K바이오, 희귀·난치 질환 신약 도전…글로벌 시장 선점 노린다

미충족 의료 수요 커…상업화 성공 시 독점적 지위

(그래픽=김소영 기자 sue@)

국내 제약·바이오 기업들이 기존 치료제가 없거나 대안이 제한적인 희귀·난치 질환 영역에서 연구개발(R&D)에 매진하고 있다. 미충족 의료수요가 큰 질환을 겨냥해 초기 시장을 선점하고, 글로벌 기술수출과 상업화로 이어지는 성장 경로를 확보하겠다는 구상이다.

12일 제약바이오업계에 따르면 한미약품, 이엔셀, HK이노엔·카인사이언스 등은 흑색종, 샤르코마리투스병(CMT), 근감소증 등 치료 옵션이 사실상 부재한 질환을 대상으로 신약 개발에 속도를 내고 있다. 이들 질환은 치료제가 없어 의료적 필요가 높고, 개발 성공 시 글로벌 시장에서 독점적 지위를 확보할 수 있다는 점에서 전략적 가치가 크다.

이엔셀은 8일 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 치료 후보물질 ‘EN001’의 임상 1b상에서 유의미한 개선 효과를 확인했다고 밝혔다. CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 현재까지 승인된 치료제가 없다.

EN001은 동종탯줄유래 중간엽 줄기세포 기반 치료제로 손상된 말초신경의 재생 및 기능 개선을 목표로 개발 중이다. 연구 결과 반복 투여 시에도 안전성과 내약성을 보였으며 중대한 이상반응도 관찰되지 않았다. 구체적인 데이터는 국제 학회를 통해 순차적으로 공개된다.

한미약품은 5일 식품의약품안전처로부터 악성 피부암인 흑색종을 겨냥한 표적항암 신약 ‘벨바라페닙’ 임상 2상을 승인받았다. 이번 임상은 벨바라페닙과 MEK 억제제인 코비메티닙의 병용요법의 유효성과 안전성을 평가한다. 벨바라페닙은 종양 세포의 성장과 증식에 관여하는 미토겐 활성화 단백질 키나아제(mitogen-activated protein kinases·MAPK) 경로 중 RAF 및 RAS 유전자 돌연변이를 타깃해 억제하는 경구용 표적 항암제다.

흑색종은 치료 옵션이 제한적이고 재발 위험이 높은 대표적 난치암으로 꼽힌다. 한미약품은 기존 치료 기전의 한계를 보완하는 차별화 전략을 통해 국내 최초 후보물질로 개발을 진행 중이며 앞선 임상 1상에서 벨바라페닙과 코비메티닙 병용요법의 안전성과 초기 유효성이 확인됐다. 한미약품은 향후 다양한 희귀·난치암 영역으로 적응증을 확대할 가능성에 대한 탐구를 병행해 나갈 계획이다.

근 기능이 점차 감소하는 근감소증도 아직 승인된 치료제가 없는 질환이다. 다양한 글로벌 빅파마가 신약 개발에 도전했지만 모두 실패했다. HK이노엔은 카인사이언스와 지난해 11월 공동 연구개발 계약을 체결하며 염증 조절 펩타이드 기반 후보물질 ‘KINE-101’에 대한 근감소증 치료제 임상 2상을 추진하기로 했다.

KINE-101은 염증 반응 조절에 핵심적인 역할을 하는 단백질인 ‘적혈구 분화 조절인자1(ERDR1)’에서 유래한 펩타이드다. 면역 체계의 균형을 회복하고 염증을 완화하는 기전을 가졌다. 해당 물질은 류마티스 관절염 치료제로 미국 임상 1상을 마쳤고 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 치료제로는 국내 환자 대상 임상을 완료했다. 근감소증 적응증을 위한 비임상시험도 마쳤다.

업계는 치료제 공백이 존재하는 질환일수록 개발 성공 시 임상적·상업적 파급력이 크다고 보고 있다. 다만 임상 난이도와 개발 리스크는 여전히 과제다. 희귀질환일수록 환자 수가 적어 임상 설계가 까다롭고, 장기 안전성·유효성 입증이 요구된다.

하지만 희귀·난치 질환은 글로벌 규제당국으로부터 신속심사, 희귀의약품 지정 등 개발 인센티브를 받을 수 있고 시장 진입 이후에는 경쟁 약물이 제한돼 장기간 독점 구조를 형성할 수 있어 국내 제약바이오기업들의 도전을 계속되고 있다. 또한 기술수출이나 글로벌 빅파마와의 공동개발로 이어질 가능성도 큰 만큼 성장동력 확보를 위한 전략적 선택이 되기도 한다.