환이다. 초기 징후로는 아동기 지적 장애, 언어발달 지연, 운동 기능 장애 등이다. 해당 질환자 중 남성은 25~35세, 여성은 30~40세의 평균 수명을 보이며 현재 승인된 치료법은 없다. VGXI는 노스캐롤라이나 대학교와 달라스 UTSW(텍사스대학교 사우스웨스턴 메디컬센터)...

2021-08-11 09:58
한미약품ㆍGC녹십자, 희귀질환 분야 혁신신약 공동 개발

한미약품과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 LSD(리소좀 축적질환) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 맺고, 공동연구에 본격 착수했다고 27일 밝혔다. 양사는 올해 2월 R&D 협력에 관한 양해각서(MOU)를 체결한 바 있다. 희귀병인 ‘LSD’는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 ‘리소좀’이 알 수 없는 이유로 체내에 지속해서...

2020-11-27 10:58
[BioS]한미-녹십자, '반감기·복용 편의성' 개선 'LSD 신약' 개발

한미약품과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Diseases, LSD) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 공동연구에 본격 착수했다고 27일 밝혔다. 두 회사는 올해 2월 R&D 협력에 관한 양해각서(MOU)를 체결한 바 있다. LSD는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 리소좀(Lysosome)이 알 수 없는...

2020-11-27 10:16
[위클리 제약·바이오] 에이치엘비, ‘리보세라닙’ 중국 포함 글로벌 권리 인수 外

이번 협약으로 양사는 현재 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환의 일종인 LSD(Lysosomal Storage Disease·리소좀 축적질환) 치료제를 공동 개발한다. 양사는 인적자원 교류 및 연구협력을 통해 연구·개발(R&D) 역량의 시너지를 최대치로 끌어 올린다는 계획이다. 한미약품의 독보적 신약개발 역량과 LSD 일종인 헌터증후군 치료제(헌터라제)를...

2020-02-28 15:00
한미약품-GC녹십자, 희귀질환 극복 혁신신약 개발 ‘맞손’

이번 협약으로 양사는 현재 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환의 일종인 LSD(Lysosomal Storage Disease·리소좀 축적질환) 치료제를 공동 개발한다. 현재 LSD 환자는 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme replacement therapy) 요법으로 치료한다. 양사는 기존 1세대 치료제들의 안정성, 반감기, 복용 편의성, 경제적...

2020-02-27 10:37
[BioS]한미약품-GC녹십자, 희귀 'LSD 치료제' 공동개발

한미약품과 GC녹십자가 유전성 희귀질환인 LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환) 치료제 공동개발에 나선다. 국내 상위 제약사들이 혁신신약 후보물질 탐색부터 상용화까지의 전 과정을 함께 협력하는 모델을 시도한다는 점에서도 의미가 있다. 한미약품과 GC녹십자는 26일 오후 경기도 용인 GC녹십자 본사에서 '차세대 효소대체 희귀질환 치료제’...

2020-02-27 10:16
[BioS]랩지노믹스, 유전성 대사질환 선별검사 확대 출시

랩지노믹스는 지난해 1월 NGS 기술을 고셔병, 헌터증후군을 포함한 리소좀 축적질환 13종, 대표적인 구리대사이상 질환인 윌슨병, 안데르센병을 포함한 당원축적질환 7종을 선별할 수 있도록 설계된 아이엠에스를 출시한 바 있다. 이번 제품은 아이엠에스플러스는 난청질환 6종을 추가한 업그레이드 버전이다. 현재 신생아에게 시행되는 대사이상 선별검사의...

2020-02-04 15:19
랩지노믹스, 유전성 대사질환 선별검사 IMS 플러스 출시

고셔병, 헌터증후군을 포함한 리소좀 축적질환 13종, 구리대사이상질환인 윌슨병, 안데르센병을 포함한 당원축적질환 7종을 선별할 수 있도록 설계된 아이엠에스를 출시한 바 있다. 아이엠에스플러스는 난청질환 6종을 추가한 업그레이드 버전이다. 현재 신생아에게 시행되는 대사이상 선별검사의 경우, 신생아의 체내에 쌓인 대사물질의 농도를 측정해...

2020-02-04 13:57
랩지노믹스, 신생아 유전성 대사질환 선별검사 IMS 출시

고셔병, 헌터증후군을 포함한 리소좀 축적질환 13종, 대표적인 구리대사이상 질환인 윌슨병, 안데르센병을 포함한 당원축적질환 7종을 선별할 수 있도록 설계됐다. 현재 신생아에게 시행되는 대사이상 선별검사는 신생아의 체내에 쌓인 대사물질의 농도를 측정해 정상 여부를 확인한다. 반면 랩지노믹스의 아이엠에스(IMS)는 질환과 관련된 유전자를 분석해 병원성...

2019-01-16 09:48
[BioS] LG생과 비밀병기 ‘NecroX’.. "세계최초 ‘세포괴사 저해제’ 기대"

NecroX의 경우에는 면역 반응을 유발하는 인자들의 생성 및 분비를 촉진시키는 상위 기전인 활성산소의 증가와 축적 자체를 차단함으로써, 면역 염증 반응을 더 효과적으로 제어할 수 있다. 이러한 성능을 이용해 이식편대숙주질환(GVHD)이나 과민증(Anaphylaxis)에 대한 동물 실험에서 효능을 입증하였으며, 향후에 치료제로 개발한다는 것이다. 뿐만 아니라...

2016-12-01 09:59
[BioS] 한올바이오파마 “중증자가면역질환 항체치료제 내년 美 1상 신청"

이 리셉터와 IgG의 결합을 억제하는 항체를 적용, IgG를 리소좀에 의한 이화작용(catabolism)을 통해 제거한다는 전략이다. 안 수석연구원은 "수많은 항체들 중 스크리닝 단계를 거쳐 2개의 후보물질을 선정했고 원숭이를 이용한 동물실험을 거쳐 최종적으로 HL1618KN을 개발물질로 선정했다"고 말했다. 세포 실험에서 세포 안에 IgG를 축적하고 분해함으로서...

2016-11-18 11:24
[BioS] 녹십자, 이수앱지스와 고셔병치료제 공동 판매

지난 2012년 녹십자가 허가받은 '헌터라제’도 헌터증후군이라는 같은 종류의 리소좀 축적 질환을 치료하는 치료제다. 다국적제약사가 독점하던 시장에서 국내 기술로 각각의 희귀질환 치료제를 개발하고 마케팅도 공동으로 진행한다는 점에서 양사의 협업은 의미가 크다는 평가다. 허은철 녹십자 사장은 “환자수는 적지만 반드시 필요한 치료제를 개발해 낸...

2016-07-05 14:16
녹십자-이수앱지스, 희귀질환 치료제 공동 판매 계약 체결

녹십자가 개발한 ‘헌터라제’도 헌터증후군이라는 같은 종류의 리소좀 축적 질환을 치료하는 치료제다. 다국적 제약사가 독점하던 시장에서 국내 기술로 각각의 희귀질환 치료제를 만들어 낸 양사는 협업을 통해 희귀질환 사업 역량을 극대화하겠다는 전략이다. 허은철 녹십자 사장은 “환자 수는 적지만 반드시 필요한 치료제를 개발해 낸 양사가 협업을 통해 환자의...

2016-07-05 13:56
녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 美 FDA 임상2상 승인

한터증후군은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS라는 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리킨이 비정상적으로 세포 내에 축적되는 유전병이다. 골격 이상, 지능 저하 등의 증상을 보이다 심하면 15세 전후 조기 사망할 수도 있다. 희귀질환인 만큼 국내 환자는 70명, 미국 환자는 500명 정도이며 전 세계에 알려진 환자도 2000여명에 불과하다. 성인...

2016-04-12 10:45
[SP]이수앱지스, 희귀의약품 450억 이란 시장 진입…올 상반기 가시화

고셔병은 우리 몸에 꼭 필요한 효소인 글루코세레브로시다아제의 부족이 발병 기전으로 이 효소가 부족하게 되면 글루코세레브로시드라는 지방질이 분해되지 못하고 리소좀 내에 축적돼 빈혈, 혈소판 감소, 간ㆍ비장 비대, 골수침윤, 신경계 증상을 일으키는 치명적인 질환이다. 회사 관계자는 “이란은 시장규모가 450억원 정도, 이라크는 그보다 더 클...

2015-05-08 09:20

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