TaRGET은 CRISPR-Cas9 대비 크기가 절반 이하 수준인 CRISPR-Cas12f를 사용했다. 지질나노입자(LNP)와 아데노연관바이러스(AAV)를 이용해 TaRGET 유전자가위를 조직에 전달해 유전자를 교정해 치료한다.
엔세이지는 CRISPR-Cas12, 13을 활용해 유전성 질환 치료제 개발에 나서고 있다. 2024년 미국 자회사를 통해 적용 유전질환에 대한 전임상을 마치고, 글로벌 임상 1상을 신청할...
2023-12-14 05:03