샤르코마리투스 - 이투데이

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이엔셀, 증권신고서 제출…7월 코스닥 상장 예정

이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 교원 창업한 기업으로 △세포·유전자치료제 위탁개발(CDMO) 사업 △샤르코-마리투스 병(CMT), 듀센 근디스트로피(DMD), 근감소증 등 희귀·난치 근육 질환 대상 차세대 줄기세포 치료제(EN001) 신약 개발 사업을 영위 중이다. CDMO 사업 주요 고객사는 얀센, 노바티스 등 글로벌 대형 제약사부터 제조 및 품질관리(GMP)...

2024-05-23 17:19
좁지만 블루오션…희귀질환 ‘틈새시장’ 공략 나선 제약 기업들

지난해 글로벌 기업 노바티스에 희귀난치성 유전병인 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발한 ‘CKD-510’의 개발 및 상업화 권리를 13억500만 달러(약 1조7000억 원)에 이전하는 성과를 기록했다. CKD-510는 2020년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 종근당은 이 밖에도 헌팅턴증후군 치료제 후보물질 ‘CKD-504’을 연구 중이다. 희귀질환은 희귀질환 관리법...

2024-04-25 05:01
이엔셀, 올해 첫 바이오기업 상장 예심 통과…CGT CDMO 특화

이는 국내 CGT CDMO 기업 중 최다 실적으로 알려졌다. 이엔셀은 신약 개발에도 집중하고 있다. 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 EN001은 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 기반으로 하는 근육질환 치료제다. 현재 샤르코-마리-투스병(CMT), 뒤센 근위축증(DMD)을 적응증으로 임상시험을 진행 중이다. 2022년 희귀의약품(ODD)에 지정됐다.

2024-04-12 14:21
‘미래 성장동력’은 이것…제약기업들, 주총서 회사 성장 전략 제시

지난해 글로벌 빅파마 노바티스에 희소 난치성 유전병인 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발 중이던 ‘CKD-510’을 1조7000억 원대에 기술 이전하는 성과를 기록했다. 또 네덜란드 시나픽스와 ADC 접합체 기술도입 계약을 체결, ADC 플랫폼 기술 3종 ‘GlycoConnect, HydraSpace, toxSYN’의 사용 권리를 확보해 ADC 항암제를 개발에 속도를 내고 있다. 대웅과 대웅제약도 지난달 28일...

2024-04-02 05:00
‘1호 기술·성장특례 상장’ 헬릭스미스·셀리버리, 연이은 ‘악재’에 눈물

유전자 치료제 엔젠시스로 당뇨병성 신경병증, 난치성 족부궤양, 근위축성측삭경화증, 샤르코마리투스병 치료제 등을 개발 중이다. 헬릭스미스는 신약개발에 대한 기대감에 한때 시총 2위에 올랐고, 주가는 31만2200원(종가 기준)까지 상승했었다. 하지만 연이은 임상 실패로 주가는 3000원대로 내려앉았다. 4월 1일 종가 기준 주가는 4495원, 시총 순위는 418위다. 올해...

2024-04-02 05:00
“툴젠, 25년 한 우물 팠다…원천 특허로 글로벌 기업 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]

툴젠은 현재 유전자가위 기술로 희귀 유전성 질환 샤르코마리투스병(CMT)을 비롯해 습성황반변성, B형 혈우병 등 치료제를 개발 중이다. 속도가 가장 빠른 것은 CMT 치료제 ‘TGT-001’이다. 현재 전임상 막바지 단계로, 2025년 인체 임상을 목표로 한다. 이 대표는 “CMT는 관련 유전자가 두 가닥이어야 하는데 세 가닥이라 문제가 생기는 병으로, 유전자가위로 잘라 두...

2024-03-07 05:00
신약개발·기술수출의 힘…주요 제약사 ‘최대 실적’ 행진

지난해 11월 종근당은 샤르코 마리 투스 치료제로 개발 중이던 신약 후보물질 ‘CKD-510’의 개발과 상업화 권리를 13억500만 달러(약 1조7300억 원)에 노바티스로 이전했다. 이러한 성과를 토대로 지난해 매출 1조6694억 원, 영업이익 2466억 원을 달성했다. 매출과 영업이익은 전년 같은 기간보다 각각 12.2%, 124.4% 늘어난 수치다. 한미약품은 지난해 매출 1조4909억...

2024-02-13 05:00
종근당, 지난해 영업이익 2466억…창사 이래 최대 ‘기술수출 효과’

CKD-510은 종근당이 연구·개발한 샤르코-마리-투스병(CMT) 신약후보물질이다. 종근당 관계자는 “주요품목 성장세가 지속하고 ‘CKD-510’의 기술수출에 따른 매출 및 이익으로 호실적을 보였다”고 설명했다. 종근당은 2019년 매출 첫 1조 원을 돌파한 뒤 계속해서 ‘1조 클럽’을 유지하고 있다. 현재 항체약물접합체(ADC)·이중항체 등 다양한 모달리티를...

2024-02-05 15:46
경제 위기·경기 위축에도 제약사 실적 펄펄…최대실적 경신 전망

종근당은 지난해 11월 샤르코-마리-투스병(CMT)의 신약 후보인 CKD-510에 대해 글로벌 제약사 노바티스와 13억5000만 달러(약 1조7302억 원) 규모의 기술수출 계약을 체결했다. 계약금으로 8000만 달러(약 1061억 원)를 받았고, 향후 개발과 허가 단계에 따른 마일스톤 12억5000만 달러(약 1조6241억 원)와 매출에 따른 판매 로열티를 따로 받게 된다. 대웅제약은 올해...

2024-01-29 06:00
“종근당, 노바티스 기술 이전 계약으로 4분기 ‘어닝 서프’…목표가 28% 상향”

종근당은 세 달 전 노바티스와 총 13억500만 달러 규모의 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 CKD-510의 기술 이전 계약을 체결했다. CKD-510은 HDAC6 저해제이며, HDAC6는 세포의 정상적인 분열, 체내 효소 및 단백질의 정상 기능에 도움을 주는 역할을 한다. 하지만 HDAC6가 비정상적으로 작동하면서 세포 사멸 등을 통해 질병을 발생시키는 것으로 알려졌다. CMT는...

2024-01-12 08:17
‘혼돈의’ 헬릭스미스, 최대주주 구했더니 임상 실패 악재

현재 VM202은 당뇨병성 신경병증뿐 아니라 당뇨병성 허혈성 족부궤양 △중증하지허혈 △말초동맥질환(파행) △근위축성 측삭경화증 △허혈성 심장질환 △샤르코-마리-투스를 적응증으로 개발 중이다. 헬릭스미스는 파이프라인 정리로 재무구조 개선을 기대하고 있다. DPN 임상이 중단되면 미국 임상 비용이 감소해 현금 지출이 줄어들 것이라는 계산이다....

2024-01-04 05:01
툴젠, 유전자가위 치료제 'TGT-001' FDA 희귀의약품 지정

샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등의 증상을 보인다. 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT1A형 인데, 아직 근본적인 치료법이 없어 의료적 미충족수요가 높은 상황이다. 툴젠의 유전자 교정 치료제인 TGT-001은 PMP22 유전 서열의 중복으로 인해 단백질이...

2023-12-18 09:09
유전자가위 치료제 잇단 허가…국내 개발 동향은?

국내서도 유전자가위 연구 활발…임상 진입한 곳은 없어 국내서는 임상에 진입하지 못했지만 유전자가위 치료제 개발 연구가 활발하다 툴젠은 희귀 유전성 질환 샤르코마리투스병(CMT) 치료제 ‘TGT-001’를 개발하고 있다. 이 질병은 말초신경 퇴화를 일으켜 근위축, 근력약화를 일으키는 유전성 신경질환이다. CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자 과발현으로...

2023-12-14 05:03
유전자가위 치료제 美FDA 첫 승인…암·희귀질환 정복 성큼

툴젠은 파이프라인으로 샤르코마리투스병 치료제 ‘TGT-001’, 노인성 황반변성 치료제 ‘TG-wAMD’ 등을 보유하고 있다. 앱클론은 유전자가위 기술을 활용해 체내 면역세포인 ‘T세포’를 변형하는 카티(CAR-T) 세포치료제를 개발 중이다. 변형된 T세포는 정상 세포를 손상하지 않으면서 암세포만 특이적으로 공격하게 된다. 진코어는 선천 망막 질환과 뇌 질환 치료제를...

2023-12-14 05:00
“종근당, HDAC6로 R&D 증가에도 4분기 견조한 실적 예상…목표가 36% 상향”

종근당에서는 희귀 질환인 샤르코-마리투스 치료제를 개발 중이며, 임상1상에서는 안전성과 유효성을 입증했다. 이 연구원은 "HDAC(Histone deacetylase)은 히스톤 단백질의 아세틸화를 촉진하는 효소로 암 세포의 염색체 구조를 조절해주기 때문에 이러한 효소를 억제하면 암세포가 사멸된다"고 했다. 그러면서 "계약금 8000만 달러는 4분기...

2023-12-06 08:28
종근당 이어 오름테라퓨틱도 빅파마 기술이전 계약 체결 ‘겹경사’

종근당에 따르면, 6일 오전 종근당은 노바티스에 희소난치성 질환인 샤르코-마리-투스병(CMT), 심방세동 치료제 등으로 개발 중인 HDAC6 저해제 ‘CKD-510’을 최대 계약 규모 130억500만 달러(약 1조7000억 원)에 기술 수출했다. 계약금은 8000만 달러(약 1061억 원) 규모다. CKD-510은 앞서 전임상 연구에서 심혈관질환 등 여러 HDAC6 관련 질환에서 효능이...

2023-11-07 14:29
“종근당, 노바티스에 첫 빅파마 기술 계약으로 R&D 재평가…목표가 상향”

또한 "HDAC6 억제제인 CKD 506으로 류마티스관절염 유럽 2a상 진행한 바 있으며, 샤르코마리투스 치료제로 CKD-510의 가능성 확인 한 바 있다. 희귀질환 강자 노바티스는 샤리코마리투스(CMT) 파이프라인을 강화하는 것으로 보인다"고 했다. 샤르코마리투스병(CMT)은 유전성 말초신경병증으로 희귀질환에 속하며, 전 세계적으로 유병률이 약 2500명당...

2023-11-07 08:00
[BioS]툴젠, ‘CRISPR 편집’ CMT 전임상 “PNS서 발표”

툴젠(Toolgen)은 19일 덴마크 코펜하겐에서 개최된 말초신경학회(Peripheral Nerve Society, PNS) 에서 이재영 치료제개발실장이 샤르코마리투스병 1A형(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A, CMT1A) 치료제 후보물질 ‘TGT-001’의 전임상 결과를 구두발표 했다고 밝혔다. PNS 학회는 말초신경분야의 권위있는 학회로, 말초신경관련 기초연구, 중개연구 및 임상연구 등에...

2023-06-19 09:47
뚝심으로 블루오션 개척할까…희귀질환 치료제 연구하는 ‘제약 터줏대감’

종근당, 신경계 희귀질환 CMT·헌팅턴 공략 연구개발(R&D) 파이프라인 강화에 힘쓰고 있는 종근당은 신경계 관련 희귀질환인 샤르코-마리-투스병(CMT)과 헌팅턴증후군 치료제의 임상 1상을 각각 진행 중이다. 종근당은 올해 5월 미국에서 열린 국제말초신경학회에서 샤르코-마리-투스병 치료제 ‘CKD-510’의 비임상 및 유럽 임상 1상 데이터를 공개했다....

2022-09-29 05:00
[BioS]종근당, ‘HDAC6 억제제’ 심방세동 “전임상 결과 발표”

증가하며 관련 질환의 미충족수요가 높아지고 있다”며 “새로운 기전의 CKD-510이 심장질환 치료의 새로운 대안이 될 수 있도록 연구개발에 속도를 높이겠다”고 말했다. 한편 종근당은 CKD-510을 유전자 이상으로 발생하는 희귀질환인 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 치료제로 유럽 임상1상을 완료했으며, 현재 미국 임상2상을 준비하고 있다.

2022-08-30 15:16

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