[BioS]이엔셀, ‘MSC세포’ 희귀신경질환 비임상 “PNS 발표”

[PNS 2025] 유전성 신경질환 CMT 1b상 진행중 ‘EN001’, 슈반세포 증식촉진, 인슐린 병용효과 가능성 확인

이엔셀(ENCell)은 지난 19일(현지시간) 영국 에든버러에서 개최된 국제 말초신경학회(Peripheral Nerve Society, PNS 2025) 연례학술대회에서 중간엽줄기세포(MSC) 치료제 후보물질 ‘EN001’의 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 치료전략에 대한 비임상 결과를 발표했다고 23일 밝혔다.

CMT는 유전성 희귀 신경질환으로, 손발 변형과 근육위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발하는 것으로 알려져 있다. EN001은 탯줄에서 유래한 MSC 치료제이며, 이엔셀은 EN001로 CMT 임상1b상을 진행중이다.

이번 발표에서 이엔셀은 EN001이 신경세포의 기능에 중요한 슈반세포(Schwann cell)의 증식을 촉진해 질병진행을 억제하고 증상을 완효화는 효과를 확인했다.

또한 이엔셀은 당뇨병 치료에 사용되는 인슐린(insulin)이 유전성 희귀 신경질환인 CMT 치료에 기여할 가능성을 확인했다. CMT 환자가 당뇨병을 앓을 경우 예후가 악화된다는 점에 기반해, 연구팀은 인슐린이 슈반세포의 생물학적 활성을 증가시키고 증식을 유도한다는 결과를 확인했다. 동일한 효과는 환자유래 세포와 동물 모델에서도 나타났다.

회사는 EN001과 인슐린 병용투여를 통해 인슐린 내성문제를 완화하는 결과도 제시했다. 병용투여 결과 인슐린 사용량을 줄이면서도 치료효과를 높여 CMT 환자에게 새로운 치료제를 제공할 수 있을 것으로 회사는 기대했다.

한편 이엔셀은 최근 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 임상1b상에서 고용량군 환자에 대한 반복투여를 완료했다. 회사는 고용량군에서의 안전성을 확인한 이후 임상2a상 진입에 속도를 낼 계획이다.

이엔셀 관계자는 “현재 치료제가 없는 희귀질환인 CMT 환자들에게 새로운 치료전략 및 옵션을 제공할 수 있도록 진행중인 임상에 더욱 속도를 낼 계획”이라고 말했다.