[BioS]HLB, 'FGFR2 저해제' 담관암 치료제 "FDA 승인"

FGFR2 융합·재배열 변이 담관암 2차치료제로 허가, “국내 항암제 FDA 직접허가 첫 사례”..올해 4분기 미국출시 목표, 유럽도 허가신청서 제출

HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)의 FGFR2 저해제 ‘리픽투(Lyrfigtu, lirafugratinib)가 미국 식품의약국(FDA) 시판허가를 받았다. 이는 국내 제약 및 바이오기업이 글로벌 항암신약의 허가신청서(NDA)를 미국 FDA에 직접 제출해 허가받은 첫 사례라고 회사측은 강조했다.

엘레바는 지난 23일(현지시간) FDA로부터 리픽투를 FGFR2 융합(fusion) 및 재배열(rearrangement) 변이가 있는 진행성 또는 전이성 담관암(cholangiocarcinoma, CCA) 2차치료제로 승인받았다고 밝혔다.

엘레바는 리픽투를 올해 4분기 내 미국시장에 출시해 환자들에게 공급할 예정이다.

이번 허가는 리픽투의 ReFocus 글로벌 1/2상 결과를 기반으로 이뤄졌다. 해당 임상은 FGFR 저해제 치료경험이 없고 이전에 화학요법 또는 항암면역요법을 받은 절제불가능 또는 전이성 담관암 환자 116명을 대상으로 리픽투의 효능을 평가했다. 환자들은 질병진행 또는 독성이 발생할 때까지 리픽투 70mg을 1일1회 투여받았다.

효능평가 결과 리픽투는 허가대상 환자군에서 전체반응률(ORR) 45.7%(53/116명), 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월을 기록했다. 이밖에 전체생존기간 중앙값(mOS) 22.8개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 11.3개월이었고, 12개월 무진행생존율(PFS) 49.2%를 기록했다.

안전성 프로파일은 용량조절을 통해 예측가능하고 관리가능한 수준으로 나타났다. 특히 리픽투는 기존 FGFR 저해제에서 자주 발생하는 고인산혈증(hyperphosphotemia)과 설사가 각각 20.7%, 21.6%로, 기존 약물 대비 낮은 수준을 보였다.

앨리슨 슈람(Alison Schram) 메모리얼 슬론 케터링 암센터(MSKCC) 부인암 종양내과 전문의는 “리픽투는 지속적인 치료반응과 관리가능한 안전성을 보여주며 FGFR2 융합 양성 담관암 환자들에게 새로운 치료가능성을 제시했다”며 “환자들이 적절한 치료기회를 얻을 수 있도록 진단 초기부터 분자검사를 시행하는 것이 중요하다”고 말했다.

리픽투는 엘레바가 지난 2024년 릴레이 테라퓨틱스(Relay Thrapeutics)로부터 총 5억달러 규모로 사들인 에셋이다. 엘레바에 따르면 리픽투는 FGFR2에 선택적으로 결합해 지속적인 저해효과를 나타내면서도 FGFR1, 3, 4에 대한 불필요한 저해를 최소화하도록 설계됐다.

김동건 엘레바 대표는 "리픽투의 FDA 승인은 담관암 환자와 가족들에게 중요한 2차 치료옵션을 제공한다는 의미가 있다"며 "리픽투가 최대한 신속하게 의료진과 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하고, 치료선택지가 제한적이었던 환자들의 치료환경을 개선해 나가겠다"고 말했다.

엘레바는 지난 14일 유럽의약품청(EMA)에 리픽투의 담관암 2차치료제로 허가신청서(MAA)를 제출했다. 또한 FGFR2 변이 비담관암(non-CCA) 고형암 2차치료 세팅 ReFocus202 임상2상에서 리픽투를 평가하고 있다.