GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 패스트트랙 지정

희귀질환 바이오신약 개발 속도 ↑

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트렉 지정(Fast Track Designation)을 받았다고 10일 밝혔다.

지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받은 데 이어, 이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 ‘GC1130A’ 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분 환자가 심각한 뇌 손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전 질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 뇌실 내 직접 투여 방식(Intracerebroventricular injection, ICV)은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

▲GC녹십자 본사 전경 (사진제공=GC녹십자)

또한, GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 2023년 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

GC녹십자는 현재 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.

한편, FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이는 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.

GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.