아리바이오, 알츠하이머 치료제 AR1001 임상 3상 중간 경과 발표

아리바이오가 경구용 알츠하이머병 치료제 'AR1001'의 임상 3상 중간 경과 분석 결과를 발표했다.

아리바이오는 위약·진약군 전체 환자 중 41%에서 인지와 기능이 유지 또는 오히려 개선되는 긍정적인 추세를 확인했다고 5일 밝혔다. 이번 분석은 52주 투약을 마친 환자 300명의 이중맹검 (double blind)이 유지된 데이터를 기반으로 진행됐다.

임상은 13개국 230개 임상센터에서 초기 알츠하이머병 환자 1535명을 모집해 진행 중이다. AR1001 투약을 완료한 300명의 임상 치매 평가 척도 총점(CDR-SB) 세부 분석한 결과 86명(28.6%)에서 증상이 명확히 개선됐고, 39명(13.0%)은 투약 시점의 상태를 안정적으로 유지했다. 2차 평가 항목인 △인지기능 평가(ADAS-Cog13) △생활능력 평가(A-IADL-Q) △우울증 평가(GDS) △인지기능 평가(MMSE) 등 4개의 지표 분석에서도 피시험자 증상 점수가 CDR-SB와 유사한 추세로 개선 및 유지된 것으로 확인됐다.

신약 허가의 중요한 조건인 안전성도 입증됐다. 현재까지 AR1001 임상 3상 참여 환자들의 이상반응들을 검토한 결과 우려할 만한 안전성 관련 경향이 발견되지 않았으며, 부작용으로 임상을 중단한 사례는 1.2%다. 또한, 단일항체 약물에서 빈번하게 발생하는 뇌부종(ARIA-E) 또는 뇌출혈(ARIA-H)의 케이스도 없었다고 연구진은 밝혔다.

초기 알츠하이머병 임상에서 성패를 가를 중요한 요소인 환자군 구성도 적정 수준으로 평가됐다. 아리바이오는 에자이 레켐비(1795명), 릴리 키순라(1182명)의 임상 3상 시험에 못지않은 총 1535명의 피시험자 모집을 글로벌 13개 국가에서 완료했고, 치료 효과를 명확하게 확인할 수 있는 질적 조건도 갖춘 것으로 평가받는다.

1차 세미나는 한국 임상 총괄 책임(P.I)을 맡고 있는 김상윤 분당서울대병원 신경과 교수의 주관으로 소속 임상 교수와 아리바이오 임상연구팀이 참여했고, 이달 22일 전체 한국 임상의가 참여하는 2차 경과 분석 세미나가 열릴 예정이다.

김 교수는 "아직 더 많은 환자가 임상을 진행 중이기 때문에 최종 결과까지는 신중한 자세로 접근해야 한다"며 "기존 치료제와 달리 뇌부종 및 뇌출혈 같은 심각한 부작용 사례가 전혀 없고, 이례적으로 전체 환자군 중 40% 이상에서 1, 2차 평가 지표가 유지 또는 개선되는 고무적인 경과가 확인된 만큼 임상3상 완료까지 투약과 평가 등 품질 관리에 더욱 만전을 기해야 한다"고 강조했다.

아리바이오는 AR1001의 글로벌 임상 3상이 종료되는 내년 상반기 톱라인을 발표하고 하반기 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 할 예정이다. 한편, 아리바이오는 코스닥 상장사 소룩스와 합병을 추진 중이며 합병 기일은 올해 11월 4일이다.