이엔셀, ‘EN001’ 미국 FDA 희귀의약품 지정

입력 2025-02-28 10:15

기자 이름을 클릭하면
더 자세한 정보를
확인할 수 있어요!
구글 선호매체 추가

  • 가장작게

  • 작게

  • 기본

  • 크게

  • 가장크게

샤르코마리투스병 환자 대상…임상 1b상 연내 마무리

이엔셀은 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘EN001’이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품에 지정됐다고 28일 밝혔다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. CMT 1A형 환자를 대상 저용량군 임상에서 안전성을 확인했으며, 연내 임상 1b상을 마무리할 계획이다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심하면 시각과 청력 상실로 이어지는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 아직 승인된 치료제가 없다.

관련 뉴스

#이엔셀 #희귀의약품 #샤르코마리투스병 #CMT

유혜은 기자의 주요 뉴스

자세히보기

  • 좋아요0
  • 화나요0
  • 슬퍼요0
  • 추가취재 원해요0

주요 뉴스

  • 이투데이 ‘2027 테크 퀘스트’ 10월 개최⋯대한민국 AI의 미래를 묻다
    이투데이 ‘2027 테크 퀘스트’ 10월 개최⋯대한민국 AI의 미래를 묻다
    10월 22일, 중소기업중앙회서 개최 한성숙 총리·장병탁 교수 등 AI 전문가 총출동 K-AI 반도체부터 AX·피지컬 AI까지 집중 조명 대한민국 AI 산업의 현주소를 진단하고 2027년을 이끌 차세대 기술·산업의 향방을 모색하는 자리가 열린다. AI 반도체와 산업 AX(AI 전환), 피지컬 AI, 로보틱스부터 AI 투자와 정부 정책까지 국내 AI 생태계의 핵심
  • 2030년까지 공적주택 119만 가구…중산층 품는 ‘보편형’ 19만 가구
    2030년까지 공적주택 119만 가구…중산층 품는 ‘보편형’ 19만 가구
    ‘주거안정플랜’ 가동…연평균 24만 가구 공급 공공임대 89.3만·공공분양 24.3만 가구 배정 수도권 92만 가구 집중…전체 물량의 77% 장기공공임대 250만 가구 이상으로 확대 정부가 2030년까지 공공임대와 공공분양 등을 합쳐 119만 가구의 공적주택을 공급한다. 연평균 약 24만 가구 규모로, 전체 물량의 77%인 92만 가구는 주택 수요가 많은 수
  • "차례상 그만"…10가구 중 7가구, 차례 안 지낸다 [데이터클립]
    "차례상 그만"…10가구 중 7가구, 차례 안 지낸다 [데이터클립]
    올해 추석 차례를 지낼 계획이 없다는 가구가 10가구 중 6가구를 넘어선 것으로 조사됐다. 한국농촌경제연구원(KREI)의 '2026년 추석 성수기 주요 과일류 구매 행태 및 공급 전망'에 따르면 올해 추석 차례를 지낼 계획이 있다는 응답은 27.3%로, 지난해 40.4%보다 13.1%p 감소했다. 반면 '계획이 없다'는 응답은 65.3%, '아직 결정하지 않았다'
  • '반도체의 힘', 코스피 7거래일만에 7000선 재탈환
    '반도체의 힘', 코스피 7거래일만에 7000선 재탈환
    코스피 지수가 반도체 업종의 주도력 강화와 수출 호조세에 힘입어 7거래일만에 7000선 탈환에 성공했다. 21일 한국거래소에 따르면 코스피는 전 거래일 대비 113.49포인트(1.65%) 오른 7007.72에 장을 마감했다. 전장보다 0.64% 오른 6938.34에 출발한 코스피는 장중 한때 7027.58까지 오르기도 했으나 6938.34까지 밀리기도 하며 7000선 부근
  • ‘3주 만에 또 후속 모델’…AI 속도·비용 경쟁 확대
    ‘3주 만에 또 후속 모델’…AI 속도·비용 경쟁 확대
    오픈AI·앤트로픽, 복합 업무·장시간 작업 능력 강화 AI 기업들의 신모델 출시 주기가 갈수록 짧아지고 있다. 한 번 공개한 주력 모델을 장기간 유지하던 과거의 방식에서 벗어나 성능과 기능을 빠르게 추가하는 방향으로 이동하면서 기업들의 AI 개발 속도가 서비스의 경쟁력을 좌우하는 핵심 요인으로 부각되고 있다. 21일 정보기술(IT) 업계에
  • 오세훈 "주택공급 책임 분명히 할 것⋯이제 자제하지 않겠다"
    오세훈 "주택공급 책임 분명히 할 것⋯이제 자제하지 않겠다"
    "정비사업 파이프라인 말살해 놓고 남 탓" 신통기획 214곳·모아주택 168곳 추진 용산공원 개발엔 "국민적 저항 직면" 오세훈 서울시장이 이재명 대통령의 '서울 주택공급 책임론'을 정면으로 반박하며 박원순 전 시장과 문재인 정부가 정비사업의 공급 기반을 무너뜨려 현재의 공급 부족을 초래했다고 주장했다. 오 시장은 21일 오전 서울시청에
  • “사과 한 상자 말고 세 알만”…고물가에 가벼워진 추석 장바구니 [르포]
    “사과 한 상자 말고 세 알만”…고물가에 가벼워진 추석 장바구니 [르포]
    3개·4개·5개씩 소량 판매 인기…반찬가게엔 “해먹는 것보다 싸다” 전통시장 차례상 35만원…상인 “과일값 올라 선물세트 손님 줄어” 5만원짜리도 좋지요? 추석 연휴를 사흘 앞둔 21일 오전 서울 동대문구 청량리종합시장. 과일가게 앞에 선 80대 어르신은 사과 한 알을 들어 이리저리 살펴본 뒤 상자에 적힌 가격표를 한참 들여다봤다. 옆에는 7만
  • 지지율·인사 논란에 결국 강훈식도 사의…靑 인적쇄신 본격화하나
    지지율·인사 논란에 결국 강훈식도 사의…靑 인적쇄신 본격화하나
    靑 “비서실장으로서 종합적 책임” 후속 인선 폭 주목…안보실장 교체엔 신중론 강훈식 대통령비서실장이 21일 이재명 대통령에게 사의를 표명했다. 이 대통령이 기자회견에서 인사 시스템 재점검과 국정 쇄신 의지를 밝힌 지 사흘 만이다. 김용범 전 정책실장에 이어 비서실장까지 교체 수순에 들어갈 경우 청와대 핵심 참모진을 폭넓게 바꾸는

많이 본 뉴스

최신 영상

산업 최신 뉴스

뉴스발전소

내가 저장한 뉴스 모아보기

한 컷

  • 오늘의 상승종목

  • 09.21 장종료

실시간 암호화폐 시세

  • 종목
  • 현재가(원)
  • 변동률
    • 비트코인
    • 117,111,000
    • +5.67%
    • 이더리움
    • 3,746,000
    • +3.91%
    • 비트코인 캐시
    • 358,500
    • +4.52%
    • 리플
    • 2,059
    • +6.91%
    • 솔라나
    • 159,700
    • +5.9%
    • 에이다
    • 330
    • +6.45%
    • 트론
    • 463
    • -1.07%
    • 스텔라루멘
    • 287
    • +7.09%
    • 비트코인에스브이
    • 24,190
    • +3.29%
    • 체인링크
    • 17,700
    • +3.21%
    • 샌드박스
    • 54.96
    • +2.14%
* 24시간 변동률 기준

Web3 레이더

  • 주목 펀딩
    • 1 Arc $222M
    • 2 Ripple $500M
    • 3 Morpho $175M
    • 4 World OTC $52.5M
  • 인기 프로젝트
    • 1 Arc Infra 인기지수 311
    • 2 Zama FHE 인기지수 302
    • 3 Derive DeFi 인기지수 286
    • 4 Stonk 인기지수 282
  • 토큰 언락 임박
    • HumidiFi $12.2M · 유통량 113% D-78
    • Capricorn $22.8M · 유통량 53% D-31
    • FLock $5.7M · 유통량 41% D-8
    • DAOBase $580K · 유통량 43% D-26
Source from