카이노스메드, ‘KM-819’ 미국 임상 2상 파킨슨 환자 투여 시작

카이노스메드는 KM-819의 미국 임상 2상 파트1b에 진입해 파킨슨병 질환자에게 투여를 시작했다고 17일 밝혔다.

이번 임상으로 환자에게 투여될 KM-819의 최대용량을 결정하고, KM-819의 안전성 확보 및 앞으로 진행할 약물의 효능 검사를 할 예정이다. 파킨슨 질환자 24명을 대상으로 무작위배정, 이중맹검, 다중용량상승 방식으로 미국 미시간주에 있는 큐알아이임상연구센터에서 임상이 진행된다.

앞서 건강한 사람을 대상으로 한 임상2상 파트1a는 완료했으며, 이를 통해 KM-819 최대용량인 800mg까지 안전성을 확보했다.

KM-819는 기존 개발하고 있는 파킨슨 치료제와는 달리 동시에 듀얼 액션 기능을 하는 새로운 매커니즘을 가진 퇴행성 뇌신경계 혁신신약이다.

첫 번째 기능은 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)의 과활성을 억제해 신경세포의 사멸 방지 및 보호 효과를 가져온다. 두 번째 기능은 알파시누클레인(α-synuclein)의 축적에 관여하는 자가포식(autophagy) 활성을 증가시켜 응집을 저해하고 신경세포를 보호하는 기능이다. 이 두 가지 성질은 현재까지 연구된 바에 의하면 파킨슨병의 진전에 관련된 두 가지 주요인을 타깃한 것이다.

파킨슨병을 대상으로 개발하고 있는 다수의 약물은 알파시누클레인을 직접 타깃해 저해시키거나 다른 단백질을 타깃하고 있으나 듀얼 액션으로 신경세포 보호효과를 가지는 약물은 KM-819가 유일하다고 회사 측은 설명했다.

파킨슨병 치료제의 글로벌 시장 규모는 2019년 35억 달러(4조5500억 원)에서 2029년 115억 달러(14조9500억 원)로 연평균 12.6% 증가할 것으로 예상된다. 그 중 미국이 약 18억 달러(2조 3400억 원)로 51.5%를 차지하고 있다.

카이노스메드 관계자는 “이번 임상으로 환자들에게 600mg까지 투여해 약물의 안전성을 확인한다면, 실제 효능 시험에서 높은 용량으로 진행이 가능해진다는 점에서 의미가 크다”라면서 “조속히 마무리 후 올해 안으로 파트2 단계에 진입해 유효성 평가에 집중할 계획”이라고 말했다.