[BioS] 한독ㆍ제넥신 공동개발 성장호르몬 美FDA 희귀약 지정(종합)

약효 지속시간 늘린 바이오의약품..임상ㆍ허가기간 단축 기대

한독은 제넥신과 공동개발 중인 지속형 성장호르몬제 'GX-H9'이 지난 9일 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다고 16일 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이뤄질 수 있도록 개발 업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도다.

지속형 성장호르몬 'GX-H9'가 희귀의약품으로 지정됨에 따라 임상 시험 계획 우선 검토, 연구비 및 허가비용 세금감면, 7년 간의 시장독점권 등의 혜택을 받을 수 있게 됐다.

성장호르몬결핍증은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받을 수 있다.

회사에 따르면 ‘GX-H9’은 제넥신이 독자적으로 보유한 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 차세대 지속형 성장호르몬이다. 매일 투여해야 하는 기존 제품들에 비해 주 1회 또는 월 2회로 주사 맞는 주기를 조절할 수 있다는 점이 특징이다. ‘GX-H9’는 유럽에서 성인환자와 소아환자 대상으로 진행하는 임상2상시험을 진행 중이다.

제넥신은 지난 9월 프랑스 파리에서 열린 유럽 소아 내분비학회(ESPE)에서 소아 및 성인 환자 대상 다국가 임상 2상 자료를 발표했다. 오는 19일 일본 도쿄에서 열리는 아시아 태평양 소아 내분비 학회에서도 연구내용을 소개할 예정이다.

GX-H9의 성인 환자 대상 임상 2상 최종결과는 올해 말에 확인할 수 있을 것으로 예상되며, 소아 환자 대상 임상 2상 중간 결과는 2017년 상반기에 확인 가능할 전망이다.

김영진 한독 회장은 “이번 미국 FDA 희귀의약품 지정으로 지속성 성장호르몬제 개발을 보다 가속화할 수 있게 됐다"면서 "제넥신과 적극적으로 협업해 전세계의 희귀질환 환자들에게 하루 빨리 혁신적 바이오 신약을 제공하겠다"고 말했다.

경한수 제넥신 대표는 “미국 FDA 희귀의약품 지정은 신약 개발회사로서 굉장히 의미 있는 일이라고 생각한다. 희귀의약품 지정을 통해 성장호르몬 개발에 박차를 가하여 성장호르몬 결핍증으로 고통받는 성인 및 소아 환자들의 삶의 질에 기여하고 싶다”고 밝혔다.

한독과 제넥신은 지난 2012년 6월 지속형 성장호르몬제에 대한 기술이전 및 공동개발 계약을 체결하고, 향후 발생하는 모든 수익을 50대 50으로 배분키로 합의한 바 있다. 한독은 2014년 제넥신의 최대주주(22.83%)가 됐다.