[BioS]한미약품, '주1회 글루카곤' 희귀질환 2상 "구두발표"

[ESPE 2026] 글로벌 임상2상 핵심투여기간 완료, 이번 구두발표서 환자특성 내용 발표 예정.."임상 데이터 분석中"

한미약품(Hanmi Pharmaceutical)이 오는 8일부터 10일(현지시각)까지 프랑스 마르세유에서 열리는 유럽 소아내분비학회(ESPE 2026)에서 선천성 고인슐린증(congenital hyperinsulinism, CHI) 치료제 후보물질 ‘에페거글루카곤(efpegerglucagon, HM15136)’에 대한 임상2상 결과를 구두발표한다고 4일 밝혔다.

한미약품은 기존 선천성 고인슐린증 치료방식의 한계를 극복하기 위해 에페거글루카곤을 세계 최초 주1회 투여제형으로 개발하고 있다고 설명했다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당을 유발하는 희귀질환으로, 현재까지 해당 적응증에서 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없다. 현재 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제는 ‘디아족사이드(diazoxide)’ 하나로, 치료반응이 특정 유전자형에 한정되고 다모증, 체액저류, 심부전 등 부작용 우려가 있다. 이에 환자는 허가이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

한미약품이 지난해 ESPE 2025에서 발표한 바에 따르면, 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 환자에서 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 감소시키는 효능을 보였다.

에페거글루카곤은 올해 2월 FDA로부터 혁신치료제(BTD)로 지정받은 바 있은 바 있다. FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 되며, 허가신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사(rolling review)가 허용된다. 또한 우선 심사(priority review) 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성이 확대돼 개발 및 허가절차의 효율성이 높아질 것으로 기대된다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로서 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았으며, FDA로부터는 소아희귀질환치료제(rare pediatric disease, RPD)로도 지정했다. EMA는 에페거글루카곤을 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했다.

이문희 한미약품 임상팀장(상무)은 “에페거글루카곤의 글로벌 임상2상 시험의 핵심투여기간을 완료했다”며 “이번 구두발표에서 임상2상에 참여한 환자의 인구통계학 및 임상적 특성에 대한 내용을 발표할 예정”이라고 말했다.