에스바이오메딕스, 파킨슨병 세포치료제 임상시험 국가과제 선정

1/2a상 임상시험 수행해 안전성 및 탐색적 유효성 입증하고 차단계 임상시험 진입 목표

▲에스바이오메딕스 CI (사진제공=에스바이오메딕스)

에스바이오메딕스는 인간배아줄기세포 유래 중뇌 도파민 신경전구세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제(A9-DPC) 임상연구가 2023년도 범부처재생의료기술개발사업 신규 과제로 선정됐다고 8일 밝혔다.

이번 과제는 범부처재생의료기술개발사업의 허가용 임상시험 분야에 선정됐으며, 연구책임자는 조명수 에스바이오메딕스 연구소장이다. 회사는 3년 동안 배아줄기세포 유래 파킨슨병 세포치료제의 1/2a상 임상시험을 수행해 안전성 및 탐색적 유효성을 입증하고 차단계 임상시험에 진입하는 것을 목표로 과제를 진행한다. 2023년 1월 식품의약품안전처로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받았으며, 연세대학교 세브란스 병원 신경외과 및 신경과에서 시행될 예정이다.

임상시험의 대상자는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자로 약물에 대한 내성 또는 부작용을 보이는 환자다. 올해 상반기 임상투여 개시를 위해 대상자 모집 및 선별을 진행 중이다.

임상시험에 사용되는 세포치료제 A9-DPC는 회사가 보유한 원천기술인 TED 기술(배아줄기세포의 신경분화 표준화기술)을 이용해 배아줄기세포를 높은 수율의 신경전구세포로 분화 유도한 후, 여기에 또 다른 신호조절 저분자 화합물들을 처리해 파킨슨병 관련 중뇌 부위에 특이적으로 존재하는 도파민 신경전구세포로 분화 유도한 것이다. 앞서 회사는 A9-DPC의 효력과 관련해 인간과 유사한 증상을 나타내는 파킨슨병 원숭이 모델에서 행동개선을 확인했으며, 양전자단층촬영-컴퓨터단층촬영(PET-CT)을 통해 이식한 도파민 신경세포가 뇌 내에서 정상적으로 기능함을 입증한 바 있다.

파킨슨병은 퇴행성 뇌질환으로서 중뇌 도파민 신경세포의 사멸로 인해 발생한다. 한 번 손상된 신경세포는 자발적으로 재생되지 않기 때문에 일단 발병이 된 후에는 질환이 계속해서 진행되게 된다. 레보도파 등의 약물복용 및 뇌심부자극술과 같은 기존 치료 방법은 증상 완화에는 효과적이지만 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸하는 것은 막을 수가 없으며, 시간이 지남에 따라 효과가 감소하고 다양한 부작용이 나타나는 한계를 가지고 있다.

조 연구소장은 “이번에 선정된 과제가 배아줄기세포로부터 분화된 중뇌 도파민 신경세포를 파킨슨병 환자의 뇌에 이식해 사멸된 세포를 대체해주는 치료방법으로, 기존 치료방법들의 한계를 극복할 수 있는 근본적인 치료법이라 할 수 있다”며 “국가과제로 선정됨으로써 보다 안정적인 임상연구 수행이 기대된다”고 밝혔다.