[BioS]GC녹십자, ‘산필리포증후군 치료제’ FDA 패스트트랙 지정

지난달 美1상 승인 ‘GC1130A’, 연내 국내·미국·일본 1상 진행 예정

GC녹십자(GC Biopharma)는 10일 국내 노벨파마(Novel Pharma)와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 ‘GC1130A(NP3011)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation) 받았다고 밝혔다.

GC1130A는 지난달 FDA로부터 임상1상 임상시험계획서(IND)를 승인받았으며, 이번 패스트트랙 지정을 통해 GC1130A의 개발에 한층 속도가 붙을 것으로 회사는 기대했다. GC녹십자는 현재 GC1130A의 안전성, 내약성 등을 평가하기 위해 연내 국내, 미국, 일본 등에서 다국가 임상1상을 준비하고 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발하며, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 효소대체요법(ERT) 후보물질로, 약물을 뇌실 안에 직접투여해(ICV) 치료 효과를 높이는 접근법이다. ICV(intracerebroventricular injection) 투여방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 최초로 적용해 지난 2021년 일본에서 시판허가를 받은 바 있다.

GC1130A는 지난해 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정되어 기쁘다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.