젬백스 “GV1001, 타우 병리·신경염증지표 감소 논문 게재”

젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(PSP) 임상 결과의 과학적 근거를 담은 연구 논문이 국제 학술지 사이언티픽 리포트(Scientific Reports)에 게재됐다고 18일 밝혔다.

사이언티픽 리포트는 네이처 포트폴리오(Nature Portfolio)가 발행하는 국제 학술지다. 이번 논문은 ‘GV1001, PSP 관련 모델에서 비정상적 4R 타우 및 기능적 결손 감소’로, 젬백스 기업부설연구소와 국내 주요 연구기관이 공동 참여했다.

타우 병증은 타우 단백의 비정상적 응집이 특징인 신경퇴행성 질환군으로, 진행성핵상마비(PSP)는 4반복 타우 단백(4R)의 비정상적 축적이 주요 원인으로 알려져 있다. 연구진은 GV1001이 4R 타우 단백질의 과발현을 조절해 질환 진행을 늦출 가능성을 확인했다.

논문에 따르면 동물실험에서 GV1001 투여 후 운동 및 인지 기능이 전반적으로 개선됐으며, 세포실험에서도 4R 타우 단백질이 정상 수준에 가깝게 조절되는 결과가 나타났다.

또한 세포실험에서는 GV1001이 미세아교세포 활성화 지표(TSPO)를 감소시키는 효과도 확인됐다. TSPO는 신경염증과 연관된 바이오마커로 진행성핵상마비(PSP) 진단 및 연구에서 활용되는 지표다.

앞서 젬백스는 뮌헨 루트비히 막시밀리안 대학(LMU) 병원 연구팀과의 공동 연구를 통해 진행성핵상마비(PSP) 동물모델에서 GV1001이 TSPO를 포함한 다양한 지표에서 신경염증과 타우 병리를 감소시킬 수 있음을 확인했으며, 해당 결과는 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC)에서 발표된 바 있다.

한편 젬백스는 GV1001에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙과 희귀의약품 지정을, 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품 지정을 받았다. 내달 72주 국내 2상 임상시험 결과보고서 수령을 앞두고 있으며 글로벌 3상 임상시험을 추진할 계획이다.

젬백스 관계자는 “이번 논문은 GV1001의 진행성핵상마비(PSP) 치료 기전을 병리 단백질 변화와 기능적 지표, 세포 기반 결과로 연결해 제시한 의미 있는 성과”라며 “임상 결과를 뒷받침하는 중요한 과학적 근거를 확보했다”고 말했다.