리소좀축적질환 검색결과

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[BioS]유한양행, 'GCS 저해제' 고셔병 신약 "FDA ODD 지정"

유한양행(Yuhan)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 저해제 ‘YH35995’가 고셔병(gaucher disease) 적응증에 희귀의약품지정(orphan drug designation, ODD)을 받았다고 13일 밝혔다. FDA 희귀의약품 지정은 치료옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정

2026-04-13 09:34
유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 美 FDA 희귀의약품 지정

유한양행은 고셔병(Gaucher disease) 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병(Gaucher disease) 적응증에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation·ODD)을 받았다고 13일 밝혔다. FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료

2026-04-13 09:04
[BioS]GC녹십자, ‘LSD’ 파이프라인 개발현황 “국제학회 발표”

GC녹십자(GC Biopharma)는 지난 2일부터 6일까지 미국 샌디에고에서 열린 월드심포지엄(WORLD Symposium 2026)에서 리소좀축적질환(lysosome storage disease, LSD) 관련 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다. 월드심포지엄은 LSD 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제

2026-02-11 16:11
“개발 속도 높인다”…GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 국내 희귀의약품 지정

GC녹십자는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. GC1130A의 희귀의약품 지정은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 이어 세 번째다. 국내 희귀의약품 지정은 △국내 환자 수 2만 명 이하 희귀질환 대상 의약품 △적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료

2025-09-05 20:01
[BioS]GC녹십자, ‘산필리포증후군 ERT’ 국내 희귀의약품지정

GC녹십자(GC Biopharma)는 5일 자체 개발중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다. 이는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 이은 희귀의약품 지정이다. GC1130A는 GC녹십자가 국내 노벨파마(Novel Pharma)와 공동개발을 진행해

2025-09-05 15:43
[BioS]GC녹십자, ‘헌터라제ICV’ 헌터증후군 “국내 허가신청”

GC녹십자(GC Biopharma)는 29일 뇌실투여형(intracerebroventricular, ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 국내 시판허가신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 밝혔다. 헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후, 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 혈뇌장벽(BBB)을 투과하지 못하는 정맥

2025-08-29 10:10
[BioS]GC녹십자-한미약품, '월1회' 파브리병 1/2상 “첫 환자 투여”

GC녹십자(GC Biopharma)와 한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 지난 14일 공동 개발중인 파브리병(Fabry disease) 차세대 지속형 효소대체요법 후보물질 ‘LA-GLA(코드명: GC1134A/HM15421)’의 임상1/2상에서 첫 환자투여를 완료했다고 15일 밝혔다. 이번 1/2상은 미국, 한국 등에서 진행하는 글로벌 임상

2025-05-15 14:54
K-제약·바이오 희귀질환 신약개발 정조준

국내 제약·바이오업계가 희귀질환 치료제 연구개발(R&D)에 속도를 내고 있다. 글로벌 희귀의약품 시장 성장세에 한국 기업들도 기술거래와 신약개발 성과를 거둘지 주목된다. 2일 본지 취재를 종합하면 최근 희귀질환 치료제 후보물질을 보유한 국내 기업들이 국내외에서 연구 성과를 내고 있다. 희귀질환 치료제는 절대적인 환자 수가 적어 총 수요가 크지 않지만,

2025-02-03 05:00
[BioS]한미약품-GC녹십자, ‘파브리병’ 국내 1/2상 IND 승인

한미약품(Hanmi Pharmaceutical)과 GC녹십자(GC Biopharma)는 지난 9일 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’의 임상1/2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 13일 밝혔다. LA-GLA은 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월1회 피하투여(SC) 용법으로 공동 개발중인 파브

2025-01-13 14:43
[BioS]GC녹십자-한미, ‘파브리병 치료제’ 1/2상 “美 IND 승인”

GC녹십자(GC Biopharma)와 한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 2일 공동 개발중인 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(개발코드명: GC1134A, HM15421)’에 대한 임상1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 세계최초 월1회 피하투여(S

2024-09-02 15:18
GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신 신약 美 FDA 임상 승인

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 2일 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 이번 임상 시험에

2024-09-02 14:15
[특징주] 한미약품·GC녹십자, 유전성 희소 ‘파브리병 신약’ 美 임상 신청에 강세

한미약품과 GC녹십자 주가가 미국 식품의약국(FDA)에 신약 임상 신청 소식에 강세다. 1일 오후 3시 25분 기준 녹십자는 전일보다 8.08%(1만800원) 오른 14만4500원에, 한미약품은 2.25% 오른 29만5500원에 거래 중이다. 이날 장중 녹십자는 14만7100원까지 오르며 52주 신고가를 경신하기도 했다. GC녹십자와 한미약품은 양

2024-08-01 15:28
[BioS]GC녹십자-한미, ‘파브리병 치료제’ 1/2상 “美 IND 신청”

GC녹십자(GC Biopharma)와 한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 1일 공동 개발중인 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(개발코드명: GC1134A/HM15421)’에 대한 임상1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 세계 최초 월1회 피하투여(SC) 용

2024-08-01 09:21
GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 美 FDA 임상 1/2상 IND 신청

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신 신약이다. 파브리병은 성염색

2024-08-01 08:49
유한양행, 고셔병 치료제 ‘YH35995’ 임상 1상 진입

유한양행은 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 YH35995의 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 1일 밝혔다. 이번 임상 1상은 건강인 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가한다. 고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환

2024-07-01 09:27
[BioS]유한양행, “첫 희귀” 고셔병 신약 “국내 1상 IND 승인”

유한양행(Yuhan)은 식품의약품안전처로부터 지난달 28일 고셔병 치료제로 개발하고 있는 GCS 저해제 ‘YH35995’의 임상1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 1일 밝혔다. 이번 임상1상은 건강한 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적, 약력학적 등 특성을 평가하는 ‘first-in-human’ 시험이다. YH359

2024-07-01 08:57
유전·희귀 ‘리소좀 축적 질환’…신생아 선별검사로 조기 치료 가능성 확장

“치료할 방법이 있다면 비가역적 손상이 생기기 전에 치료해야 합니다” 리소좀 축적 질환(LSD) 전문가들이 조기 진단·치료로 환아의 건강을 지킬 수 있다고 강조했다. LSD는 올해부터 신생아 선별검사에 포함돼, 적극적인 진단이 가능할 것으로 기대된다. 19일 사노피 희귀질환 사업부는 서울 중구 롯데호텔에서 ‘유전성 희귀 질환 LSD에 대한 신생아선별검

2024-06-19 13:33
한미약품·GC녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, 美FDA 희귀의약품 지정

한미약품은 GC녹십자와 공동 연구하는 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다고 27일 밝혔다. LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중이다. 기존 치료제들의 한계

2024-05-27 15:03
좁지만 블루오션…희귀질환 ‘틈새시장’ 공략 나선 제약 기업들

국내 제약·바이오업계가 희귀질환 치료제 파이프라인 구축에 집중하고 있다. 희귀질환은 환자 수가 적지만, 치료제 미충족 수요가 커 정부도 투자를 늘리고 있다. 의약품 당국에서 인정받은 희귀의약품은 각종 혜택도 적용돼 기업들의 도전이 꾸준하다. 24일 본지 취재를 종합하면 국내 기업들이 희귀질환 치료제 개발·공급에 투자와 관련 자체 기술을 적용해 신약을 개

2024-04-25 05:01
GC녹십자, 세계심포지엄에서 리소좀축적질환 치료제 개발 동향 발표

GC녹십자가 이달 4일(현지시간)부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 진행된 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)에서 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disorder, LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다. 세계심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포

2024-02-13 09:26

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