‘상업화 임박’ 큐로셀, CAR-T 치료제 판도 바꿀까

연내 ‘안발셀’ 허가 및 급여 등재 목표…적자기업 탈출 초읽기

(그래픽=신미영 기자 win8226@)

우리 기술로 개발한 첫 번째 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 탄생 여부가 하반기 판가름난다. K바이오의 기술력을 확인하는 계기가 되는 한편, 개발 기업 큐로셀도 본격적인 성장에 박차를 가할 전망이다.

2일 업계에 따르면 큐로셀의 CD19 표적 CAR-T 치료제 ‘안발셀’은 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL)을 적응증으로 국내 허가 절차를 밟고 있다. 큐로셀은 지난해 12월 ‘림카토주’란 이름으로 식품의약품안전처에 품목허가를 신청했다. 연내 건강보험 급여 등재까지 마치는 것이 목표다.

국내 6개 주요 대학병원 암센터에서 진행한 임상 2상 최종 결과에 따르면 총 79명의 LBCL 환자에게 안발셀을 투여한 결과 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해(CR) 67.1%를 확인했다. 중앙값 무진행 생존기간(mPFS)은 6.0개월로 노바티스의 ‘킴리아’(2.9개월)보다 두 배 늘어난 성과를 얻었다.

큐로셀 관계자는 “식약처와 긴밀하게 소통하면서 절차를 진행 중”이라며 “올해 안에 허가받고, 급여 등재도 함께 이뤄질 수 있을 것으로 예상한다”라고 설명했다.

2016년 설립해 2023년 코스닥 상장한 큐로셀은 아직 매출이 없는 적자기업이다. 안발셀의 상업화가 임박하면서 적자 규모도 늘어 지난해에는 366억 원의 영업손실을 기록했다.

안발셀이 상업화에 성공하면 큐로셀은 빠르게 흑자로 돌아설 수 있다. 현재 같은 적응증으로 국내 허가를 받은 킴리아의 약가는 3억6000만 원으로 안발셀 역시 이에 준하는 약가가 책정될 것으로 기대된다. 일부 조정을 겪더라도 10% 이내에서 인하해 3억 원을 넘길 것이란 관측이다.

큐로셀은 안발셀의 적응증을 확대해 CAR-T 치료제 전문 기업의 지위를 굳힌단 계획이다. 지난달 30일 자가면역질환인 전신 홍반성 루프스(SLE) 환자를 대상으로 하는 임상 1/2상을 식약처에 신청했다. 앞서 안발셀은 치료목적 사용 승인을 통해 국내 중증 SLE 환자에게 투여돼 회복을 확인한 바 있다.

연간 약 300명이 신규 진단되는 희귀질환인 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL)에 대한 임상 1상도 진행 중이다. 길리어드의 ‘테카터스’가 유일한 CAR-T 치료제로 허가받았지만, 국내에는 아직 도입되지 않았다. 연내 임상 2상에 진입하는 것이 목표다.

지난달 미국 보스턴에서 열린 바이오USA에서는 독자 플랫폼 ‘OVIS™’ 기반의 CAR-T 성능 향상 기술과 GMP 제조 역량 등을 소개하며 글로벌 파트너십을 타진했다. 특히 자체 구축한 상업용 CAR-T GMP 생산시설을 기반으로 제조공정, 분석법, 품질관리 기술까지 포괄한 턴키(Turn-key) 방식의 기술이전을 추진하고 있다.