[BioS]GC녹십자, ‘산필리포증후군 ERT’ 국내 희귀의약품지정

美·EU 이어 희귀의약품 ‘3rd 지정’, 美·韓·日 1상 진행중, “5년내 상용화 목표”

GC녹십자(GC Biopharma)는 5일 자체 개발중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다. 이는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 이은 희귀의약품 지정이다.

GC1130A는 GC녹십자가 국내 노벨파마(Novel Pharma)와 공동개발을 진행해왔던 효소대체요법(ERT) 에셋이다. GC녹십자는 최근 노벨파마와 자산양수도계약을 체결해 GC1130A의 전체권리를 인수하고 자체개발을 진행하고 있다. GC녹십자는 현재 GC1130A로 산필리포증후군 A형 환자를 대상으로 한 미국, 한국, 일본 임상1상을 진행중이며, 5년내 GC1130A를 상용화하는 것을 목표로 하고 있다.

국내 희귀의약품 지정은 △유병인구 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품 △적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품을 대상으로 한다. 국내 희귀의약품으로 지정되면 시판허가 신청 전 사전검토 수수료 감면 및 조건부허가신청 대상이 되는 혜택이 부여된다.

산필리포증후군은 리소좀축적질환(lysosomal storage disease, LSD)의 일종으로, 소아 약 7만명 당 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 일반적으로 2~5세부터 언어발달 지연 및 발달정체가 나타나며, 이후 인지기능 저하, 운동능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에 심각한 위협을 준다.

현재 승인된 산필리포증후군 치료제는 없으며, 증상완화를 위한 재활치료만 이뤄지고 있어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 높은 상황이다.

GC녹십자는 GC1130A를 뇌실투여(intracerebroventricular, ICV) 제형으로 개발하고 있다. 이 방식은 약물을 뇌실로 직접 투약하기 때문에 중증 환자군의 인지기능 개선에 효과적일 것으로 회사는 기대한다. 회사가 지난해 발표한 GC1130A의 비임상에서 ICV제형이 척추강내 직접투여(IT) 대비 최대 47배 높은 약물전달 효과를 확인했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다.