‘난치성 혈액암’ 치료 옵션 부족한데…국산 신약 개발 잰걸음

신라젠·파로스아이바이오, 임상시험 속도…박셀바이오, CAR-MIL 개발 도전

(그래픽=손미경 기자 sssmk@)

국내 제약·바이오 기업들이 혈액암 치료제 후보물질 연구개발에 속도를 내고 있다. 혈액암은 골수나 림프에서 암세포가 발생해 치료가 까다롭고 재발 위험도 높아 미충족 수요를 해소할 신약에 대한 기대감이 크다.

29일 제약·바이오 업계에 따르면 최근 신라젠, 파로스아이바이오, 박셀바이오 등이 혈액암 신약 후보물질 연구개발(R&D) 성과를 올리고 있다. 이들 기업리 개발 중인 후보물질은 국내외 의약품 허가당국에서 임상시험 계획서(IND)를 승인받거나, 기술력을 인정받아 희귀의약품 또는 국책 과제로 선정됐다.

최근 신라젠은 BAL0891의 임상시험 대상을 급성 골수성 백혈병 환자로 확대하는 IND 변경을 식품의약품안전처에서 승인받았다. BAL0891은 신라젠이 2022년 스위스 제약사 바실리아사로부터 도입한 표적항암제 후보물질이다. 암세포의 분열과 성장에 관여하는 인산화 효소인 TTK와 PLK1를 동시에 억제하는 기전의 혁신신약이다. 기존에는 위암, 삼중 음성 유방암 등을 대상으로 개발해왔으며, 이번 식약처 IND 변경 승인에 따라 국내에서 재발성·불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 초기 임상을 시작하고 용량, 안전성, 유효성을 확인할 예정이다.

앞서 4월 신라젠은 미국식품의약국(FDA)에서 급성 골수성 백혈병 환자에 대한 BAL0891 임상을 허가받아, 미국 MD 앤더슨 암센터, 예일 암센터, 몬테피오레 암센터, 코넬 암센터 등에서 연구를 추진한다. 이달 초 신라젠은 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽혈액학회에서 BAL0891의 급성골수백혈병에 대한 임상 연구 개요를 발표해 주목받았다.

파로스아이바이오가 개발 중인 급성 골수성 백혈병 치료제 신약 후보물질 PHI-101는 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 이로써 PHI-101은 FDA, 식약처, EMA 세 기관에서 모두 희귀의약품 지위 얻어 개발 과정에서 허가 심사 기간 단축, 임상시험 관련 자문, 허가 신청 수수료 감면, 허가 후 일정 기간 시장 독점권 등 각종 혜택 보장받게 됐다.

PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 개발한 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 통해 도출한 혁신 항암 신약 후보물질이다. 급성 골수성 백혈병 환자들에게서 관찰되는 FLT3 단백질 변이를 표적으로 한다. 지난해 12월 파로스아이바이오는 미국혈액학회 연례학술대회에 참석해 종합완전관해율 50%, 객관적 반응률 67% 등의 PHI-101의 글로벌 1상 중간결과를 발표한 바 있다.

박셀바이오는 다발골수종 신약을 개발하기 위한 연구가 최근 국가신약개발사업 과제로 선정됐다. 이에 따라 박셀바이오는 2027년 3월까지 향후 2년 동안 연구비를 지원받아 ‘다발골수종 치료를 위한 B세포 성숙 항원(BCMA) 표적 키메라 항원 수용체 발현 골수침윤림프구(CAR-MIL) 치료제’ 개발 연구를 실시한다. 박셀바이오는 이번 국가 신약 과제에서 비임상 시험을 진행하고, IND 승인까지 완료한다는 목표다.

CAR-MIL은 환자 골수 내에서 추출한 림프구를 유전적으로 조작한 치료제다. 현재 BCMA CAR를 발현한 CAR-MIL 치료제는 국내는 물론, 전 세계적으로도 상용화한 제품이 없다. 박셀바이오에 따르면 마우스 실험에서 BCMA CAR-MIL 실험군은 기존의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제를 사용한 대조군과 비교해 종양 살상력과 생존율이 우수하며, 안전성도 높은 것으로 나타났다.

혈액암 신약 개발 경쟁은 앞으로 더욱 활기를 보일 전망이다. 고형암 연구가 주를 이루는 항암제 시장에서 소수의 혈액암 치료제가 희귀의약품으로서 매출을 올리고 있어서다. 글로벌 제약·바이오 시장분석 전문기관 이밸류에이트(Evaluate)는 2028년까지 글로벌 매출 상위를 차지할 10개 의약품 리스트를 발표하면서 만성림프구성백혈병 치료제(3개), 다발성골수종 치료제(2개) 등 다수의 혈액암 치료제를 꼽았다.