‘국산 블록버스터 찾아라’…K-제약·바이오, 핵심 파이프라인 개발 속도

HK이노엔, 젬백스, 메드팩토 두각…염증·항암·희귀질환 등 다양한 분야 1~2상 속도

(그래픽=신미영 기자 win8226@)

국내 제약사들이 주요 신약 파이프라인의 임상 1~2상 추진에 속도를 내고 있다. 면역·염증, 항암, 희귀질환 등의 분야에서 블록버스터 의약품을 완성할 수 있을지 기대감이 모인다.

29일 제약바이오 업계에 따르면 최근 HK이노엔, 젬백스앤카엘, 메드팩토 등이 개발 초기 파이프라인 연구에서 성과를 내고 있다.

HK이노엔은 아토피 피부염 신약 ‘IN-115314’의 임상 1상에서 유효성과 안전성을 입증했다. 경증에서 중등증 성인 아토피 피부염 환자에서 습진 중증도 평가 지수(EASI)를 평가한 결과, IN-115314 연고제 모든 용량군에서 도포 1주차부터 기저치 대비 유의하게 감소했다. 4주차에는 평균 감소율이 최대 77.8%로 대조약 대비 우수한 결과를 보였다. 용량 증가나 반복 투여로 인한 이상사례도 발견되지 않았다. 연구 결과는 최근 유럽피부과학회(EADV 2025)에서 발표했다.

IN-115314는 야누스 키나제-1(JAK-1) 억제제 계열 아토피 피부염 신약이다. HK이노엔은 사람용 연고제와 동물용 경구제를 동시에 연구 중이다. JAK-1 억제제 계열 치료제를 바르는 제형으로 개발하는 사례는 IN-115314가 최초다. HK이노엔은 현재 국내 12개 기관에서 162명의 환자를 대상으로 적절한 용량을 탐색하기 위한 임상 2상을 진행 중이며, 글로벌 시장 확대를 위한 미국 임상도 준비하고 있다.

젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’의 2상 연장 임상시험 투약을 완료했다. PSP는 비정형 파킨슨증후군으로, 보행장애, 강직, 떨림, 인지 저하 등의 증상이 나타나며 진행 속도가 빠르고 평균 생존 기간도 짧다.

젬백스앤카엘은 2023년 6월 PSP 2상 선행 임상시험을 시작한 이후, 해당 시험을 완료한 환자 중 연장 임상시험에 동의한 이들을 대상으로 연장 임상시험을 추진해 총 18개월간 PSP 임상시험을 진행해 왔다. 연장 임상시험에는 선행 임상시험 대상자의 약 85%인 67명이 참여했다.

젬백스앤카엘은 선행 임상의 톱라인 결과 GV1001 0.56mg 투여군에서 내약성과 함께 질환의 진행을 늦추는 경향성을 입증했다. 선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 합산해 분석한 중간 결과에서 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과도 확인했다. PSP 2상 임상시험 결과는 향후 데이터 분석을 거쳐 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 수령할 예정이다.

메드팩토는 면역항암제 후보물질 ‘백토서팁’의 골육종 환자 대상 임상 2상에서 최근 첫 번째 환자를 등록했다. 메드팩토는 현재 성인과 청소년 골육종 환자를 대상으로 한국과 미국에서 임상을 진행 중이다. 앞서 1상에서는 재발성·불응성 골육종 환자에게 백토서팁을 단독 투여해 35% 이상의 부분관해(PR)율을 확인한 바 있다.

백토서팁은 올해 6월 식품의약품안전처에서 골육종 환자에 대한 치료목적 사용 승인을 획득했다. 치료목적 사용 승인은 생명을 위협하는 중증 환자가 다른 치료 수단이 없는 경우 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도로, 당시에는 세브란스병원 두개저내신경센터의 요청에 따라 30대 남성 환자에게 투약이 승인됐다.

국내 제약바이오 기업들은 향후 지속적으로 연구 성과를 자랑할 것으로 보인다. 국내 업계의 연구개발 투자 비중이 해마다 확대되고 있어서다.

한국보건산업진흥원에 따르면 한국 상장 제약기업 275개사의 연구개발비는 2018년 2조215억 원에서 해마다 증가해 2022년 기준 3조1490억 원을 기록했다. 이는 매출액의 8.4% 수준으로, 2018년부터 5년 동안 연평균 11.7%씩 증가한 수치다.