GC녹십자, 日돗토리대와 희귀질환 혁신신약 개발 '맞손'

경구용 GM1 강글리오시드증 치료제 개발 목표
신규 물질 특허 독점실시권 등 확보…글로벌 상업화 도전

(사진제공=GC녹십자)

CG녹십자가 희귀질환 혁신신약 개발을 위해 일본 돗토리대와 손을 잡는다.

GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 ‘GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis, GM1)’의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.

‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만 명 당 1명꼴로 발생한다고 알려져 있다. 대부분 6세 미만 소아기에서 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반된다. 현재 시장에 출시된 치료제는 없는 상황이다.

이번 계약을 통해 양측은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질 발굴에 나선다.

특히 GC녹십자는 후보 물질 합성 및 비임상 독성시험을 담당하고 임상시험부터는 단독으로 진행한다. 또 신규 물질 특허 단독 소유 및 독점실시권을 확보했으며 추후 글로벌 상업화에 도전할 계획이다.

아울러 돗토리대는 후보 물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 맡는다. 돗토리대가 보유하고 있는 GM1 치료 물질 스크리닝 기술은 일본 정부기관인 의료연구개발기구(AMED)의 ID3 부스터 프로젝트(Booster Project) 지원을 받아 의학∙건강∙영양 연구소(NIBIOHN)와 협업을 통해 확보했다.

양측 계약 합의 조항에 따라 돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤(단계별 성공에 따른 기술료)을 지급받고 별도로 제품이 상용화됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받았다.

허은철 GC녹십자 대표는 “앞으로도 희귀 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료방법을 제시하기 위해 다양한 형태의 협력을 이어갈 것”이라고 말했다.