메디포스트, ‘카티스템’ 미국 임상 3상 돌입⋯“근본적 치료제 입증 가속”

중등증~중증 무릎 골관절염 환자 대상 무작위배정, 이중맹검, 다국가, 활성 대조군 임상

(사진제공=메디포스트)

메디포스트는 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 ‘카티스템(CARTISTEM®)’의 미국 3상 임상시험계획(IND)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인됐다고 4일 밝혔다.

미국 임상 3상은 무작위배정(Randomized), 이중맹검(Double-blind), 다국가(Multinational) 방식으로 설계됐다. 카티스템과 외과적 연골 절제술(debridement)을 비교해 수술 후 2년간의 추적 관찰을 통해 유효성과 안전성을 평가하며, 미국 및 캐나다 내 60여 개의 임상시험기관에서 진행될 예정이다.

이번 임상은 중등증 및 중증(Kellgren–Lawrence Grade 2~3) 무릎 골관절염 환자 수백 명을 대상으로 무작위 배정해 카티스템 투여군과 대조군을 비교·평가한다. 올해 1분기 내 첫 환자 등록을 목표로 하고 있다.

메디포스트는 본 임상을 통해 카티스템의 무릎 골관절염 치료에 있어 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제(DMOAD)로서의 임상적 유효성과 안전성을 입증할 계획이다. 국내에서는 2012년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 후 현재까지 시판되고 있으며, 장기간 축적된 수술 이력과 실제 치료 데이터를 통해 장기적인 안전성과 연골재생 치료효과를 입증받은 바 있다.

메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동 대표이사인 이승진 본부장은 “이번 IND 승인은 카티스템의 임상적 가치뿐만 아니라 동종 줄기세포치료제로서 치료기전을 뒷받침하는 과학적 근거와 생산 및 품질관리 수준에 대해 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 이어 미국 FDA 규제기관으로부터 공식적으로 인정받았다는 점에서 의미가 크다”며 “미국 임상 3상 진행과 함께 글로벌 제약사 및 바이오 기업을 대상으로 미국, 중국 및 다른 지역에서의 사업 개발 협력도 추진 중”이라고 말했다.

한편 메디포스트는 일본에서 카티스템 임상 3상을 완료하고 현재 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 준비 중이다. 올해 2분기 임상 결과를 발표하고 하반기 품목허가 신청을 거쳐 2027년 내 허가 획득한다는 계획이다. 지난해 12월 일본 제약사 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결해 118억원의 선수금과 148억원 규모의 인허가 마일스톤을 확보하며, 중장기 판매 실적에 따른 추가 마일스톤을 통해 일본 사업화 기반을 강화한 바 있다.